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Organisme de
formation
professionnelle
ATU : conditions d’octroi
Slides extraits de la formation du jeudi 12 mars 2020
Par Anne-Catherine Perroy : Docteur en droit, Docteur en pharmacie,
Professeur des Universités, Avocat, Of Counsel – Simmons & Simmons
Cet extrait vous est offert dans le cadre de notre rubrique FreE-Learning
© EM Produits de Santé 2020
 En substance :
 l’article 5 de la directive UE est le fondement de mécanismes
permettant une mise à disposition précoce nominative à l’initiative
d’un praticien pour les besoins de ses patients ;
 l’article 83 du règlement UE est le fondement de mécanismes
permettant une mise à disposition précoce pour une cohorte de
patients, autorisation d’usage compassionnel sollicitée par l’industriel
et qui pourra être utilisée au cas par cas par les praticiens en fonction
des besoins de leur patients.
© EM Produits de Santé 2020
Préambule :
 ATU
= Utilisation, en dehors du cadre d’un EC, de spécialités sans AMM en
France (dans l’indication considérée = Nouveauté)
 ATU
 ≠ Poursuite de traitement en fin d’EC
 ≠ RTU
 ≠ Préparations magistrales / hospitalières
 ≠ AIP dans le contexte d’une indisponibilité
3
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Conditions d’octroi
CSP, art. L. 5121-12
 I. ― Les articles L. 5121-8 et L. 5121-9 ne font pas obstacle à l'utilisation, à titre
exceptionnel, de certains médicaments, dans des indications thérapeutiques
précises, destinés à traiter des maladies graves ou rares, en l'absence de
traitement approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut pas être
différée et que l'une des conditions suivantes est remplie :
 1° L'efficacité et la sécurité de ces médicaments sont fortement présumées au vu des
résultats d'essais thérapeutiques auxquels il a été procédé en vue d'une demande
d'AMM qui a été déposée ou que l'entreprise intéressée s'engage à déposer dans un
délai déterminé ;
 ATU Cohorte (ATUc)
 2° Ces médicaments, le cas échéant importés, sont prescrits, sous la responsabilité d'un
médecin, à un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche
impliquant la personne humaine dès lors qu'ils sont susceptibles de présenter une efficacité
cliniquement pertinente et un effet important pour lui, que des conséquences graves pour ce
patient sont fortement probables en l'état des thérapeutiques disponibles et que leur
efficacité et leur sécurité sont fortement présumées en l'état des connaissances scientifiques.
Le médecin prescripteur doit justifier que le patient, son représentant légal ou la personne
de confiance qu'il a désignée (…) a reçu une information adaptée à sa situation sur l'absence
d'alternative thérapeutique, les risques courus, les contraintes et le bénéfice susceptible
d'être apporté par le médicament. La procédure suivie est inscrite dans le dossier médical.
 ATU Nominative (ATUn)
4
© EM Produits de Santé 2020
 Les ATU sont délivrées par l’ANSM dans les conditions suivantes :
 les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des
maladies graves ou rares
 il n'existe pas de traitement approprié disponible sur le marché,
 leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des
connaissances scientifiques et la mise en œuvre du traitement ne peut
pas être différée.
5
© EM Produits de Santé 2020 6
© EM Produits de Santé 2020
2 types d’ATU :
 L'ATU de cohorte (ATUc)
 concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement
présumées
 s'adresse à un groupe ou sous-groupe de patients
 est délivrée à la demande du titulaire des droits d’exploitation, qui a déposé ou
s’est engagé à déposer une demande d’AMM dans un délai fixé.
 L'ATU nominative (ATUn)
 s'adresse à un seul patient nommément désigné et ne pouvant participer à une
recherche biomédicale.
 concerne des médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé
favorable pour ces patients au vu des données disponibles.
 est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur dès
lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient
7
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CSP, art. L. 5121-12
 III. A ― Une demande d’ATUn n'est recevable que si l'une des conditions suivantes est
remplie :
 1° Le médicament a fait l'objet d'une demande au titre du 1° du même I, sans qu'une
décision relative à cette demande n'ait été prise ;
 2° Le médicament a fait l'objet d'une demande d'AMM, sans qu'une décision relative à
cette demande n'ait été prise ;
 3° Des essais cliniques sont conduits en France ;
 4° Le titulaire des droits d'exploitation s'engage à déposer, dans un délai déterminé par
l'agence, une des demandes mentionnées aux 1° et 2° du présent A. La valeur maximale
de ce délai est fixée par décret ;
 5° L'état clinique du patient du fait de son urgence vitale nécessite le traitement immédiat
par ce médicament. Ce cas ne s'applique que pour les traitements des maladies aiguës sans
alternative thérapeutique prise en charge par l'assurance maladie.
 En cas de rejet de l'une de ces demandes, l'ATUn accordée sur son fondement est
retirée pour les indications thérapeutiques sollicitées dans la demande.
8
© EM Produits de Santé 2020
CSP, art. L. 5121-12
 III. B ― Une demande d'ATUn n'est en outre recevable que si les conditions
suivantes sont remplies :
 1° Le nombre total d'ATUn pour le médicament ne dépasse pas, le cas
échéant, un seuil fixé par arrêté des ministres chargés de la santé et de la
sécurité sociale ;
 2° Le médicament faisant l'objet de ces autorisations ne dispose pas d'une
première AMM, indépendamment de l'indication pour laquelle la demande est
effectuée ;
 3° Le médicament faisant l'objet de ces autorisations ne dispose pas d’une
ATUc.
Au-delà du seuil mentionné au 1° du présent B, le titulaire des droits d'exploitation
conserve la possibilité de déposer une demande au titre du 1°du I.
9
© EM Produits de Santé 2020
CSP, art. L. 5121-12
 IV. ― Par dérogation aux dispositions du A du III et sans préjudice du B du même III
(ATUn dérogatoires), une ATUn peut être accordée lorsque le médicament a fait
l'objet d'un arrêt de commercialisation, si l'indication thérapeutique sollicitée est
différente de celle de l'autorisation du médicament ayant fait l'objet de cet arrêt et
qu'il existe de fortes présomptions d'efficacité et de sécurité du médicament dans
l'indication thérapeutique sollicitée.
10
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  • 1. Organisme de formation professionnelle ATU : conditions d’octroi Slides extraits de la formation du jeudi 12 mars 2020 Par Anne-Catherine Perroy : Docteur en droit, Docteur en pharmacie, Professeur des Universités, Avocat, Of Counsel – Simmons & Simmons Cet extrait vous est offert dans le cadre de notre rubrique FreE-Learning
  • 2. © EM Produits de Santé 2020  En substance :  l’article 5 de la directive UE est le fondement de mécanismes permettant une mise à disposition précoce nominative à l’initiative d’un praticien pour les besoins de ses patients ;  l’article 83 du règlement UE est le fondement de mécanismes permettant une mise à disposition précoce pour une cohorte de patients, autorisation d’usage compassionnel sollicitée par l’industriel et qui pourra être utilisée au cas par cas par les praticiens en fonction des besoins de leur patients.
  • 3. © EM Produits de Santé 2020 Préambule :  ATU = Utilisation, en dehors du cadre d’un EC, de spécialités sans AMM en France (dans l’indication considérée = Nouveauté)  ATU  ≠ Poursuite de traitement en fin d’EC  ≠ RTU  ≠ Préparations magistrales / hospitalières  ≠ AIP dans le contexte d’une indisponibilité 3
  • 4. © EM Produits de Santé 2020 Conditions d’octroi CSP, art. L. 5121-12  I. ― Les articles L. 5121-8 et L. 5121-9 ne font pas obstacle à l'utilisation, à titre exceptionnel, de certains médicaments, dans des indications thérapeutiques précises, destinés à traiter des maladies graves ou rares, en l'absence de traitement approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée et que l'une des conditions suivantes est remplie :  1° L'efficacité et la sécurité de ces médicaments sont fortement présumées au vu des résultats d'essais thérapeutiques auxquels il a été procédé en vue d'une demande d'AMM qui a été déposée ou que l'entreprise intéressée s'engage à déposer dans un délai déterminé ;  ATU Cohorte (ATUc)  2° Ces médicaments, le cas échéant importés, sont prescrits, sous la responsabilité d'un médecin, à un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche impliquant la personne humaine dès lors qu'ils sont susceptibles de présenter une efficacité cliniquement pertinente et un effet important pour lui, que des conséquences graves pour ce patient sont fortement probables en l'état des thérapeutiques disponibles et que leur efficacité et leur sécurité sont fortement présumées en l'état des connaissances scientifiques. Le médecin prescripteur doit justifier que le patient, son représentant légal ou la personne de confiance qu'il a désignée (…) a reçu une information adaptée à sa situation sur l'absence d'alternative thérapeutique, les risques courus, les contraintes et le bénéfice susceptible d'être apporté par le médicament. La procédure suivie est inscrite dans le dossier médical.  ATU Nominative (ATUn) 4
  • 5. © EM Produits de Santé 2020  Les ATU sont délivrées par l’ANSM dans les conditions suivantes :  les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares  il n'existe pas de traitement approprié disponible sur le marché,  leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques et la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée. 5
  • 6. © EM Produits de Santé 2020 6
  • 7. © EM Produits de Santé 2020 2 types d’ATU :  L'ATU de cohorte (ATUc)  concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées  s'adresse à un groupe ou sous-groupe de patients  est délivrée à la demande du titulaire des droits d’exploitation, qui a déposé ou s’est engagé à déposer une demande d’AMM dans un délai fixé.  L'ATU nominative (ATUn)  s'adresse à un seul patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale.  concerne des médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé favorable pour ces patients au vu des données disponibles.  est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur dès lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient 7
  • 8. © EM Produits de Santé 2020 CSP, art. L. 5121-12  III. A ― Une demande d’ATUn n'est recevable que si l'une des conditions suivantes est remplie :  1° Le médicament a fait l'objet d'une demande au titre du 1° du même I, sans qu'une décision relative à cette demande n'ait été prise ;  2° Le médicament a fait l'objet d'une demande d'AMM, sans qu'une décision relative à cette demande n'ait été prise ;  3° Des essais cliniques sont conduits en France ;  4° Le titulaire des droits d'exploitation s'engage à déposer, dans un délai déterminé par l'agence, une des demandes mentionnées aux 1° et 2° du présent A. La valeur maximale de ce délai est fixée par décret ;  5° L'état clinique du patient du fait de son urgence vitale nécessite le traitement immédiat par ce médicament. Ce cas ne s'applique que pour les traitements des maladies aiguës sans alternative thérapeutique prise en charge par l'assurance maladie.  En cas de rejet de l'une de ces demandes, l'ATUn accordée sur son fondement est retirée pour les indications thérapeutiques sollicitées dans la demande. 8
  • 9. © EM Produits de Santé 2020 CSP, art. L. 5121-12  III. B ― Une demande d'ATUn n'est en outre recevable que si les conditions suivantes sont remplies :  1° Le nombre total d'ATUn pour le médicament ne dépasse pas, le cas échéant, un seuil fixé par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale ;  2° Le médicament faisant l'objet de ces autorisations ne dispose pas d'une première AMM, indépendamment de l'indication pour laquelle la demande est effectuée ;  3° Le médicament faisant l'objet de ces autorisations ne dispose pas d’une ATUc. Au-delà du seuil mentionné au 1° du présent B, le titulaire des droits d'exploitation conserve la possibilité de déposer une demande au titre du 1°du I. 9
  • 10. © EM Produits de Santé 2020 CSP, art. L. 5121-12  IV. ― Par dérogation aux dispositions du A du III et sans préjudice du B du même III (ATUn dérogatoires), une ATUn peut être accordée lorsque le médicament a fait l'objet d'un arrêt de commercialisation, si l'indication thérapeutique sollicitée est différente de celle de l'autorisation du médicament ayant fait l'objet de cet arrêt et qu'il existe de fortes présomptions d'efficacité et de sécurité du médicament dans l'indication thérapeutique sollicitée. 10
  • 11. Organisme de formation professionnelle Cet extrait vous a été offert dans le cadre de notre rubrique FreE-learning. S’il vous a plu, n’hésitez pas à le partager autour de vous et à consulter notre offre de formations : - Inter-entreprises et parcours de formations - Web formations - Intra-entreprise