Introducing four programs, Fast Track, Breakthrough, Accelerated Approval, Priority Review which are about facilitating and expediting new drug developments for curing or improving unmet medical needs.

1. 2014/12/6 (六)
魏景成Wayne

2. 多
UMN
化
合
物
佔
Pipeline
總
化
合
物
比
重
少
少 非藥物營收佔總營收比 多
UMN指數：2008年時各藥廠的pipeline中
UMN類型化合物佔全部化合物的比例。
多角化指數：2008年時非醫藥品本業營收佔
總營收的比例。
参考：日本医薬品の生き残る戦略

3.  CFDA超法規國家?超競爭國家？
資料來源：INSIGHT - China Pharma Data 数据库
3.1類為已在國外上市銷售的製劑及其
原料藥，和/或改變該製劑的劑型，但
不改變給藥途徑的製劑。
1.1類主要是全球沒有一個國家做過的、
願意拿到中國進行臨床研發的新藥，中
國所給予的優惠機制。

4. 壓縮開發時間：
開發成本上升、收益也會上升。
故在最短時間內以不賠錢的方式完成開發為最佳解。
風險
提早上市

6. 
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
◦
◦
◦
AT: Available therapy

7. 




8. 


◦
◦
◦
◦
◦
◦
◦
◦


9. Fast Track Breakthrough Therapy Accelerated Approval Priority Review
審核標準
特色
參考資料：Guidance for Industry-Expedited Programs for
Serious Conditions - Drugs and Biologics. U.S. Department
of Health and Human Services Food and Drug

10.  若藥物取得Fast Track的資格就可得到以下的獎勵：
1. 能夠更頻繁地與FDA進行會議討論藥物開發計畫與確認用於取得藥
物許可的資料是否適當。
2. 能更頻繁地與FDA書信往來研議例如臨床試驗設計的議題。
3. 有資格使用FDA加速核准（Accelerated approval）程序，如使用
替代指標進行臨床試驗等。
4. 滾動式審查（Rolling review），藥廠可以在NDA, New Drug
Application送審資料的一部分完成後就先送件，而不用等到送審
資料的全部都完成後才能送件。（一般NDA的審查都是要到藥廠把
完整的資料都送件後才開始進行審查。）
5. 除此之外，大部分取得Fast Track資格的藥物都可以得到優先審查
（Priority Review）的特別待遇。

11.  突破性治療的臨床試驗療效指標（Endpoint）通常指的是某個測量
不可逆的發病或死亡機率（irreversible morbidity or mortality,
IMM）或是疾病的某個嚴重的症狀。
 臨床上明顯療效指標也可以是在的對IMM或嚴重症狀發現，包含：
1. 在一個已知的替代療效指標上具有療效。
2. 在替代療效指標或是中間療效指標（intermediate clinical
endpoint）的表現上可合理預測會產生臨床上的利益。
3. 在藥物動力學的生物指標（biomarker）上並未符合一個可接受的
替代臨床試驗終點的標準，但已強烈地暗示出可能對疾病產生臨床
上有意義的療效。
4. 與AT相比在安全性資料上有明顯改善，且兩者療效相似。
 藥物取得突破性治療資格可得到以下益處：
1. 全部fast track的獎勵。
2. 從臨床試驗一期開始就可以在藥物開發計畫上得到廣泛指引。

12.  申請加速核准的新藥必須有支持其對嚴重或危及生命的疾病具
有療效與安全性，且可提供患者優於現行療法的效益。其特色
有四，分別為
1. 以替代療效指標代替臨床療效指標（生存腫瘤反應率）
2. 需於上市後繼續執行確認性臨床試驗
3. 限制處方
4. 有藥證被撤銷的可能性
 以腫瘤反應率（Tumor Response Rate）作為替代指標取得
加速核准上市的非小細胞新藥Iressa，由於在上市後臨床試驗
無法證實可改善非小細胞肺癌患者之死亡率，美國FDA已要求
廠商建立風險管理系統（Iressa® Access Program）限制
Iressa®僅能用於過去或目前曾接受過Iressa®治療，且具療效
反應的患者、經IRB同意執行之non-IND試驗之受試者。

13.  取得優先審查資格者，FDA會以6個月內完成審查為目
標（一般的標準審查大約要花10個月）。
 此方案雖然有「優先」二字但並不影響新藥上市審核對
必要的實證在科學上及醫學上的標準。
 優先審查可以由適用於符合以下條件的藥物發展計畫：
1. 有證據顯示在疾病的治療、預防和診斷有更好的效果
2. 消除或顯著降低限制治療藥物反應（treatment-
limiting drug reaction）
3. 可以增強病人服藥的順從性，從而可預期疾病改善。
4. 在一個新的次人口群體有安全性及有效性的證明。

14. Priority
Review
Accelerated
Approval
Fast
Track
Breakthrough
Therapy
利
益
優
先
審
查
提
前
上
市
分
批
送
件
早
期
關
注
替
代
指
標
試想衛生主管機關與製藥廠商間的關係…
一定是對立嗎？法規先進＝審查慢＋上市難嗎？
政府才是最終也最大的買家！

15. 資料來源：工研院
RA不是只有翻譯和送件、BD不只是只有客服和出貨，
須彼此刺激，提昇層次，眼光放遠，發揮策略影響力！

16. Thank you for your attention!
ご清聴ありがとうございました。
Wayne Wei
1637weiwenyi@gmail.com
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