La présentation de Bellus Santé inc. aborde les énoncés prospectifs et les risques associés à leur développement de médicaments pour les maladies rares, notamment au sujet de leur produit phare, kiactamc, destiné à traiter l'amylose AA. Ils prévoient d'atteindre des étapes majeures en 2016 avec des résultats prometteurs et une stratégie de partenariats pour la validation clinique. Malgré des ventes potentielles élevées, l'entreprise met en garde contre la dépendance à des facteurs externes qui pourraient influencer leurs résultats futurs.

1. Présentation de la direction
Roberto Bellini
Président et chef de la direction
Twitter: @rbellini
Assemblée annuelle des actionnaires 2015

2. Énoncés prospectifs
2
Certains énoncés contenus dans cette présentation, à l’exception des énoncés de faits qui sont vérifiables
indépendamment à la date des présentes, peuvent constituer des « énoncés prospectifs » au sens des lois et de
la réglementation sur les valeurs mobilières du Canada. Ces énoncés, formulés d’après les attentes actuelles de
la direction, comportent par le fait même de nombreux risques, incertitudes et hypothèses considérables, connus
et inconnus, dont bon nombre sont indépendants de la volonté de BELLUS Santé inc. Ces facteurs de risque
comprennent, notamment : la capacité d’obtenir du financement, l’effet de la conjoncture économique en général,
la conjoncture dans l’industrie pharmaceutique, les changements réglementaires dans les territoires où BELLUS
Santé inc. fait des affaires, la volatilité du marché boursier, les fluctuations de coûts, les changements dans
l’environnement concurrentiel découlant des fusions, l’atteinte du taux d’épuisement des fonds prévu, les
paiements potentiels/résultats liés aux ententes d’indemnité et aux droits à une valeur conditionnelle, l’atteinte
des jalons prévus pour les essais cliniques, la dépendance à l’égard d’Auven Therapeutics pour l’achèvement de
l’étude de validation de phase III de KIACTAMC et le fait que les résultats réels puissent différer à la suite de la
vérification définitive et du contrôle de la qualité des données et des analyses. De plus, la durée de l’étude de
validation de phase III de KIACTAMC dépend de plusieurs facteurs, dont le taux d’abandon des patients et
l’occurrence d’événements cliniques, et le partage des produits entre Auven Therapeutics et BELLUS Santé inc.
provenant des revenus futurs potentiels de KIACTAMC dépend d’un certain nombre de facteurs, y compris la
somme globale des produits.
Par conséquent, les résultats et événements réels futurs peuvent différer sensiblement des résultats et
événements anticipés exprimés dans les énoncés prospectifs. Même si BELLUS Santé inc. est d’avis que les
attentes exprimées dans les énoncés prospectifs sont raisonnables, rien ne peut garantir qu’elles se
concrétiseront. Le lecteur ne doit pas se fier sans réserve aux énoncés prospectifs inclus dans cette présentation.
Ces énoncés prospectifs ne sont valables qu’à la date où ils sont faits, et BELLUS Santé inc. n’a pas l’obligation
et décline toute intention de mettre à jour publiquement ou de revoir ces énoncés à la suite de quelque nouvelle
information, événement futur, circonstance ou autre motif que ce soit, à moins qu’elle n’y soit tenue en vertu de la
législation ou de la réglementation applicable. Veuillez consulter les documents publics déposés par BELLUS
Santé inc. auprès des autorités canadiennes en valeurs mobilières, y compris la notice annuelle, pour connaître
d’autres facteurs de risque susceptibles d’avoir une incidence sur BELLUS Santé inc. et ses affaires.

3. 3
30 millions
de personnes sont atteintes d’une maladie RARE aux États-Unis.
Source: NIH: National Institutes of Health Office of Rare Diseases

4. 4
Seulement environ 5%
de ces personnes ont un traitement
spécifique pour leur maladie.

5. 5
85-90%des maladies rares sont graves ou potentiellement mortelles.

6. Avantage réglementaire
Prix majorés
Protection de marché
Essais cliniques de plus petite
taille
Stratégies de commercialisation
efficaces
6
Nombre restreint de patients, opportunité MAJEURE

7. Nombre croissant de lancements de médicaments orphelins…
7Source: IMS
0
20
40
60
80
100
120
2006-2008 2009-2011 2012-2014
Lancements de médicaments aux É.-U.- Nouvelles entités moléculaires
Maladie rare Maladie non rare

8. …s’emparant d’une part grandissante du marché pharmaceutique
D’ici 2020, presque 20% du marché mondial des médicaments proviendra
des ventes de médicaments pour les maladies rares.
Ventes mondiales de médicaments orphelins et part du marché des médicaments
sur ordonnance (2000-20)
Source: EvaluatePharma® (27 OCT 2014)
8

9. 9
Chez BELLUS, nous nous concentrons sur le développement
de médicaments pour les maladies rares en mettant l’accent
sur les troubles de la fonction rénale.

10. 10
Équipe solide
Portefeuille
de produits diversifié
Modèle d’affaires ciblé
Développer des
médicaments pour
les maladies rares
et
créer de la valeur
pour nos
actionnaires

11. Portefeuille
de produits
diversifié
11

12. Portefeuille de produits diversifié axé sur le développement de
médicaments novateurs pour les maladies rares
Portefeuille de produits
ShigamabMC
SHUs
DÉCOUVERTE PRÉCLINIQUE PHASE I PHASE II PHASE III
KIACTAMC
Amylose AA
MARCHÉ
Amylose AL
KIACTAMC
Sarcoïdose
12

13. Profil du patient
La maladie inflammatoire sous
jacente entraîne des dépôts
amyloïdes dans les reins
50 à 60 ans
Période médianne avant la
dialyse: 8 ans
Comment fonctionne
KIACTA?
Empêche la formation de la
protéine fibrillaire amyloïde et les
dépôts amyloïdes dans les reins
KIACTAMC – Traitement des patients atteints d’amylose AA
13

14. 14
KIACTAMC – Résultats de la phase II/III
Résultats de la phase 2/3 publiés dans
le New England Journal of Medicine:
• Réduction de 42 % du risque (p=0.025)
d’événements de détérioration de la fonction
rénale pour les patients sur KIACTAMC
• “Les bienfaits [de Kiacta] sont significatifs sur
le plan clinique et ont pu être observés tôt au
cours du traitement”
Entente conclue aux É.-U., en
Europe et au Japon pour mener une
étude de validation de phase III
• Approbation fondée sur l’atteinte de
résultats comparables à la première
étude de phase III

15. 15
KIACTA – Progression de l’étude de validation de phase III:
Recrutement complété avec 261 patients
Fin de l’étude prévue en 2016

16. KIACTAMC – Marché potentiel
Source: Navigant Consulting 2014 16
Ventes annuelles de pointe d’environ
600 $ millions - 1 $ milliard
Patients éligibles à KIACTA
10 000 - 15 000
Prix prévus
200 000 $ - 275 000 $

17. Profil du patient
Affection pulmonaire idiopathique
rare
Sa forme chronique entraîne une
détérioration croissante de la
fonction pulmonaire et
potentiellement la mort
Étapes suivantes
Début de l’étude de preuve de
concept au 2e semestre de 2015
Deuxième indication pour KIACTAMC - Sarcoïdose
17

18. Shigamab – Traitement des patients atteints du SHUs
18
Profil du patient
Déclenché par l’ingestion de e.coli
producteurs de toxines
Patients immunodéprimés:
la plupart en bas de 10 ans
Dommages aux reins immédiats et
risque de mort
Comment fonctionne
SHIGAMAB?
Anticorps qui se lie à la toxine
SHUs et la neutralise

19. Modèle
d’affaires
ciblé
19

20. Partenaire expérimenté et compétent travaillant sur le projet phare
• Groupe d’investissement privé de
biotechnologie qui finance 100 % du
projet KIACTAMC, incluant les études
portant sur l’amylose AA et la
sarcoïdose
 ≥ 70 millions $ US en investissements
• Vente envisagée de KIACTAMC soit
avant ou après l’obtention des résultats
de l’étude de validation de phase III
 Prévu que le total des produits de
cession soit partagé à 50-50
 Rétention des services de la banque
d’affaires Lazard afin d’envisager la vente
de KIACTAMC
Partenariat avec Auven Therapeutics pour KIACTAMC
PARTENARIAT
20

21. Financée jusqu’à l’obtention des résultats de la phase III
de KIACTAMC et sa cession
21
Liquidités
12,3 M $
(Fin d’exercice 2014)
Taux d’épuisement des fonds
<0,3 M $/mois

22. Équipe
solide
22

23. Actionnaires Participation
Famille Bellini ≈ 30 %
Power Corporation ≈ 30 %
Pharmascience ≈ 10 %
Gouvernance et actionnaires
23
Conseil
d’administration
Société / Expérience
Dr Francesco Bellini
(Président)
Franklin Berger
Charles Cavell
Hélène Fortin
Pierre Larochelle
Murielle Lortie
Joseph Rus
Dr Martin Tolar
Roberto Bellini
Équipe de
direction
Poste
Roberto Bellini Président et chef de la direction
Dr Denis Garceau
Premier vice-président,
Développement des
médicaments
François Desjardins Vice-président, Finances
Tony Matzouranis
Vice-président, Développement
des affairesLAROSE FORTIN CA Inc.
23

24. Création de
valeur pour les
actionnaires
24

25. Cession potentielle de KIACTAMC
Poursuite de l’exécution du plan de KIACTAMC
pour le traitement de l’amylose AA:
Recrutement complété
Début de l’étude de prolongation ouverte
Évaluation du marché
Progression du portefeuille de projets visant les
maladies rares:
Dépôt d’une demande DNR pour la phase 2
de KIACTAMC pour le traitement de la
sarcoïdose
Études menées sur les animaux pour
supporter l’étude de phase II de Shigamab
Axé sur la réalisation de jalons à court terme qui créent
de la valeur à long terme pour les actionnaires
Jalons
Exécution passée
Partenariat attrayant
pour KIACTAMC
Exécution de l’étude
mondiale de validation
de phase III de
KIACTAMC
Expansion du
portefeuille de projets
visant les maladies
rares
Bilan solide et
structure du capital
simplifiée
Jalons pour les 12 prochains mois
25

26. Présentation de la direction
Roberto Bellini
Président et chef de la direction
Twitter: @rbellini
Assemblée annuelle des actionnaires 2015