Este documento describe diferentes tipos de estudios de investigación clínica, incluidos estudios transversales y experimentales. Explica que los estudios transversales miden variables en un momento dado sin un período de seguimiento, lo que permite estimar la prevalencia de una enfermedad. También describe cómo diseñar estudios experimentales aleatorizados y enmascarados para establecer relaciones causales entre una intervención y un resultado.

1. DISEÑO DE INVESTIGACIONES
CLÍNICAS
ESTUDIOS TRANSVERSALES Y
EXPERIMENTALES

2. ESTUDIOS TRANSVERSALES
• Un estudio transversal es similar a
la de un estudio de cohortes, con
la excepción de que todas las
mediciones se realizan
aproximadamente al mismo
tiempo, sin período de
seguimiento.
• Describen variables y patrones de
distribución.
• Proporcionan información sobre la
PREVALENCIA, proporción de
quienes tienen una enfermedad.

3. ESTRUCTURA DE ESTUDIOS
TRANSVERSALES
• En un estudio transversal el
investigador:
• Selecciona una muestra de la
población
• Mide variables predictoras y
de resultado
• Ejm: La presencia o la
ausencia de un factor de
riesgo y de la enfermedad.

4. PUNTOS FUERTES Y DÉBILES DE LOS
ESTUDIOS TRANSVERSALES
• VENTAJAS:
• No hay que esperar para que se produzca la variable
resultado.
• Son rápidos y baratos.
• No hay pérdidas de participantes en el estudio.
• Son el primer paso de un estudio de cohortes.
• Los resultados definen las características demográficas y
clínicas del grupo de estudio.
• Revelan a veces asociaciones transversales de interés

5. PUNTOS FUERTES Y DÉBILES DE
LOS ESTUDIOS TRANSVERSALES
• DESVENTAJAS
• Dificultad para establecer
relaciones causales a partir de
datos de observación
recogidos en un marco de
tiempo transversal.
• No son prácticos para el
estudio de enfermedades
pocos frecuentes, si la
muestra corresponde a una
muestra de personas de la
población general.

6. EJEMPLO DE ESTUDIO
TRANSVERSAL
• TEMA: Determinar si la exposición a películas en las que los actores
fuman se asocian a un inicio en el consumo de tabaco.
• 1. Seleccionaron la muestra: realizaron una revisión aleatoria de
6522 niños de 10 a 14 años de edad.
• 2. Midieron las variables: cuantificaron el tabaquismo en 532
películas famosas y para cada participante preguntado por cuál de
un subgrupo de 50 películas seleccionadas al azar habían visto.
También se preguntó a los participantes acerca de diversas
covariables como edad, raza, sexo, tabaquismo y formación de los
padres.
• La variable resultado fue si el niño había probado alguna vez a fumar
un cigarrillo.
• RESULTADO: 38% del inicio al tabaquismo era atribuible a ver
películas…
Fuente: Sargents y cols.

7. DISEÑO DE UN ENSAYO
ENMASCARADO ALEATORIZADO
• En los ensayos clínicos el investigador aplica una intervención y
observa el efecto sobre las variables de resultado
• La ventaja de un estudio experimental es la capacidad para
demostrar causalidad.
POBLACIÓN
MUESTRA
TRATAMIENTO
PLACEBO
PRESENTE
ENFERME
DAD
SIN
ENFERMEDAD
ENFERMEDAD
SIN
ENFERMEDAD
FUTURO

8. UN ENSAYO ENMASCARADO
ALEATORIZADO
• DESVENTAJAS
• Son caros, prolongados, tratan cuestiones clínicas limitadas.
• Exponen a los participantes a posibles peligros.
• No es posible estudiar si el tratamiento farmacológico de la
hipercolesterolemia en los niños evitará los infartos de miocardio
muchas décadas después.

9. SELECCIÓN DE LAS CONDICIONES
DE INTERVENCIÓN Y CONTROL
• ELECCIÓN DE LA INTERVENCIÓN
• Los investigadores deben considerar varios temas a la hora de
diseñar sus intervenciones, entre ellos la intensidad, la
duración y la frecuencia de la intervención que mejor equilibre
efectividad y seguridad.
• La efectividad suele ser la consideración principal en el diseño
de intervenciones para tratar enfermedades que causan
síntomas graves y un alto riesgo de muerte.
• LA seguridad debe ser el principal criterio en el diseño de
intervenciones para tratar afecciones más leves o para evitar
enfermedades.

10. • ELECCIÓN DEL CONTROL
• El mejor grupo de control recibe un tratamiento inactivo que
pueda ser enmascarado, lo que para mediciones
generalmente precisa un placebo que sea indistinguible del
tratamiento activo.
• Esta estrategia compensa cualquier efecto placebo de la
intervención activa (por sugestión y otros mecanismos no
farmacológicos), de modo que cualquier diferencia de
resultado entre los grupos del estudio se pueda achacar a un
efecto biológico.
SELECCIÓN DE LAS CONDICIONES
DE INTERVENCIÓN Y CONTROL

12. • La comparación más clara entre los grupos de
intervención y control se produce cuando no existen
cointervenciones: medicamentos, terapéuticas o
comportamientos que reducen el riesgo de desarrollar la
variable de resultado de interés.
• En caso de no poder impedir otros tratamientos que no
son la intervención del estudio, se debe administrar
fármacos de tratamiento estándar a todos.
SELECCIÓN DE LAS CONDICIONES
DE INTERVENCIÓN Y CONTROL

14. ELECCIÓN DE LAS MEDICIONES
DE LA VARIABLE RESULTADO
• La medición de las variables de resultado clínicamente
importantes como el dolor, la calidad de vida, la incidencia de
cáncer y la muerte son las respuestas más significativas de los
ensayos.
• Los marcadores intermedias (mediciones relacionadas con la
variable resultado), como la carga viral de VIH, se pueden
considerar marcadores sustitutos para la variable de
resultado en cuanto que los cambios inducidos por el
tratamiento sobre el marcador predigan de forma constante
el modo en que el tratamiento cambia la variable de resultado
clínica.

15. • EFECTOS ADVERSOS
• El investigador debe incluir
mediciones de las variables de
resultado que detectarán la
aparición de efectos adversos que
pueden derivar de la
intervención.
• Dar a conocer si los efectos
beneficiosos de una intervención
valen más que los adversos es un
objetivo principal de la mayor
parte de los ensayos clínicos.
ELECCIÓN DE LAS MEDICIONES
DE LA VARIABLE RESULTADO

16. CRITERIOS PARA SELECCIONAR A
LOS PARTICIPANTES
• Identificar a los que probablemente se beneficiarán y no se
verán perjudicados por el tratamiento.
• A los que sean fáciles de reclutar y probablemente cumplan el
tratamiento y los protocolos de seguimiento.
• La elección de los participantes con un riesgo elevado de que
aparezca una variable de resultado poco frecuente puede
disminuir el tamaño de la muestra y el costo, pero dificulta el
reclutamiento y reduce la capacidad de generalización de los
hallazgos.

17. MEDICIÓN DE LAS
VARIABLES INICIALES
• Las variables de partida se deben medir de forma
parsimoniosa para seguir a los participantes, describir sus
características, medir los factores de riesgo y los valores
iniciales de la variable resultado, y facilitar el examen posterior
de efectos diferentes de la intervención en varios subgrupos
(interacciones).
• Se ha de almacenar suero, material genético, etc… para
análisis posteriores.

18. ALEATORIZACIÓN Y
ENMASCARAMIENTO
• ALEATORIZACIÓN
• La aleatorización elimina el sesgo debido a variables de
confusión iniciales, debe protegerse de la alteración.
• La aleatorización por parejas es un diseño excelente
cuando es posible, y en los estudios pequeños la
aleatorización estratificada por bloques puede disminuir
la posibilidad de malas distribuciones de variables
predictoras clave.

19. • ENMASCARAMIENTO
• Enmascarar la intervención es tan
importante como la aleatorización sirve
para controlar las cointervenciones y las
repuestas sesgadas de comprobación y
adjudicación.
• En algunos casos el enmascaramiento es
difícil o imposible sea por razones técnicas
o éticas. Por ejemplo, es difícil enmascarar
a los participantes si se les asigna a una
intervención educativa, dietética o de
ejercicio. Sin embargo, el grupo control en
estos estudios podría recibir una forma
diferente de formación, dieta o ejercicio, de
un tipo e intensidad sin probabilidad de ser
efectivos.
ALEATORIZACIÓN Y
ENMASCARAMIENTO