Les organisateurs du Sommet sur la redéfinition des soins de santé par les patients, en partenariat avec le Comité consultatif autochtone, vous invitent à vous joindre à nous pour une discussion de six études de cas sur des médicaments oncologiques tels qu’analysés par un économiste de la santé sur la base des lignes directrices actuellement proposées par la Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB). Seront présentés les résultats de l’étude et leurs implications sur l’accès aux médicaments. On discutera aussi de l’application possible de cette approche analytique à des domaines non oncologiques.
2. Plan de la présentation
Buts du projet
Médicaments examinés
Approche utilisée pour estimer le Prix moyen escompté (PEM)
Résultats
Autres observations
Questions
3. Buts du projet
Pour un groupe de médicaments oncologiques ayant reçu récemment une décision positive de
l’ACMTS et remboursés par la suite par les provinces, déterminer à partir des rapports de
l’ACMTS le PEM probable selon le projet de lignes directrices du CESPMB.
Exprimer ces estimations des PEM en termes d’une d’un pourcentage de réduction de prix par
rapport au prix soumis à l’ACMTS ou à une estimation du prix actuel du marché
Juger si de telles réductions de prix auraient permis l’arrivée du médicament sur le marché
canadien en supposant qu’elles auraient été en place au moment de l’examen
Les jugements sont exprimés subjectivement comme suit :
◦ Très probable : aucune réduction de prix nécessaire
◦ Probable : légère réduction de prix nécessaire
◦ Improbable : importante réduction de prix nécessaire (> 50 % environ)
◦ Très improbable : très importante réduction de prix nécessaire (> 80 % environ)
Noter et signaler tout enjeu détecté par l’analyse
4. Produits examinés
Vencexta (venetoclax) : médicament pour traiter la leucémie lymphoïde chronique (LLC) pour les patients qui ont
échoué au moins une thérapie antérieure (et n’ont donc aucune autre option de traitement);
Opdivo (nivolumab) : indiqué entre autres pour le traitement adjuvant du mélanome pleinement excisé;
Darzalex (daratumumab) : pour le traitement du myélome multiple (en combinaison avec d’autres médicaments)
pour des patients pour qui une autre thérapie a échoué (et qui ont donc peu d’autres options);
Blincyto (blinatumomab) : pour le traitement de patients pédiatriques ayant une leucémie aiguë lymphoblastique
à cellules B réfractaire ou récidivante sans chromosome de Philadelphie (un petit groupe d’environ 40 patients
par année, qui n’ont pas d’alternatives et une forte probabilité de mortalité);
Unituxiini (dinutuximab) : utilisé en combinaison avec d’autres médicaments pour le traitement de patients
pédiatriques ayant un neuroblastome à haut risque répondant partiellement à une thérapie antérieure (un
groupe d’environ 25 à 35 enfants par année);
Tagrisso (Osimertinib) : pour le traitement de première ligne de patients ayant un cancer bronchique non à
petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique dont les tumeurs ont une mutation du récepteur de
facteur de croissance épidermique (EGFR) (un grand groupe d’environ 2 000 patients annuellement).
5. Calcul du PEM pour les médicaments de Catégorie I
Les ajustements dépendent de la taille de marché et leur niveau dépend de la rareté de la
maladie traitée
Voici un exemple pour les produits de premier niveau (taille de marché de 25 M$ à 50 M$)
pour les produits qui traitent des maladies non rares (page 32 du Projet de lignes directrices)
Le PEM se calcule en ajustant le prix pharmacoéconomique (PPE) selon la taille de marché.
Ce prix escompté maximum est déterminé normalement par l’ACMTS mais peut être calculé plus
simplement par la formule ci-dessous (page 30 du Projet de Lignes directrices).
PPE =
P1(SVP ∗ AVAQ supplémentaires + coût de traitement − coûts supplémentaires)
Coût de traitement
PEM =
[25 M$ + 0,9 ∗ PPE ∗ (Unités −
25 M$
PPE
)]
Unités
6. Rapports de l’ACMTS examinés et
données extraites :
Exemple : nivolumab
Item Scénario de
référence de
l’ACMTS
Meilleur
scénario de
l’ACMTS
Pire scénario de
l’ACMTS
VAQ supplémentaires (b) 1,31 0,92
Coûts supplémentaires (c) NON 87 974 87 191
Coût du traitement (d) DISPONIBLE 96 062 102 856
Prix pharmacoéconomique - PPE (e*(a*b+d-c) - $/mg) 17,732 13,538
Prix courant du marché probable $/mg 13,755 13,755
Prix public soumis (e) $/mg NON 19,650 19,650
Taux de réduction du prix courant probable DISPONIBLE
au PPE 0 % 2 %
Dans le cas de recettes annuelles de 37,5 M$ 0 % 5 %
Dans le cas de recettes annuelles de 62,5 M$ 0 % 10 %
7. Résultats
P. r. au prix
soumis
P. r. au prix
courant
Lancement?
venetoclax 80 % 70 % Très improbable
nivolumab 25 % 5 % Probable
daratumumab 80 % 70 % Très improbable
blinatumomab 75 % 70 % Très improbable
dinutuximab 0 % 0 % Très probable
osimertinib 91 % 88 % Très improbable
8. Hypothèses et autres observations
Hypothèse théorique : Le PEM est un vrai prix international transparent
La réalité : Dans de nombreux cas, le coût du traitement ne peut être qu’estimé
Le PPEA (Programme canadien d’évaluation des anticancéreux) ne prépare pas de scénario de
référence probable (« Base Case ») qui pourrait être considéré par le comité d’experts
Le comité d’experts ne considère donc pas tous les facteurs nécessaires pour l’évaluation du PPE
(prix pharmacoéconomique), p. ex. la proportion d’un sous-groupe dans l’ensemble de la
population traitée (nécessaire pour évaluer une moyenne pondérée)
Dans certaines situations, l’estimation du PPE est un nombre négatif, par ex. lorsque il s’agit d’un
ajout à une thérapie existante déjà coûteuse
