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Custo-Utilidade como ferramenta de suporte para tomada de
decisões em saúde
Andréa L. Monteiro
Carlos Magliano
Outubro 2016
Instituto Nacional de Cardiologia
Tópicos
• Instrumentos genéricos e específicos
• Desfechos: Qualidade de vida e utilidade
• Anos ajustados por qualidade de vida (QALY)
• Análise custo-utilidade
• Aplicações e resultados
Avaliar qualidade de vida: Porque?
 Especialmente importante quando os tratamentos têm efeitos modestos na sobrevida
 Alguns instrumento dão origem a valores que podem ser aplicados em avaliações
econômicas (vide QALY)
 Mudanças no estado de saúde aferido em diferentes momentos (antes e após uma
intervenção) pode ser usada para derivar a medida do impacto da intervenção.
Exemplos
• Dor (intensidade, frequência tempo até alívio)
• Frequência de convulsões
• Frequência urinária ou de incontinência
• Coceira
• Boca seca
• Funcionamento sexual
• Tempo até o alívio dos sintomas
• Náusea e vômitos
Instrumentos específicos
 Pontos fortes: Capacidade de
detectar mudanças,
especificidade em relação a
dimensões consideradas
importantes pelo paciente
 Pontos fracos: Não permite a
comparação entre diferentes
populações
Diabetes:
– DHP-18 Diabetes Health Profile
– ADDQoL Audit of Diabetes
Dependent Quality of Life
– D-39 Diabetes-39
– DSQOL Diabetes Specific Quality Of
Life Scale
Câncer:
– EORTC QLQ-C30 European
Organisation
– FACT-G Functional Assessment of
Cancer Therapy General
Instrumentos genéricos
Bem-estar
• Psychological General Well-Being Index (PGWB)
• EQ-5D
• Sf-6d
• HUI 3
Instrumentos Genéricos
Pontos fortes: Flexibilidade;
Pode detectar efeitos
inesperados.
Pontos fracos: Pode não ser
capaz de detectar mudanças;
Pode não incluir dimesões
importantes para o paciente
Tomada de decisão
• Alcançar uma alocação de recursos que maximize os ganhos em saúde.
• A analise de custo-efetividade é uma forma de comparar o “valor” de duas
intervenções.
• Comparar intervenções distintas com efeitos diversos em condições
diferentes...
Desfecho?
QALY
QALY
• Qualidade ajustada por ano de vida
• 1 ano em perfeita saúde equivale a 1 QALY
• Exemplo:
• 10 anos de sobrevida com 80% de qualidade de vida
• 10 x 0,8 = 8 QALY
Utilidade
• Nível de satisfação ou bem-estar
• Medida de valor não monetária
Medidas baseadas em preferências
Ensaios clínicos
Estado de saúde
13321 13321 0.41
Utilidade
Utilidades em Saúde
• Valores de utilidade traduzem preferências acerca de bens,
serviços ou desfechos;
• Valores ancorados em uma escala em que 1 representa saúde
perfeita e 0 representa morte;
• Quanto mais desejável for um desfecho, maior é a utilidade a
ele associada.
http://natsinc.org/wpress/euroqol/?page_id=296
Estados de saúde
• Cominação de níveis das várias dimensões
geram descrições de estados de saúde.
• EQ-5D-3L gera 243 estados (35)
• EQ-5D-5L gera 3125 estados (55)
• Estudo Brasileiro foi o 1º a valorar os 243
com TTO
Time Trade-off
Melhores do que a morte: identificar nº de anos vividos em um estado de saúde
perfeito (x) equivalente a viver t anos em um estado sub-ótimo (Hi).
U(Hi)=(x/t)
Piores do que a morte : Escolher entre morte imediata e um tempo (10-x) em um
estado sub-ótimo Hi , seguido de x anos em saúde perfeita. O valor de x é variado até
a identificação do ponto de indiferença
U(Hi)=-x/(10-x).
Torrance GW, Thomas W, Sackett D. 1972. A utility maximization model for
evaluation of health care programmes. Health Services Research 7: 118–133.
QALY
• Expresso em anos de vida salvos (sobrevida) ajustados pela perda
de qualidade de vida (utilidade) associada a cada estado de
saúde
QALY= utilidade x tempo de vida
Exemplo
• 2 alternativas concorrentes: Tratamento A ($ 1.200) e Tratamento B ($ 1.500)
• Um estudo mostrou que a utilidade média de cada grupo de pacientes é:
– Tratamento A= 0,65
– Tratamento B= 0,50
• Tratamento A salva 1 ano de vida e Tratamento B salva 1,5 anos de vida
QALY?
Exemplo
• 2 alternativas concorrentes:
• Tratamento A ($ 1.200), salva 1 ano de vida com 0,65 de utilidade
• Tratamento B ($ 1.500), salva 1,5 anos de vida com 0,50 de utilidade
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Razão de custo-efetividade (ICER)
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tratamento – efeito tratamento padrão)
Exemplo
• QALY Tratamento A = 0,65 x 1 = 0,65
• QALY Tratamento B =0,5 x 1,5 = 0,75
Como interpretar?
Custo-utilidade
• ICER = (Custo TB – Custo TA)/ (QALY TB- QALY TA)
CUI=(1500-1200)/(0,75-0,65)=3000 por QALY
Em média, custa 3000 para adicionar um ano de saúde perfeita à
vida de um paciente
O que é considerado custo-efetivo?
• 1 PIB per capita (novas
evidências)
• 3 PIB per capita
(recomendação OMS)
• Sem limiar explícito?
http://brasilemsintese.ibge.gov.br/contas-nacionais/pib-per-capita.html
Plano de custo-efetividade
Regulação-Guidelines do FDA
• Reconhece a importância da
incorporação da perspectiva do paciente
na regulação.
• Explica como o FDA analisa a evidência.
• Estabelece um padrão para a
apresentação.
http://shareddecisions.mayoclinic.org/files/2011/08/Statin_DA_avg21.pdf
Desfechos centrados no paciente
“Desfechos importantes para sobrevida e qualidade de vida
identificados pelos pacientes ou julgados como sendo importante para
o interesse do paciente pelos cuidadores quando os pacientes estão
impossibilitados de se manifestarem”. Donald Patrick
Informações de contato
Carlos Magliano, MSc
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Custo-Utilidade como Ferramenta de Suporte para Tomada de Decisões em Saúde

  • 1. Custo-Utilidade como ferramenta de suporte para tomada de decisões em saúde Andréa L. Monteiro Carlos Magliano Outubro 2016 Instituto Nacional de Cardiologia
  • 2. Tópicos • Instrumentos genéricos e específicos • Desfechos: Qualidade de vida e utilidade • Anos ajustados por qualidade de vida (QALY) • Análise custo-utilidade • Aplicações e resultados
  • 3. Avaliar qualidade de vida: Porque?  Especialmente importante quando os tratamentos têm efeitos modestos na sobrevida  Alguns instrumento dão origem a valores que podem ser aplicados em avaliações econômicas (vide QALY)  Mudanças no estado de saúde aferido em diferentes momentos (antes e após uma intervenção) pode ser usada para derivar a medida do impacto da intervenção.
  • 4. Exemplos • Dor (intensidade, frequência tempo até alívio) • Frequência de convulsões • Frequência urinária ou de incontinência • Coceira • Boca seca • Funcionamento sexual • Tempo até o alívio dos sintomas • Náusea e vômitos
  • 5. Instrumentos específicos  Pontos fortes: Capacidade de detectar mudanças, especificidade em relação a dimensões consideradas importantes pelo paciente  Pontos fracos: Não permite a comparação entre diferentes populações Diabetes: – DHP-18 Diabetes Health Profile – ADDQoL Audit of Diabetes Dependent Quality of Life – D-39 Diabetes-39 – DSQOL Diabetes Specific Quality Of Life Scale Câncer: – EORTC QLQ-C30 European Organisation – FACT-G Functional Assessment of Cancer Therapy General
  • 6. Instrumentos genéricos Bem-estar • Psychological General Well-Being Index (PGWB) • EQ-5D • Sf-6d • HUI 3
  • 7. Instrumentos Genéricos Pontos fortes: Flexibilidade; Pode detectar efeitos inesperados. Pontos fracos: Pode não ser capaz de detectar mudanças; Pode não incluir dimesões importantes para o paciente
  • 8. Tomada de decisão • Alcançar uma alocação de recursos que maximize os ganhos em saúde. • A analise de custo-efetividade é uma forma de comparar o “valor” de duas intervenções. • Comparar intervenções distintas com efeitos diversos em condições diferentes... Desfecho? QALY
  • 9. QALY • Qualidade ajustada por ano de vida • 1 ano em perfeita saúde equivale a 1 QALY • Exemplo: • 10 anos de sobrevida com 80% de qualidade de vida • 10 x 0,8 = 8 QALY
  • 10. Utilidade • Nível de satisfação ou bem-estar • Medida de valor não monetária
  • 11. Medidas baseadas em preferências Ensaios clínicos Estado de saúde 13321 13321 0.41 Utilidade
  • 12. Utilidades em Saúde • Valores de utilidade traduzem preferências acerca de bens, serviços ou desfechos; • Valores ancorados em uma escala em que 1 representa saúde perfeita e 0 representa morte; • Quanto mais desejável for um desfecho, maior é a utilidade a ele associada.
  • 14. Estados de saúde • Cominação de níveis das várias dimensões geram descrições de estados de saúde. • EQ-5D-3L gera 243 estados (35) • EQ-5D-5L gera 3125 estados (55) • Estudo Brasileiro foi o 1º a valorar os 243 com TTO
  • 15. Time Trade-off Melhores do que a morte: identificar nº de anos vividos em um estado de saúde perfeito (x) equivalente a viver t anos em um estado sub-ótimo (Hi). U(Hi)=(x/t) Piores do que a morte : Escolher entre morte imediata e um tempo (10-x) em um estado sub-ótimo Hi , seguido de x anos em saúde perfeita. O valor de x é variado até a identificação do ponto de indiferença U(Hi)=-x/(10-x). Torrance GW, Thomas W, Sackett D. 1972. A utility maximization model for evaluation of health care programmes. Health Services Research 7: 118–133.
  • 16.
  • 17.
  • 18. QALY • Expresso em anos de vida salvos (sobrevida) ajustados pela perda de qualidade de vida (utilidade) associada a cada estado de saúde QALY= utilidade x tempo de vida
  • 19. Exemplo • 2 alternativas concorrentes: Tratamento A ($ 1.200) e Tratamento B ($ 1.500) • Um estudo mostrou que a utilidade média de cada grupo de pacientes é: – Tratamento A= 0,65 – Tratamento B= 0,50 • Tratamento A salva 1 ano de vida e Tratamento B salva 1,5 anos de vida QALY?
  • 20. Exemplo • 2 alternativas concorrentes: • Tratamento A ($ 1.200), salva 1 ano de vida com 0,65 de utilidade • Tratamento B ($ 1.500), salva 1,5 anos de vida com 0,50 de utilidade QALY?
  • 21. Razão de custo-efetividade (ICER) • (Custo novo tratamento – custo tratamento padrão)/(efeito novo tratamento – efeito tratamento padrão)
  • 22. Exemplo • QALY Tratamento A = 0,65 x 1 = 0,65 • QALY Tratamento B =0,5 x 1,5 = 0,75 Como interpretar?
  • 23. Custo-utilidade • ICER = (Custo TB – Custo TA)/ (QALY TB- QALY TA) CUI=(1500-1200)/(0,75-0,65)=3000 por QALY Em média, custa 3000 para adicionar um ano de saúde perfeita à vida de um paciente
  • 24. O que é considerado custo-efetivo? • 1 PIB per capita (novas evidências) • 3 PIB per capita (recomendação OMS) • Sem limiar explícito? http://brasilemsintese.ibge.gov.br/contas-nacionais/pib-per-capita.html
  • 26.
  • 27.
  • 28.
  • 29.
  • 30. Regulação-Guidelines do FDA • Reconhece a importância da incorporação da perspectiva do paciente na regulação. • Explica como o FDA analisa a evidência. • Estabelece um padrão para a apresentação.
  • 32. Desfechos centrados no paciente “Desfechos importantes para sobrevida e qualidade de vida identificados pelos pacientes ou julgados como sendo importante para o interesse do paciente pelos cuidadores quando os pacientes estão impossibilitados de se manifestarem”. Donald Patrick
  • 33. Informações de contato Carlos Magliano, MSc Email: carlosincnats@gmail.com NATS - Instituto Nacional de Cardiologia Rio de Janeiro, Brasil

Notes de l'éditeur

  1. In order to compare interventions within the same condition (with diverse effects on both symptoms relief and survival) and across different conditions (with diverse effects on non-comparable outcomes) it is necessary to resort to an outcome that captures not only the effects on patients length of life but also the effects on their quality of life
  2. Utilidade Conceito usado em economia e análises de decisão referindo-se ao nível de satisfação ou bem estar experimentado pelo indivíduo de um bem, serviço ou situação Medida de valor não monetáriaValores e Preferências Those outcomes important to patients’ survival, function, or feelings as identified or affirmed by patients themselves, or judged to be in patients’ best interest by providers and caregivers when patients cannot report for themselves” DL Patrick, ISPOR, 20 May 2013
  3. The MVH protocol requires participants whose responses indicate states worse than dead (SWD) to engage in a different sort of TTO task. For example, if the participant is indifferent between the option of immediate death, and the option of 6 years in Hi followed by 4 years in full health, then the value of U(Hi)54/(104)5 4/650.67.
  4. Labeling, as used in this guidance, refers to the information about an FDA-approved medical product intended for the clinician to use in treating patients. Em 2012 foi publicado um paper que reviu as Label claims de 2006-2010 e obteve os seguintes resultados : Of the 116 products identified, 28 (24%) were granted PRO claims; 24 (86%) were for symptoms, and, of these, 9 (38%) claims were pain related. Of the 28 products with PRO claims, a PRO was a primary endpoint for 20 (71%), all symptom related. Gnanasakthy, A., Mordin, M., Clark, M., DeMuro, C., Fehnel, S., & Copley-Merriman, C. (2012). A review of patient-reported outcome labels in the United States: 2006 to 2010. Value in health, 15(3), 437-442.