Estudios experimentales en epidemiología

1. ESTUDIOS EXPERIMENTALES
EN EPIDEMIOLOGÍA
EU. NATALIA ESPINOZA ROJAS

2. ESTUDIOS EPIDEMIOLÓGICOS
• Los estudios epidemiológicos clásicamente se dividen en Experimentales y No
experimentales. En los estudios experimentales se produce una manipulación
de una exposición determinada en un grupo de individuos que se compara
con otro grupo en el que no se intervino, o al que se expone a otra
intervención. Cuando el experimento no es posible se diseñan estudios no
experimentales que simulan de alguna forma el experimento que no se ha
podido realizar

3. TIPOS DE ESTUDIOS EPIDEMIOLÓGICOS

4. ESTUDIOS EXPERIMENTALES
• En los estudios experimentales el investigador manipula las condiciones de la
investigación. Este tipo de estudios se utilizan para evaluar la eficacia de
diferentes terapias, de actividades preventivas o para la evaluación de
actividades de planificación y programación sanitarias. Como en los estudios
de seguimiento los individuos son identificados en base a su exposición, pero
a diferencia de estos, en los estudios experimentales es el investigador el que
decide la exposición. El gran control que se tiene sobre el diseño facilita la
interpretación de las asociaciones como causales . Para el médico clínico es de
gran interés poder realizar inferencias causales en medio de la incertidumbre
que rodea la practica clínica ya sea en actividades de prevención, de
diagnóstico o terapéuticas

5. ESTUDIOS EXPERIMENTALES
El objetivo de los estudios experimentales es evaluar los efectos de
cualquier intervención, ya sea preventiva, curativa o rehabilitadora.
• Por ejemplo, la efectividad de diferentes tratamientos para la
anemia ferropénica durante el embarazo, la efectividad de las
medidas de apoyo a la lactancia materna o la determinación de los
efectos de las prostaglandinas sobre la maduración cervical o la
inducción del trabajo de parto.

6. • En el diseño clásico de un estudio experimental se selecciona un
grupo de individuos con unos criterios más o menos restrictivos, se
les solicita el consentimiento informado y se dividen
aleatoriamente en dos grupos: un grupo de estudio (el que se
somete a la vacuna, la intervención quirúrgica, el programa de
educación sanitaria o el medicamento que se quiere experimentar)
y un grupo control (al que se le da un placebo, otro tratamiento o
simplemente nada).
• Se sigue a los sujetos durante un tiempo, el que se considere
pertinente según la patología y los eventos que se quieran
observar, y se valoran los resultados, obteniendo así unas
conclusiones.

8. VENTAJAS DE UN ESTUDIO EXPERIMENTAL
• Proporcionan un mayor control del factor de estudio
• La asignación aleatoria tiende a controlar los factores pronósticos
que pueden influir en el resultado (incluidos aquellos que no se
miden) y de este modo, se aísla el efecto de la intervención.
• Los estudios experimentales son los que proporcionan la mejor
evidencia de una relación causa-efecto

9. DESVENTAJAS DE UN ESTUDIO EXPERIMENTAL
• Restricciones éticas impiden que muchas preguntas puedan ser abordadas siguiendo la metodología de
los estudios experimentales.
• Se llevan a cabo en muestras muy seleccionadas (lo que dificulta la generalización)
• Las intervenciones pueden ser muy rígidas, estar muy estandarizadas y diferir de lo que es la práctica
habitual (también dificulta la generalización)
• En los estudios experimentales se suele abordar la relación entre una única intervención y su efecto
sobre una enfermedad, mientras que en los estudios observacionales analíticos se pueden evaluar
varios factores de riesgo.
• Suelen tener un coste elevado, aunque ellos dependa de la duración y complejidad del protocolo.

10. TIPOS DE ESTUDIOS EXPERIMENTALES

11. Tratan con sujetos que aún no
han adquirido la enfermedad o
con aquéllos que estén en
riesgo de adquirirla y estudian
factores preventivos de
enfermedades como pueden
ser la administración de
vacunas o el seguimiento de
dietas.
Ensayo
clínico
Ensayo de
campo
Los sujetos son pacientes y
evalúa uno o más tratamientos
para una enfermedad o
proceso. La validez de este
estudio radica
fundamentalmente en que el
proceso aleatorio haga los
grupos comparables en las
variables más relevantes en
relación al problema a estudiar.
Ensayos
comunitarios
Incluyen intervenciones sobre
bases comunitarias amplias.
Este tipo de diseños suelen ser
cuasiexperimentales (existe
manipulación pero no
aleatorización), en los que una
o varias comunidades recibirán
la intervención, mientras que
otras servirán como control.

12. ENSAYOS DE CAMPO
• Tratan con sujetos que aún no han adquirido la enfermedad o con aquéllos
que estén en riesgo de adquirirla y estudian factores preventivos de
enfermedades como pueden ser la administración de vacunas o el
seguimiento de dietas.

13. ENSAYOS COMUNITARIOS
• Incluyen intervenciones sobre bases comunitarias amplias. Este tipo de
diseños suelen ser cuasiexperimentales (existe manipulación pero no
aleatorización), en los que una o varias comunidades recibirán la intervención,
mientras que otras servirán como control. Los estudios experimentales si
tienen un diseño cuidadoso con un tamaño muestral suficiente, un proceso de
aleatorización adecuado, una intervención y un seguimiento perfectamente
controlados pueden proporcionar evidencias muy fuertes que nos permitan
emitir juicios sobre la existencia de relaciones causales entre variables.

14. ENSAYO CLÍNICO
Es el estudio experimental más frecuente. Los sujetos son pacientes y evalúa
uno o más tratamientos para una enfermedad o proceso. La validez de este
estudio radica fundamentalmente en que el proceso aleatorio haga los grupos
comparables en las variables más relevantes en relación al problema a estudiar.
El diseño del estudio debe contemplar básicamente:
a) La ética y justificación del ensayo.
b) La población susceptible de ser estudiada.
c) La selección de los pacientes con su consentimiento a participar.
d) El proceso de aleatorización.
e) La descripción minuciosa de la intervención.
f) El seguimiento exhaustivo que contemple las pérdidas y los no cumplidores.
g) La medición de la variable final.
h) La comparación de los resultados en los grupos de intervención y control.

15. CARACTERÍSTICAS DE UN ENSAYO CLÍNICO
• Estudio controlado: el ensayo clínico es un estudio experimental en el que en el diseño
de investigación están definidas las variables y los mecanismos de control de dichas
variables, cuya función es evitar los sesgos y las variables de la confusión.
• Prospectivo: el ensayo clínico se inicia cuando previamente se ha diseñado un protocolo
de investigación y se incluye el primer caso o paciente. Su desarrollo ocurre a lo largo de
un periodo de tiempo definido por el protocolo de investigación.
• Aleatorio: los casos son distribuidos al azar en los grupos que se comparan.
• Enmascaramiento: las expectativas tanto de los pacientes como de los investigadores
pueden influir en la evaluación de la respuesta observada. Este problema se evita
utilizando las llamadas técnicas de ciego o enmascaramiento. Se definen como aquellos
procedimientos realizados con el fin con el fin de que los miembros del equipo
investigador y/o participantes de un estudio no conozcan algunos hechos u
observaciones que pudieran ejercer un cambio en sus acciones o decisiones y sesgar los
resultados. Un estudio que no utiliza técnicas de enmascaramiento se denomina ensayo
abierto.

16. TIPOS DE ENMASCARAMIENTO
• Simple ciego: Donde los investigadores, o más frecuentemente los propios
sujetos, desconocen que intervención recibe cada individuo. Si los
investigadores conocen quien recibe cada intervención, existe la posibilidad
de que se examine con mayor minuciosidad cualquier respuesta (aunque sea
de modo no intencionado), o se pregunte con más detalle por los posibles
efectos secundarios de alguno de los tratamientos.
• Doble ciego: Donde tanto los pacientes como los investigadores desconocen
el tratamiento administrado.
• Triple ciego: en la que además otras personas que pueden intervenir en el
estudio, desconocen el tratamiento que recibe cada sujeto.

17. EL INVESTIGADOR
• Definir variables dependientes e independientes.
• Realiza experiencias.
• Observa resultados.
• Inferencia.
“ Permite al investigador elegir sus variables, y, mediante la manipulación de
ellas, en un ambiente controlado, puede buscar la evidencia que apoye su
hipótesis”

18. UTILIDAD DE LOS ESTUDIOS EXPERIMENTALES
• Probar hipótesis de curación y prevención, mediante la
comparación de los resultados obtenidos en los diferentes grupos
que reciben pautas distintas.
• Evaluar la eficacia de diferentes terapias, de actividades
preventivas o para la evaluación de actividades de planificación y
programación sanitarias.

19. LOS ESTUDIOS EXPERIMENTALES PUEDEN SER
CONSIDERADOS:
1. Terapéuticos (o prevención secundaria) se realizan con pacientes con una
enfermedad determinada y determinan la capacidad de un agente o un
procedimiento para disminuir síntomas, para prevenir la recurrencia o para
reducir el riesgo de muerte por dicha enfermedad.
2. Preventivos (o prevención primaria) evalúan si una agente o procedimiento
reduce el riesgo de desarrollar una enfermedad. Por ello los estudios
experimentales preventivos se realizan entre individuos sanos que están a
riesgo de desarrollar una enfermedad. Esta intervención puede ser sobre una
base individual o comunitaria a toda una población determinada.

20. PASOS PARA SU EJECUCIÓN:
1.- Enfocar problema, objetivos e hipótesis
2.- Seleccionar muestra de una población que acepte participar en el
experimento.
3.- Definir los criterios de inclusión y exclusión.
4.- Definir los grupos de estudio.
5.- Evaluar exclusiones antes de la aleatorización
6.- Aplicar la intervención.
7.- Seleccionar técnicas de enmascaramiento y
consentimiento informado por escrito.

21. SELECCIÓN DE LA MUESTRA
Los criterios de selección (criterios de inclusión y exclusión) son los que definen la
población a la que después querremos generalizar (extrapolar) los resultados del
estudio, motivo por el que se denomina población diana.
• Pueden ser características sociodemográficas:
• Edad, sexo, profesión, nivel socioeconómico
• Características de la enfermedad en estudio:
• Tipo, estadio, etiología, complicaciones, duración, tratamiento actual, tratamientos
previos
• Contraindicaciones para el tratamiento, otras enfermedades o tratamientos que
interfieren con el que se está probando
• Accesibilidad geográfica y temporal (hospital, centro y periodo en el que se han
reclutado los pacientes) y, por supuesto, la aceptación del individuo para participar
en el estudio, previa información de las características del mismo.

22. • Estos criterios son más o menos restrictivos en una búsqueda de
equilibrio entre la validez interna y la validez externa.
Validez interna Validez externa
Se refiere al hecho de
que los resultados del
estudio no están
sesgados y se llega a
conclusiones correctas o
válidas
Capacidad de extrapolación de
esos resultados, teniendo en
cuenta que sólo se pueden
generalizar unos resultados
“válidos” a una población que en
los aspectos relevantes, es de
similares características a la
muestra de estudio.

23. • Ejemplo: Se llevó a cabo un ensayo clínico para comparar la
efectividad de dos fármacos para la prevención de la demencia
senil. Los criterios de inclusión eran personas mayores de 65 años
no diagnosticados de demencia. Con el fin de que los fármacos
que se probaban no interfiriesen con otros tratamientos o
enfermedades, se excluyeron los pacientes hipertensos,
hipercolesterolémicos, con patologías cardiacas, etc. y en
tratamiento médico por cualquier patología. Las conclusiones del
estudio fueron muy válidas, pero difícilmente extrapolables, ya
que son pocos los mayores de 65 años que no están en
tratamiento médico o no presentan alguna patología.