ORPHACOL a gagné contre la commission européenne qui avait refusé la commercialisation alors que ce médicament est utile depuis plus de 20 ans dans le cadre des maladies du foie de l'enfant

1. Laboratoires C.T.R.S. 69, Rue d’Aguesseau 92100 Boulogne Billancourt Tél. : 01 41 22 09 70 Fax : 01 41 22 02 36 Email : ctrs@ctrs.fr
S.A.S. au capital de 96 600 € RCS Nanterre 816 420 301 TVA FR 51 816 420 301 Code NAF 2120Z
AMM
d’Orphacol
:
une
décision
responsable
de
la
Cour
Européenne
en
faveur
des
patients
atteints
de
deux
maladies
extrêmement
rares
et
fatales
Les
Laboratoires
CTRS
viennent
enfin
de
remporter
une
victoire
après
une
trop
longue
attente.
En
effet,
le
Tribunal
de
l'Union
Européenne
a
décidé
ce
jour
(4
Juillet
2013)
que
la
Commission
européenne
avait
pris
une
décision
illégale
en
refusant
l’autorisation
de
mise
sur
le
marché
d’Orphacol®
(acide
cholique).
Le
Tribunal
a
considéré
que
l’ensemble
de
l’interprétation
des
textes
européens
par
la
Commission
était
érronée
,
alors
même
que
ce
produit
avait
reçu
deux
avis
positifs
unanimes
successifs
de
l’Agence
Européenne
du
Médicament
(EMA)
-­‐
affaire
T-­‐301/12.
Ce
médicament
destiné
à
traiter
deux
maladies
hépatiques
extrêmement
rares
et
graves
(moins
de
100
cas
estimés
en
Europe)
a
permis
à
une
vingtaine
de
patients
de
vivre
strictement
normalement
depuis
plus
de
10
ans.
Non
traitée,
l’atteinte
hépatique
importante
et
irrémédiable
de
ces
patients
les
aurait
obligatoirement
conduits
dès
leur
plus
jeune
âge
au
mieux
à
une
greffe
du
foie,
au
pire
au
décès.
L’affaire
T-­‐301/12
est
en
fait
la
seconde
partie
d'une
bataille
juridique
de
longue
haleine
qui
a
débuté
en
Janvier
2012
(affaire
T-­‐12/12).
Tout
a
commencé
lorsque
la
Commission
a
refusé
d'accorder
l’Autorisation
de
Mise
sur
le
Marché
(AMM)
d’Orphacol®,
malgré
deux
avis
positifs
unanimes
délivrés
par
la
seule
autorité
scientifique
compétente
au
niveau
européen
(le
Comité
des
Médicaments
à
Usage
Humain,
ou
CHMP
de
l’EMA),
recommandant
la
commercialisation
de
ce
produit.
La
Commission
a
non
seulement
ignoré
les
deux
avis
favorables
du
CHMP,
mais
elle
a
également
ignoré
les
avis
exprimés
par
l'écrasante
majorité
des
États
membres.
En
effet,
lorsque
la
Commission
a
présenté
son
projet
de
décision
refusant
l’AMM
dans
le
cadre
de
la
procédure
d'examen
(comitologie),
les
États
membres
ont
voté
contre
la
proposition
de
la
Commission
à
la
majorité
qualifiée,
s’exprimant
ainsi
en
faveur
de
l'octroi
de
l’autorisation
de
commercialisation.
En
outre,
le
comité
d'appel
(composé
des
représentants
nationaux
du
plus
haut
niveau)
a
ensuite
confirmé
cette
opposition
au
projet
de
refus
de
la
Commission
à
la
majorité
qualifiée.
Néanmoins,
la
Commission
a
maintenu
sa
position.
En
conséquence,
CTRS
a
contesté
le
refus
de
la
Commission
d'accorder
une
AMM
devant
le
Tribunal
de
l'Union
Européenne,
où
l'affaire
(T-­‐12/12)
a
été
examinée
selon
la
procédure
accélérée.
Mais,
la
veille
de
l'audience,
la
Commission
a
redistribué
les
cartes
de
la
procédure
du
Tribunal
en
cours
en
ouvrant
une
nouvelle
procédure
de
comitologie
sur
la
base
d’une
simple
reformulation
de
sa
proposition
initiale
mais
refusant
toujours
l'AMM.
Ce
projet
a
alors
été
soumis
au
comité
d'examen
une
fois
de
plus
et
tous
les
États
membres
n’étant
pas
présents
lors
de
la
réunion,
la
majorité
qualifiée
contre
la
proposition
de
la
Commission
n'a
pu
être
obtenue.
En
conséquence,
la
Commission
a
adopté
une
décision
de
refus
d'autorisation
de
mise
sur
le
marché
pour
Orphacol®
le
25
mai
2012,
trois
jours
seulement
après
que
la
Cour
eût
informé
les
parties
de
la
date
du
jugement
dans
l'affaire
T-­‐12/12
!
En
conséquence,
la
Cour
n’a
pu
que
refuser
de
se
prononcer
sur
le
fond
de
l'affaire,
mais
à
la
lumière
du
comportement
de
la
Commission,
elle
a
ordonné
à
cette
dernière
de
payer
les
frais
de
CTRS
liés
à
cette
première
action.
CTRS
a
donc
immédiatement
dû
intenter
une
nouvelle
action
(affaire
T-­‐
301/12),
demandant
l'annulation
de
la
décision
de
la
Commission
du
25
mai
2012,
car
d’une
part
elle
contenait
des
erreurs
de
droit
et
d’autre
part
elle
avait
violé
les
règles
de
«comitologie»
par
lesquelles
les
États
membres
supervisent
l'exercice
des
compétences
d'exécution
de
la
Commission.
Plusieurs
États
membres
sont
intervenus
au
Tribunal
de
l’Union
Européenne
estimant
que
ce
cas
soulevait
des
questions
fondamentales
concernant
la
législation
pharmaceutique
ainsi
que
le

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fonctionnement
du
système
de
l'UE.
La
France,
le
Royaume-­‐Uni,
la
République
Tchèque,
l'Autriche
et
le
Danemark
sont
intervenus
aux
côtés
de
CTRS.
La
Cour
a
aujourd'hui
jugé
que
c’est
à
tort
que
la
Commission
a
refusé
l’AMM.
En
conséquence
elle
annule
la
décision
de
la
Commission
du
25
mai
2012
refusant
la
délivrance
d'une
autorisation
de
mise
sur
le
marché
pour
Orphacol®
sans
qu’il
soit
nécessaire
de
se
prononcer
sur
la
procédure
de
comitologie.
La
Cour
a
de
nouveau
condamné
la
Commission
à
supporter
les
dépens
de
CTRS.
La
Commission
doit
maintenant
prendre
toutes
les
mesures
nécessaires
pour
se
conformer
à
l'arrêt
et
ce,
sans
délai
afin
d'autoriser
la
mise
sur
le
marché
d’Orphacol®.
Commentant
la
décision
de
la
Cour,
Antoine
Ferry
(Président
des
Laboratoires
CTRS)
a
déclaré:
“Cela
a
été
une
bataille
longue
et
très
frustrante,
non
seulement
pour
nous
mais
surtout
pour
les
patients
et
je
suis
ravi
que
la
justice
nous
ait
donné
raison”.
La
décision
de
la
Cour
montre
que
la
position
de
la
Commission
était
sans
fondement
-­‐
vue
partagée
par
une
très
grande
majorité
des
Etats
membres
mais
surtout
par
les
cliniciens
qui
prennent
en
charge
ces
patients,
tous
outrés
de
voir
la
Commission
refuser
l'autorisation
de
ce
produit
si
indispensable.
Orphacol
®
aurait
du
être
autorisé
il
y
a
deux
ans
et
demi,
après
le
premier
avis
positif
du
CHMP
de
décembre
2010.
Les
patients
et
leurs
familles
à
travers
l'Union
Européenne
ont
été
soumis
à
la
pire
sorte
de
bureaucratie
européenne,
et
ont
dû
attendre
beaucoup
trop
longtemps
pour
avoir
accès
à
ce
médicament.
Espérons
que
la
Commission
va
maintenant
prendre
des
mesures
d’urgence
et
appropriées
pour
se
conformer
à
l'arrêt
de
la
Cour
et
accorder
ainsi
l’AMM
d’Orphacol
®
sans
plus
tarder.
Nous
étudions
actuellement
avec
nos
conseils
l’hypothèse
de
demande
de
dommages
et
intérêts
compte
tenu
du
retard
très
important
et
injustifié
à
autoriser
Orphacol®.
Pour
plus
d'informations,
veuillez
contacter:
Antoine
Ferry,
Président
des
Laboratoires
CTRS
+33
1
41220971
aferry@ctrs.fr
CTRS
était
représenté
dans
les
cas
T-­‐12/12
et
T-­‐301/12
par
le
Cabinet
Bristows
LLP,
basé
à
Londres,
par
les
avocats
Marie
Manley
(Partner)
et
Marina
Vickers
(associé).