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  1. 1. Paula Leão ANNEXE ALEXION PHARMACEUTICALS, INC
  2. 2. Annexe - I ─ 2 ─ PL À PROPOS D'ALEXION Alexion Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique internationale spé- cialisée dans la recherche et le développement de produits thérapeutiques destinés au traitement des troubles métaboliques et inflammatoires, des maladies hématologiques, cardiovasculaires, néphrologiques - y compris le rejet de transplantation, des maladies auto-immunes et des cancers. Ces thérapies sont capables de transformer la vie des patients atteints de maladies graves et potentiellement mortelles qui sont aussi ultra- rares et qui n'ont pas d'options de traitement efficace. L’HISTOIRE DE L’ORGANISATION En 1992 Leonard Bell et Stephen Squinto, deux chercheurs de l’Université de Yale débutent les opérations à New Haven, CT. Ils ont choisi le nom « Alexion Pharmaceu- ticals, Inc. ». Avant de fonder Alexion, M. Bell était médecin traitant au Yale-New Haven Hospital et professeur adjoint de médecine et de pathologie à l'École de médecine de l'Université de Yale. Sous sa direction depuis 1992, Alexion est devenue une société biopharma- ceutique internationale de croissance rapide et rentable, avec, actuellement plus de 1’600 collaborateurs dans 50 pays. Le Dr Bell jouit d’une combinaison de compétences scientifiques, cliniques et commer- ciales qui lui ont permis de conduire Alexion à la découverte et au développement précoce de Soliris® (éculizumab), de construire et de maintenir une organisation com- merciale mondiale. De plus, M. Bell souligne la forte croissance et l'utilisation très contrôlée des ressources financières de l’entreprise pendant les lancements mondiaux de Soliris® comme traitement de PNH et aHPN, tout en élargissant et en accélérant d’une part, le développement de nouvelles indications pour Soliris® et d’autre part, le numéro de candidats a thérapeutiques supplémentaires innovantes avec un fort poten-
  3. 3. Annexe - I ─ 3 ─ PL tiel de transformation de vie pour les patients souffrant de maladies graves et ultra- rares. Jusqu’à aujourd’hui M. Bell est resté à l'École de médecine de l'Université de Yale comme professeur-adjoint de médecine et de pathologie. En début de carrière et avant Alexion, le Dr Squinto a occupé divers postes scienti- fiques à Regeneron Pharmaceuticals, Inc., axés sur la découverte de médicaments. Il a aussi, travaillé en tant que professeur-adjoint de biochimie et de biologie moléculaire au Centre médical de l'Université d'État de Louisiane. Éminent chercheur en biologie moléculaire et cellulaire, avec plus de 70 articles scientifiques publiés, il siège au con- seil d'administration de la section régionale de la Fondation de la recherche sur le diabète juvénile ; chez Alexion il est responsable pour la qualité globale et la gestion de projets et la fabrication. Depuis la fondation d’Alexion avec le PDG, Leonard de Bell, en 1992, il a occupé plu- sieurs postes de direction en programmes de recherche et de développement de la chronologie de l'entreprise, dont celui de vice-président exécutif, responsable pour la recherche et le développement, où il a dirigé le programme de la société qui a abouti des approbations Soliris® pour les patients atteints du syndrome hémolytique et uré- mique atypique dans l’Union européenne, aux États-Unis et au Japon. Illustration I – Maquette du nouveau siège mondial d’Alexion à New Haven, inauguration prévue pour 2015
  4. 4. Annexe - I ─ 4 ─ PL Illustration II - Progresser étape par étape – évènements clés de l’expansion d’Alexion
  5. 5. Annexe - I ─ 5 ─ PL PRÉSENCE MONDIALE Basée à Cheshire, Connecticut, depuis 1992, Alexion s’est transformé en une entre- prise multinationale avec plus de 1’600 employés à travers le monde et plusieurs centres d’opérations pour servir les patients dans environ 50 pays. Localisations primaires :  Siège social mondial à Cheshire, CT, États-Unis  Unité de production à Smithfield, RI, États-Unis  Centre de médecine translationnelle1 à Cambridge, MA, États-Unis  Centre des opérations de la zone EMEA à Lausanne, Suisse  Centre d’opérations de la chaîne d'approvisionnement mondiale et de qualité à Dublin, en Irlande  Siège régional du Japon à Tokyo, Japon  Siège régional pour l'Asie-Pacifique à Sydney, Australie  Siège régional pour l’Amérique latine à Miami, FL  Centre des opérations pour le Moyen-Orient à Dubaï, aux Émirats Arabes Unis  Centres d’opérations locales dans les pays d'Europe, d'Asie et des Amériques Illustration III - Alexion Pharmaceuticals dans le monde 1 La médecine translationnelle (également appelée la science translationnelle) est une discipline au sein de la re- cherche biomédicale et de la santé publique qui vise améliorer la santé des individus et de la communauté en « traduisant » les résultats en outils de diagnostic, en médicaments, en procédures, en politiques et en éducation.
  6. 6. Annexe - I ─ 6 ─ PL LA CULTURE DE L’ENTREPRISE Alexion est une organisation entrepreneuriale en mouvement et croissance rapide qui poursuit sa mission de transformer la vie des patients avec persévérance et dévoue- ment. « Nous partageons une volonté insatiable de soulever la barre sur notre propre perfor- mance et établir un nouveau standard pour notre industrie. Notre mission est d'une importance cruciale et les patients que nous servons sont au cœur de tout ce que nous faisons. Nous sommes motivés parce que nous savons qu’une vie en dépend de ça. Chaque jour, nous nous demandons: Comment pouvons-nous faire mieux ? Comment pouvons-nous faire de plus? Nous recherchons des personnes qui défient la pensée conventionnelle, collaborent pour résoudre des problèmes complexes, relever de nouveaux défis et qui soient prêtes à être tenues responsables pour les patients qu'ils servent. »2 Illustration IV - Alexion Laborantin 2 www.alxn.com – site officiel d’Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  7. 7. Annexe - I ─ 7 ─ PL PRODUITS Soliris® (eculizumab) est le premier inhibiteur du complément terminal de sa catégorie qu'Alexion a mis au point depuis la phase du laboratoire jusqu'à l'approbation régle- mentaire et la commercialisation. Cet anticorps monoclonal3 est un immunosuppresseur inhibiteur de la voie terminale du complément qui acute en se liant avec le facteur C5, il en bloque son clivage (empêche la formation de C5a et C5b) et inhibe de ce fait, en partie, le processus inflammatoire (activité pro-inflammatoire de C5a). De plus, il est indiqué pour le traitement des pa- tients adultes et pédiatriques. Illustration V – Mode d’action de l’eculizumab 3 Anticorps créés en laboratoire et issu d'une seule et même souche de lymphocytes (un seul clone=monoclonal). Source:http://www.hematoslife.org/france/hpn/1-880/l'%C3%A9culizumab.html
  8. 8. Annexe - I ─ 8 ─ PL Le complément fait partie de notre système de défense immunitaire et permet norma- lement de détruire les organismes étrangers. Le laboratoire a mis son produit sur le marché, en passant par l'approbation réglemen- taire. Soliris® a été approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays, comme premier et seul traitement destiné aux patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un trouble sanguin débilitant, extrê- mement rare et potentiellement mortel, caractérisé par une hémolyse induite par des compléments (destruction de globules rouges). Ce médicament a été approuvé aux États-Unis, comme unique traitement destiné aux patients atteints de syndrome hémo- lytique et urémique atypique (SHUa), un trouble génétique, extrêmement rare et potentiellement mortel, caractérisé par une micro angiopathie thrombotique induite par des compléments (caillots dans les petits vaisseaux sanguins). Illustration VI - Soliris® Avant Soliris®, environ un tiers des patients atteints de HPN décédaient dans les cinq ans suivants le diagnostic et les malades souffrant de SHUa avaient besoin de dialyse, vivaient avec des dommages rénaux permanents ou mourraient au cours de la pre- mière année après le diagnostic, malgré tous les soins et le soutien. Soliris® est le seul produit commercialisé par Alexion Pharmaceuticals et il a été re- connu comme médicament orphelin par la FDA (ODD) pour les indications suivantes : Source: http://alexionpharma.com/Media-Gallery.aspx
  9. 9. Annexe - I ─ 9 ─ PL Date Désignation orpheline 20-08-2003 16-03-2007 PNH 29-04-2009 23-09-2011 aHUS 18-10-2011 Shiga -Toxin producing Escherichia Coli Hemolytic Uremic Syndrome4 (STEC-HUS) 24-06-2013 Neuro Myelitis Optica5 (NMO) 13-06-2014 Myasthenia Gravis6 01-10-2014 Prevention of Delayed Graft Function7 (DGF) - après transplantation ré- nale Afin de réduire la dépendance de Soliris® et d’augmenter les revenus, Alexion Phar- maceuticals développe d’autres médicaments aussi candidats à la désignation de « médicaments orphelins ». Deux de ces médicaments ont déjà reçu la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD - Breakthrough Therapy Designation) par la FDA en 2013 : Non du médicament Indication Asfotase Alfa Hypophosphatasia8 Cyclic Pyranopterin Monophosphate (cPMP) Molybdenum Cofactor Deficiency9 (MoCD) Type A Copyright © 2012-2014, Orphan Druganaut Blog. All rights reserved. À la fin de 201310 , le groupe disposait d'un portefeuille de 14 produits en développe- ment clinique. 4 Ce syndrome est souvent lié à une infection des bactéries productrices de Shiga toxines, le plus souvent Escherichia coli. 5 La neuromyélite optique est un syndrome associant une atteinte du nerf optique et de la moelle épinière. C'est une maladie auto-immune longtemps confondue avec une forme particulière de sclérose en plaques et que l'on sait à présent être due à la présence d'auto-anticorps. 6 Maladie neuromusculaire auto-immune caractérisée par une faiblesse et une fatigue rapide des muscles sous contrôle volontaire causée par une rupture dans la communication normale entre les nerfs et les muscles. 7 La fonction du greffon retardée est une forme d'insuffisance rénale aiguë, est une complication fréquente de la transplantation rénale. La fonction rénale n’est pas récupérée instantanément après la transplanta- tion et qui peut amener à des épisodes de rejet aigu, et une diminution de la survie à long terme. 8 Est une ostéopathie d'origine génétique entraînant une déminéralisation osseuse. La forme la plus sé- vère entraîne souvent le décès de l'enfant à la naissance ou peu de temps après. 9 Est une maladie humaine rare dans laquelle l'absence de cofacteur de molybdène conduit à l'accumula- tion de niveaux toxiques de sulfite et des lésions neurologiques. Habituellement, cela mène à la mort quelques mois après la naissance. 10 http://www.zonebourse.com/ALEXION-PHARMACEUTICALS-8334/societe
  10. 10. Annexe - I ─ 10 ─ PL PRIX ET DISTINCTIONS L'approche révolutionnaire d'Alexion vis-à-vis de l'inhibition du complément a été re- connue par un certain nombre d'organisations de premier plan. Alexion a obtenu des prix pour ces réalisations dans les affaires, la recherche et le développement.  Prix Galien11 USA « Award for Best Biotechnology Agent » en 2008 et Prix Galien France « Award in the category of medicines for ultra-rare diseases » en 2009.  Classifiée deuxième par le magazine Forbes en 2012, 2013 et 2014 comme « World’s most innovative companies » 11 Le prix Galien récompense chaque année depuis 1970 des innovations thérapeutiques récentes mises à la disposition du public, ainsi que des travaux de recherche pharmaceutique.
  11. 11. Annexe - I ─ 11 ─ PL POSITION DANS LE MARCHÉ 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 50 55 MarketCapitalization ($billions) Alexion est maintenant la 5ème plus grande entreprise de biotechnologie au monde Source: Ernst & Young, Burrill & Company «US Biotech Market Analysis, MarketReseach
  12. 12. Annexe - I ─ 12 ─ PL Principaux Concurrents  Amgen, Inc. (NASDAQ :AMGN)  Genzyme Corporation (NASDAQ : GENZ)  Baxter International Inc. (NASDAQ : BAX) Le 23 octobre 2014 Alexion a annoncé que la société revoyait à la hausse ses prévi- sions de revenus pour 2014 de 2,18 milliards de dollars à 2,20 milliards.

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