Le document présente le processus complexe et coûteux de découverte et développement de médicaments, impliquant une équipe pluridisciplinaire et plusieurs étapes, de la sélection des cibles moléculaires à la validation clinique. Les phases incluent des tests précliniques et cliniques, avec une réglementation stricte par des agences comme la FDA et l'EMA. Les défis principaux sont les coûts, les risques et la nécessité de garantir la sécurité et l'efficacité des nouveaux médicaments.

1. DECOUVERTE ET
DEVELOPPEMENT D’UN
MEDICAMENT
DJAHLIN KWAMI Isaac Hilarion Edoey
KOUMI Dieudonné Junior
MEDA PATOUSBA Charlotte Dorothée
MUKENDI WA KALENGA Alain

2. Introduction
 Temps anciens : découverte et développement des
médicaments par essais et erreurs
 Méthodes scientifiques introduites dans les années 1800
 Implication d’une équipe pluridisciplinaire
 Conséquences : processus complexe, coûteux (900
millions à 2 milliards de dollars) et risqué (échecs
fréquents)
 Plusieurs étapes impliquées dans la découverte et le
développement d’un nouveau médicament

3. Etapes de découverte (1/4)
 Par le passé, utilisation d’un criblage phénotypique (p.ex.
découverte de la vinblastine ou la cyclosporine)
 De nos jours avec des avancées scientifiques : découverte plus
sélective
 Finalité du processus : innovation
 Durée moyenne : 2 à 4 ans
 Déroulement par étapes

4. Etapes de découverte (2/4)
Etape 1: choix de la cible moléculaire (ou cellulaire) et validation
Type : récepteur, enzyme, canal ionique, etc
Caractéristiques : efficace – sûre – répond aux besoins cliniques et
commerciaux – « médicamentable »
Approches : littérature scientifique, homologie structurale,
génomique (ou transcriptomique ou protéomique), observation clinique
inattendue
Validation nécessaire : reproductibilité et introduction des variations
dans la relation médicament - cible

5. Etapes de découverte (3/4)
Etape 2 : identification de la « tête de série » ou « lead »
Conditions : aptitude médicamenteuse, faisabilité synthétique,
évaluation in vitro de la résistance du médicament, preuve de l'efficacité
in vivo de la classe chimique, pharmacocinétique/Toxicité
Origines : Nature – De novo – Criblage à haut débit – Biotechnologie

6. Etapes de découverte (4/4)
Etape 3 : optimisation de la « tête de série » ou « lead »
Modifications chimiques : amélioration de la pharmacocinétique et de
la pharmacodynamie
Tests réalisés sur plusieurs « analogues » : étape longue et coûteuse

7. Etapes de développement
(1/6)
Etape Préclinique
Finalité : évaluation de l’efficacité et de la sécurité
Tests réalisés en laboratoire et sur des modèles animaux
Synthèse à grande échelle du produit
Etudes :
•pharmacocinétiques approfondies et
• toxicologiques approfondies : doses tolérées – génotoxicité – tests de
pré-carcinogenèse – reproduction – grandes fonctions physiologiques

8. Etapes de développement
(2/6)
Etape Clinique : 3 phases principales
Phase 1
But : déterminer la tolérance du médicament et repérer d'éventuels effets
indésirables.
Participants : volontaires sains (20 à 100)
Doses graduelles
Durée : quelques mois à 1 an

9. Etapes de développement
(3/6)
Etape Clinique : 3 phases principales
Phase 2
But : déterminer si le médicament est efficace dans la pathologie
d’intérêt (essai clinique randomisé, simple ou double aveugle,
multicentrique)
Participants : malades (100 à 500)
Doses : recherche de la dose thérapeutique optimale
Durée : quelques mois à 2 ans
Critères d’évaluation : mesures spécifiques de l’efficacité (p.ex.
diminution de la taille de la tumeur)

10. Etapes de développement
(4/6)
Etape Clinique : 3 phases principales
Phase 3
But : confirmer l’efficacité et la sécurité (essai clinique randomisé en
double aveugle)
Participants : malades (plusieurs milliers)
Doses : utilisation de la dose thérapeutique obtenue en phase 2
Durée : quelques années

11. Etapes de développement
(5/6)
Règlementation et Approbation
Agences de réglementation : FDA (E-U), EMA (Europe), etc
Evaluation rigoureuse des données fournies
Normes de sécurité élevées (rapport risque/bénéfice)
Interaction avec les entreprises pharmaceutiques
Normes de sécurité : toxicologie et surveillance approfondies
Processus d’approbation : Demande d’approbation – Examen initial –
Examen approfondi – Consultation d’experts – Décision d’approbation –
Etiquetage – Surveillance post commercialisation

12. Etapes de développement
(6/6)
Défis et Enjeux
Coûts et durées
Risques et Effets secondaires : pharmacovigilance
- Surveillance, collecte, évaluation et gestion d’effets secondaires et
problèmes liés aux médicaments
- Sources des rapports de pharmacovigilance : personnels de santé,
patients, études post commercialisation ou rapports spontanés
- Analyse des rapports de pharmacovigilance
- Actions réglementaires

13. Conclusion
 Finalité des étapes de découverte et développement des
médicaments : sécurité et efficacité
 Intervention des progrès technologiques
 Rôle des agences d’approbation/réglementation : trouver l’équilibre
entre bénéfices et risques

14. Recommandations
 Gouvernements : investissement dans la recherche et
développement des médicaments
 Industries pharmaceutiques : flexibilité dans le partage de
connaissances
 Patients et associations de défense des patients : plaidoyers en vue
de garantir les besoins et droits des patients
 Organisations de réglementation : indépendance et intégrité

15. MERCI