O documento descreve o óleo de Lorenzo, usado no tratamento da adrenoleucodistrofia (ALD). Foi desenvolvido pelos pais de Lorenzo Odone para tratar sua condição e prolongou sua vida por duas décadas. Estudos mostraram que o óleo previne a progressão da doença, mas não a cura totalmente. A história de Lorenzo inspirou o filme "O Óleo de Lorenzo".

1. Oleo de Lorenzo, Conceito e Hisórico
O óleo de Lorenzo (ou azeite de Lorenzo) é a designação de uma mistura, na proporção 4:1, de
trioleína e trierucina, os triacilglicerois derivados, respectivamente, dos ácidos oleico e erúcico,
preparados a partir dos óleos de oliva e colza.
É ministrado a pessoas portadoras da adrenoleucodistrofia (ALD), uma raríssima doença
congênita e degenerativa, causada por falhas no cromossomo X.
Foi formulado por Augusto e Michaela Odone, pais de Lorenzo Odone — daí o nome — um
garoto que sofria dessa degenerescência, e hoje é considerado um dos mais eficientes meios de
tratamento da ALD.
O óleo atua interrompendo a síntese dos ácidos graxos, estagnando a evolução de algumas
doenças desmielinizantes (que destroem a bainha de mielina), como a ALD. Existem muitas
controvérsias sobre seu real benefício, e sua eficácia ainda está sendo avaliada.
A história de Lorenzo e a descoberta do remédio serviram de inspiração aos roteiristas de
Lorenzo's Oil (1992). Lorenzo Odone morreu aos 30 anos, em 30 de maio de 2008, um dia depois
de fazer trinta anos, por causa de uma pneumonia. Ele viveu 20 anos a mais que os médicos
previram.
Augusto Odone, pai de Lorenzo, fundou ainda o "The Myelin Project" (Projeto Mielina), criado
em 1989 para encontrar a cura para doenças desmielinizantes, como a adrenoleucodistrofia. Por
sua imensa contribuição à ciência e à medicina, recebeu o título de Doutor honorário. [5]
Michaela Odone morreu na Itália em 12 de junho de 2000, aos 61 anos, de câncer no pulmão.
ALD
A adrenoleucodistrofia, também conhecida pelo acrônimo ALD, é uma doença genética rara,
incluída no grupo das leucodistrofias, e que afeta ocromossomo X, sendo uma herança ligada ao
sexo de caráter recessivo transmitida por mulheres portadoras e que afeta fundamentalmente
homens.
O filme Lorenzo's Oil ("O óleo de Lorenzo") trata da manifestação da doença e da busca pela
cura por parte dos pais de Lorenzo Odone, menino portador de ALD, sendo baseado em fatos
reais.
Na ALD, a atividade anormal dos peroxissomos leva a um acúmulo excessivo de ácidos graxos
de cadeia muito longa (AGCML) constituídos de 24 ou 26 átomos de carbono em tecidos
corporais, sobretudo no cérebro e nas glândulas adrenais. A conseqüência desse acúmulo é a
destruição da bainha de mielina, o revestimento dos axônios das células nervosas, afetando,
assim, a transmissão de impulsos nervosos.
O gene defeituoso que ocasiona a doença está localizado no lócus Xq-28 do cromossomo X. Tal
gene é responsável pela codificação de uma enzima denominada ligase acil CoA gordurosa, que
é encontrada na membrana dos peroxissomos e está relacionada ao transporte de ácidos graxos
para o interior dessa estrutura celular. Como o gene defeituoso ocasiona uma mutação nessa

2. enzima, os AGCML ficam impedidos de penetrar nos peroxissomos e se acumulam no interior
celular. Os mecanismos precisos através dos quais os AGCML ocasionam a destruição da bainha
de mielina ainda são desconhecidos.
A incidência de ALD é de cerca de 1 para cada 10.000 indivíduos. As possibilidades de
descendência a partir de uma mulher portadora da ALD e homem normal são [1]:
25% de chances de nascer um filho normal;
25% de chances de nascer um filho afetado;
25% de chances de nascer uma filha normal;
25% de chances de nascer uma filha portadora heterozigota.
As chances de descendência para um homem afetado e mulher homozigota dominante, por sua
vez, são:
Se tiver filhas, serão todas portadoras do gene, porém normais;
Se tiver filhos, serão todos normais;
Formas básicas da doença
Neonatal
Manifesta-se nos primeiros meses de vida. Os genes anormais que causam a forma neonatal da
ALD não estão localizados no cromossomo X, o que significa que pode afetar tanto meninos
quanto meninas.
Período de sobrevida: 5 anos.
Sintomas: Retardo; disfunção adrenal; deterioração neurológica; degeneração retinal;
convulsões; hipertrofia do fígado; anomalias faciais; músculos fracos.
Clássica ou infantil
Forma mais grave da ALD, desenvolvida por cerca de 35% dos portadores da doença. Manifesta-
se no período de 4 a 10 anos de idade.
Período de sobrevida: 10 anos.
Sintomas: Problemas de percepção; disfunção adrenal; perda da memória, da visão, da
audição, da fala; deficiência de movimentos de marcha; demência grave.
Adulta (AMN)
Forma mais leve que a clássica. Manifesta-se no início da adolescência ou no início da idade
adulta.
Período de sobrevida: Décadas.

3. Sintomas: Dificuldade de deambulação; disfunção adrenal; impotência; incontinência
urinária; deterioração neurológica.
ALD em mulheres
Embora a doença se manifeste principalmente em homens, mulheres portadoras também podem
desenvolver uma forma leve da ALD, com sintomas como ataxia e fraqueza ou paralisação dos
membros inferiores.
Cura e tratamento
Não existe terapia definitiva para a ALD até o momento. No seu tratamento, alimentos ricos em
AGCML, como espinafre, queijo e carne vermelha, devem ser restringidos na dieta. Segundo
estudos, a dieta baseada no “azeite ou óleo de Lorenzo” tem obtido êxito, especialmente quando
administrada antes da aparição dos sintomas. O “óleo de Lorenzo” é uma composição obtida
através da mistura de ácido erúcico e ácido oléico. O tratamento da disfunção adrenal, através da
administração de hormônios, por exemplo, e os transplantes de medula também são outros tipos
de medidas adotadas no tratamento da ALD.
Pesquisas em andamento
Recentemente o uso de suberoilanilida de ácido hidroxâmico (SAHA) [Nota 1] trouxe resultados
para a normalização dos ácidos graxos de cadeia muito longa, bem como o tratamento das
inflamações secundárias,[2] mas por ser mais atual, ainda é pouco utilizado.

4. Efeitos positivos do Óleo de Lorenzo
Disponível online 17 August 2005.
Pela primeira vêz, pesquisadores demonstraram que o óleo de Lorenzo tem efeitos preventivos
em pacientes com adrenoleukodistrofia (ALD) ligada ao X. "A capacidade desse estudo em
reduzir o risco de desenvolver a forma infantil de ALD, ao menos por um fator de 2, e sem
efeitos colaterais sérios, é um avanço significante da clínica", disse Hugo Moser (Kennedy
Krieger Institute, Baltimore, MA, USA) para The Lancet Neurology.
ALD é uma doença genética rara causada por uma mutação no gene ABCD1, que está localizado
no cromosomo X e codifica uma proteína de membrana peroxisomal. A doença é caracterizada
por altas concentrações de ácido graxos de cadeia muito longa (VLCFAs) no SNC e na córtex da
adrenal, afetando 1 em cada 25000 meninos. O óleo de Lorenzo - que contém ácidos oléico e
erúcico - foi desenvolvido em 1984 por Augosto and Michaela Odone depois que seu filho,
Lorenzo, começou a mostrar os sintomas de ALD.
Estudos prévios com o óleo de Lorenzo não mostraram melhorias clínicas em pacientes com
ALD. Porém, um estudo recente de Moser e colegas é o primeiro estudo de acompanhamento
realizado em pacientes assintomáticos com ALD (Arch Neurol 2005; 62: 1073–80). Os
pesquisadores investigaram se havia uma associação entre a diminuição da concentração de
VLCFA no plasma com o óleo de Lorenzo e a progressão da doença. Foram identificados 89
pacientes fazendo-se uma triagem em parentes de pacientes sabidamente portadores de ALD e
pacientes com doença de Addison. O diagnóstico de ALD foi confirmando pelo uso de teste
plasma-VLCFA. Antes do tratamento com o Óleo de Lorenzo. todos os pacientes tinham MRI e
resultados neurológicos normais. Doses diárias do óleo foram administradas e outras fontes
dietéticas de gordura alimentar foram limitadas.
Até 13 anos mais tarde, Moser e colegas descobriram uma associação entre a alteração nas
concentrações de VLCFA plasmático e o desenvolvimento de MRI anormal ou sinais
neurológicos. Do total, 66 pacientes (74%) apresentaram resultados neurológicos e MRI
normais, 21 (24%) tinham anormalidades no MRI, e somente 10 (11%) tinham sinais clínicos de
anormalidades neurológicas. " Nós recomendamos a adminstração de óleo de Lorenzo para os
meninos assintomáticos com ALD, que tem MRI normal e menos de 8 anos", comentou Moser.
Sua esperança é que esse estudo oriente o desenvolvimento de tecnologia para a triagem neonatal
de ALD, permitindo assim a identificação de muitos mais meninos de risco, e em estágio
precoce.
O Filme Oleo de Lorenzo

5. Além de contar uma história de amor e superação, o filme retrata a vida de Lorenzo Michael
Murphy Odone, acometido de uma doença genética raríssima chamada adrenoleucodistrofiaou
ALD, que destrói progressivamente o sistema neurológico.
A doença ataca a bainha de mielina, a camada que envolve o axônio, um prolongamento dos
neurônios, responsável pela condução dos impulsos elétricos. Entre os sintomas, estão a
disfunção adrenal, perda da memória, visão, audição, fala e demência grave.
Família Odone pouco antes da doença se manifestar
Contrariando todos os prognósticos de uma estimativa de vida curta, Lorenzo, graças ao óleo à
base de oliva e canola, resultado de uma incansável pesquisa iniciada pelos próprios pais, teve
uma sobrevida até completar 30 anos. Lorenzo morreu enquanto dormia no último dia 30 de
maio, um dia após o seu aniversário.
A causa morte não foi a ALD, mas uma broncopneumonia persistente devido ao acúmulo de
alimentos aspirados pelo pulmão.

6. Lorenzo com Oumouri Hassane em 2001
Segundo uma nota no G1, o pai de Lorenzo, Augusto Odone pretendia cremar o corpo do filho
para juntar suas cinzas às da mãe, Michaela Odone, morta em 2000 vítima de câncer.
Lorenzo e Augusto Odone em uma das últimas fotos antes de sua morte

7. Óleo de Lorenzo previne mas não remedia síndrome
A BBC exibe hoje, na Grã-Bretanha, um documentário sobre um estudo de dez anos que concluiu
que o remédio conhecido como óleo de Lorenzo não surte o efeito esperado em quem já sofre de
adrenoleucodistrofia (ALD), um mal genético que progressivamente destrói o cérebro de jovens
garotos.
De acordo com o médico Hugo Moser, maior autoridade mundial em ALD, o óleo é mais eficaz
para evitar que a doença se desenvolva em pessoas que possuem os genes que as tornam
vulneráveis ao problema, não para curá-la.
Há 18 anos, os pais de Lorenzo Odone receberam dos médicos a notícia de que o filho sofria de
ALD, uma doença incurável, e que teria poucos anos de vida. A luta deles para salvá-lo inspirou
o filme O Óleo de Lorenzo, que comoveu platéias em todo o mundo.
No filme, os pais de Lorenzo se recusam a aceitar o diagnóstico pessimista dos médicos e, sem
treinamento científico, se empenham em encontrar a cura para o filho. Hoje, Lorenzo tem 25 anos
e vive em Washington.
Cura miraculosa
Nas telas, o filme aparece como a história de uma cura milagrosa, como em um conto de fadas. O
Óleo de Lorenzo deu esperanças a milhares de crianças que sofriam da mesma doença.
Em menos de um ano, as jovens vítimas de ALD ficam paralisadas, cegas e perdem a fala. Em
geral, a doença as leva à morte. Quando ouviu o diagnóstico, o pai de Lorenzo, Augusto, ficou
desesperado. "Fiquei apavorado, em choque. Era uma sentença de morte", disse. "Eu perguntei ao
médico se poderia ler o relatório. Ele disse: não tenha esse trabalho, você não vai entender nada".
Sem se intimidar, Augusto Odone passou noites na biblioteca lendo tudo o que encontrou sobre a
doença de seu filho. Ele descobriu que o dano ao cérebro parecia estar ligado ao aumento de
ácidos graxos no sangue, uma longa cadeia de ácidos graxos.
Odone convidou especialistas de todo o mundo para uma conferência sobre as suas descobertas e,
no evento, encontrou pela primeira vez um motivo de esperança: um óleo (ácido oléico) capaz de
destruir ácidos graxos.
Menos de um ano depois, Augusto e sua mulher, Michaela, desenvolveram um tratamento: uma
combinação de óleos que efetivamente reduziu a longa cadeia de ácidos graxos no sangue. O
impacto foi surpreendente. Dois pais comuns haviam obtido sucesso em um assunto em que toda
a comunidade médica havia fracassado.
Otimismo

8. "O óleo de Lorenzo diminuiu os ácidos graxos de maneira mais eficaz que qualquer outra
abordagem médica já tentada. Nós seríamos tolos se não considerássemos aquilo com muita
seriedade", conta o médico Hugo Moser. Augusto publicou suas descobertas, e Moser começou a
tratar todos os seus pacientes com o óleo.
Para uma família britânica, a notícia do sucesso dos Odones não poderia chegar em melhor hora.
Os Staffords haviam acabado de descobrir que seu filho de sete anos de idade, Barry, havia sido
diagnosticado com ALD.
A família viajou para os Estados Unidos, e Barry se tornou o primeiro paciente britânico tratado
com o óleo de Lorenzo. Depois de algumas semanas, o número de ácidos graxos no sangue do
garoto caiu para níveis normais.
Risco
A angústia da família Stafford, no entanto, não acabou. Como a ALD é um mal genético, havia
50% de chances de que o irmão mais novo de Barry, Glenn, também tivesse o gene defeituoso.
Naquela época, Glenn tinha apenas dois anos e, por isso, não apresentaria os sintomas do
problema mesmo se tivesse a doença. Mas um exame de sangue confirmou o que seus pais
temiam. Glenn também tinha o gene defeituoso.
"Eu me senti como se nosso mundo tivesse virado de cabeça para baixo de novo. Nós poderíamos
perder dois filhos em dez anos", conta Alfie Stafford, pai dos meninos.
Até hoje, há poucas informações sobre como a ALD passa dos pais para os filhos. As meninas
que têm o gene não apresentam nenhum sintoma, assim como alguns meninos que crescem sem
desenvolver a devastadora forma infantil da doença, a adrenoleucodistrofia.
Glenn poderia não desenvolver a ALD, mas o doutor Moser resolveu aplicar o óleo de Lorenzo
no menino mesmo assim. O garoto se tornou a primeira criança sem os sintomas da doença a ser
submetida ao tratamento.
Realidade diferente
Poucos anos depois, o filme O Óleo de Lorenzo, protagonizado por Susan Sarandon e Nick
Nolte, foi lançado e recebeu muitos elogios. A atriz foi indicada ao Oscar por sua atuação como a
mãe de Lorenzo.
A realidade, no entanto, começava a mudar de aparência. O próprio Lorenzo ainda estava vivo,
mas não melhorava. E uma a uma, as outras crianças tratadas com o óleo estavam morrendo.
O britânico Barry Stafford ficava pior a cada dia, e sua mãe Chris estava irritada com o exagero
em torno do filme. "(Era um) belo filme, mas eu tinha um problema. Ele fez aquilo parecer uma
cura milagrosa, mas não era, e eu experimentei isso com o Barry", conta.
Sete anos depois de começar o tratamento com o óleo, Barry morreu. A doença causou grandes
danos cerebrais, e o óleo não parecia ser capaz de impedir isso.

9. O destino de Barry não foi uma exceção. Outras crianças também estavam morrendo, apesar do
tratamento com o óleo de Lorenzo. Médicos em todo o mundo pararam de receitar a terapia.
Efeito preventivo
Augusto Odone redirecionou seu formidável esforço para outra área de pesquisa: tentar regenerar
os nervos cerebrais danificados. O doutor Moser, no entanto, não estava preparado para desistir.
Ele resolveu se concentrar em meninos que tinham o gene da ALD, mas não haviam
desenvolvido os sintomas da doença.
O médico acreditava que talvez o óleo pudesse prevenir o aparecimento da doença. Garotos como
o irmão mais novo de Barry, Glenn, continuaram a ser submetidos ao tratamento.
Dez anos depois, os resultados finalmente começam a surgir. Dos 120 meninos tratados, 83 ainda
estão livres da doença. O óleo de Lorenzo tem demonstrado um significativo efeito preventivo.
De acordo com o doutor Moser, a aplicação do óleo reduz a chance de aparecimento da doença
pela metade. Glenn Stafford, o primeiro paciente sem sintomas submetido ao tratamento, está
agora com 21 anos e totalmente saudável. "Se eles não tivessem diagnosticado a doença e
aplicado o óleo em mim, acho que eu não estaria aqui agora", diz o jovem. "Então, é graças ao
óleo que eu estou aqui agora".
Os resultados alimentam a esperança: testes podem identificar meninos com o gene, e o óleo
oferece a eles uma chance muito maior de escapar da doença. Augusto Odone ficou muito feliz
com os resultados da experiência, mas, 15 anos depois, ainda busca uma cura para seu filho, que
permanece em casa, paralisado pela ALD.