Bellus agm 2016 may 12 2016 v final french

1. Assemblée générale annuelle
des actionnaires
Roberto Bellini
Président et chef de la direction
Twitter: @rbellini
12 mai 2016
r

2. Énoncés prospectifs
2
Certains énoncés contenus dans cette présentation, à l’exception des énoncés de faits qui sont vérifiables
indépendamment à la date des présentes, peuvent constituer des « énoncés prospectifs » au sens des lois et de
la réglementation sur les valeurs mobilières du Canada. Ces énoncés, formulés d’après les attentes actuelles de
la direction, comportent par le fait même de nombreux risques, incertitudes et hypothèses considérables, connus
et inconnus, dont bon nombre sont indépendants de la volonté de BELLUS Santé inc. Ces facteurs de risque
comprennent, notamment : la capacité d’obtenir du financement, l’effet de la conjoncture économique en général,
la conjoncture dans l’industrie pharmaceutique, les changements réglementaires dans les territoires où BELLUS
Santé inc. fait des affaires, la volatilité du marché boursier, les fluctuations de coûts, les changements dans
l’environnement concurrentiel découlant des fusions, l’atteinte du taux d’épuisement des fonds prévu, les
paiements potentiels/résultats liés aux ententes d’indemnité et aux droits à une valeur conditionnelle, l’atteinte
des jalons prévus pour les essais précliniques et cliniques, la dépendance à l’égard d’Auven Therapeutics pour
l’achèvement de l’étude de validation de phase 3 de KIACTAMC et le fait que les résultats réels puissent différer à
la suite de la vérification définitive et du contrôle de la qualité des données et des analyses. De plus, la durée de
l’étude de validation de phase 3 de KIACTAMC et le partage des produits entre Auven Therapeutics et BELLUS
Santé inc. provenant des revenus futurs potentiels de KIACTAMC dépendent d’un certain nombre de facteurs, y
compris la somme globale des produits.
Par conséquent, les résultats et événements réels futurs peuvent différer sensiblement des résultats et
événements anticipés exprimés dans les énoncés prospectifs. Même si BELLUS Santé inc. est d’avis que les
attentes exprimées dans les énoncés prospectifs sont raisonnables, rien ne peut garantir qu’elles se
concrétiseront. Le lecteur ne doit pas se fier sans réserve aux énoncés prospectifs inclus dans cette présentation.
Ces énoncés prospectifs ne sont valables qu’à la date où ils sont faits, et BELLUS Santé inc. n’a pas l’obligation
et décline toute intention de mettre à jour publiquement ou de revoir ces énoncés à la suite de quelque nouvelle
information, événement futur, circonstance ou autre motif que ce soit, à moins qu’elle n’y soit tenue en vertu de la
législation ou de la réglementation applicable. Veuillez consulter les documents publics déposés par BELLUS
Santé inc. auprès des autorités canadiennes en valeurs mobilières, y compris la notice annuelle, pour connaître
d’autres facteurs de risque susceptibles d’avoir une incidence sur BELLUS Santé inc. et ses affaires.

3. 3
Chez BELLUS, nous nous concentrons sur le développement
de médicaments pour les maladies rares en mettant l’accent
sur les troubles de la fonction rénale.

4. Portefeuille de produits pour les maladies rares créateur de valeur,
entièrement financé jusqu’à l’atteinte des jalons clés
Faits saillants de la société
4
Portefeuille de produits en phase avancée de développement, avec 4 projets
ciblant des maladies rares
Produit candidat phare, KIACTA, dans une étude de validation de phase 3
pour l’amylose AA
 Maladie rénale rare et mortelle sans traitement
 Étude de phase 2/3 complétée avec une efficacité positive et un profil d’innocuité sûr
 Étude similaire de validation de phase 3 complétée (Résultats prévus pour le
deuxième trimestre 2016)
 Partenaire de développement investissant 70M $ dans le projet
 Cession potentielle à un partenaire commercial suite à l’obtention des résultats de la
phase 3
Plan d’affaires entièrement financé jusqu’à la fin de l’étude de phase 3 de
KIACTA et du processus de cession

5. Portefeuille de produits
Shigamab
SHUs
DÉCOUVERTE PRÉCLINIQUE PHASE 1 PHASE 2 PHASE 3
KIACTA
Amylose AA Partenariat
MARCHÉ
Amylose AL
Partenariat
KIACTA
Sarcoïdose
5
Portefeuille de produits en phase avancée axé sur le développement
de médicaments novateurs pour les maladies rares
5

6. Produit candidat phare de phase 3
6
Une maladie rénale
rare et mortelle pour
laquelle aucun
traitement spécifique
n’existe
POUR L’AMYLOSE
AMYLOÏDE A (AA)

7. Maladie et mécanisme d’action
7
INFLAMMATION
CHRONIQUE
PROTÉINE AMYLOÏDE
A SÉRIQUE (AAS)
PRÉCURSEUR DE
L’AMYLOÏDE A
PROTÉINE AA +
GLYCOSAMINOGLYCANES
(GAGs)
DÉTÉRIORATION
DES ORGANES,
PARTICULIÈREMENT
DES REINS, MENANT À
LA DIALYSE
DIMINUTION DE LA
FORMATION ET DU
DÉPÔT DE LA
PROTÉINE
FIBRILLAIRE
Se convertie en
protéine AA
Déclenche la
cascade des cytokines
(TNFα / IL-1 / IL-6)
et augmente les niveaux d’AAS
Maladies rhumatismales
Maladies inflammatoires de l’intestin
Infections chroniques
Fièvre méditerranéenne familiale
KIACTA bloque
l’interaction de la
protéine AA et des GAGs
Dépot et formation
systémiques de la
protéine fibrillaire
amyloïde A
KIACTA est conçu pour se lier à la protéine AA, ralentir la
progression de la maladie et retarder la dialyse 7

8. Population de patients
Source: Navigant Consulting 2014
10 000 -
15 000
patients potentiels pour
KIACTAMC aux États-
Unis et en Europe
ÉTUDE DE MARCHÉ
Navigant Consulting a mené des
recherches primaire et secondaire
dont plus de 60 entrevues auprès
de médecins traitants et de
leaders d’opinion aux États-Unis
et en Europe
8

9. HR 0.58 0.41 0.48 0.54 0.95
95% C.I 0.37, 0.93 0.19,0.86 0.28,0.82 0.22,1.37 0.27,3.29
P value 0.025 0.019 0.008 0.20 0.94
Graphical representation
of the information in this
table
Étude distinctive sur
l’amylose AA: 183 patients
traités pendant 2 ans
Avantages significatifs
pour les patients sur le
médicament:
Réduction statistiquement
significative (valeur prédictive
= 0,025) du nombre et du
risque d’atteindre un
événement de détérioration
de la fonction rénale
Délai important avant d’avoir
recours à la dialyse
Composite
Endpoint (Time to
First Worse
Event)
Doubling
Serum
Creatinine
50%
Decrease
Creatinine
Clearance
Dialysis/
ESRD
Death
NumberofPatientEvents
9
*
*
**
KIACTA - Résultats cliniques solides de la phase 2/3
*p<0.05
**p<0.01Dember et al. June 7, 2007. New England Journal of Medicine. Vol 356 (23) 2349-2360.

10. Partenaire expérimenté et compétent travaillant sur le projet phare
Auven est un groupe mondial
d’investissement privé de
biotechnologie
Partenaire du projet KIACTA depuis
2010
Finance 100% du projet KIACTA
incluant les études portant sur
l’amylose AA et la sarcoïdose
≥ 70 millions $ US en investissements
Prévu que le total des produits de
cession sera partagé à 50-50
Vente/partenariat envisagé de
KIACTA à une entité
commerciale suite à l’obtention
des résultats de l’étude de
validation de phase 3
Partenariat avec Auven Therapeutics pour KIACTA
PLAN D’AFFAIRESPARTENARIAT AVEC AUVEN
10

11. ÉTUDE DE VALIDATION DE PHASE 3
Critères clés d’admission
basés sur la fonction rénale
 Protéinurie élevée (>1 g/d) ou
clairance de la créatinine faible
(< 60 ml/min/1,73m2)
183 patients dans 13 pays
Durée de traitement fixe de
2 ans
 74 événements liés à la
détérioration de la fonction
rénale
ÉTUDE DE PHASE 2/3
Population de patients ciblée
 Protéinurie élevée (>1 g/d)
Plus grand nombre de
patients
 261 patients dans >25 pays
Puissance statistique accrue
 Essai basé sur l'occurrence
d'événements devant se terminer à
l’atteinte de 120 événements
KIACTA – Étude de validation de phase 3
11
Améliorations clés apportées pour augmenter les chances de
succès de l’étude 11

12. 261 patients recrutés pour l’étude
Étude complétée avec l’atteinte de
120 événements (Janvier 2016)
Dernier patient dernière visite en mars
2016
Premiers résultats prévus pour le
T2 2016
Étude de validation de phase 3
12

13. Deuxième maladie pour KIACTA - Sarcoïdose
MALADIE
DÉVELOPPEMENT
Sarcoïdose chronique, une
maladie rare qui entraîne la
scarification des poumons et une
diminution de la fonction
pulmonaire
La cible de KIACTA, la protéine
amyloïde A sérique, joue un rôle
clé dans le déclenchement de la
maladie
Partenariat avec Auven
Entente avec l'hôpital Mount Sinai
de New York pour débuter une
étude de phase 2/3
Dépôt d’une demande de DNR
prévu en 2016
13

14. Deuxième produit candidat pour maladie rare
14
Une maladie rare
affectant
principalement les
reins des enfants
POUR LE SYNDROME
HÉMOLYTIQUE ET
URÉMIQUE LIÉ AUX
STEC (SHUS),SHIGAMABSHIGAMAB

15. Évolution de la maladie et mécanisme d’action
INGESTION DE E. COLI
COLONISATION
INTESTINALE ET
SÉCRÉTION DE
LA TOXINE DANS
LE SANG
LA TOXINE POURRAIT
ÊTRE TRANSPORTÉE
PAR LES LEUCOCYTES
POLYNUCLÉAIRES
DANS LE SANG
SYMPTÔMES:
DIARRHÉE SANGLANTE
SHIGAMAB SE LIE ET
NEUTRALISE LA
TOXINE, QUI EST
ENSUITE ÉLIMINÉE
Anticorps
Shigamab
Jour -4 Jour 0 Jour 4 Jour 8
LA TOXINE SE LIE AUX
RÉCEPTEURS GB3 SUR LES
REINS, MENANT AU SHU-STEC.
INCIDENCES:
-MALADIE RÉNALE CHRONIQUE /
HYPERTENSION: 40 %
-ENCÉPHALOPATHIE / MORT: 5 %
-RÉSOLUTION: 55 %
15
90 %
RÉSOLUTION
SPONTANÉE
10 %
TRAITEMENT SHIGAMAB

16. Souris protégées contre la perte de poids et les lésions rénales
causées par la shiga-toxine jusqu’à 4 jours après l’intoxication
Résultats présentés à la conférence VTEC en septembre 2015
Aperçu de Shigamab
PROCHAINES ÉTAPES (12 MOIS)
OPPORTUNITÉ DE MARCHÉ
CLINIQUE
Résultats additionnels dans un modèle animal pour le traitement du
SHUs
Rencontres avec les autorités réglementaires pour s’entendre sur un
plan de développement clinique
Environ 2 000 à 3 000 cas annuels de SHUs dans les pays développés,
principalement des enfants
Opportunité de ventes annuelles se situant entre 100 et 200 millions $
Sécuritaire et bien toléré auprès de la population pédiatrique cible
16
PRÉ-CLINIQUE

17. Structure du capital simple et liquidités suffisantes jusqu’à une
cession potentielle
Corporatif
17
Marché boursier (au 9 mai 2016)
Symbole TSX: BLU
Actions (de base) 54,7M
Actions (Pleinement Dilué) 65,9M
Volume journalier ~ 100K
Capitalisation boursière (PD) ~ 150M $ CA
17
Finances
Liquidités (31 décembre 2015) 9,7M $ CA
Taux d’épuisement des fonds (mensuel) < 300K $ CA

18. Actionnaires Participation (PD)
Famille Bellini ≈ 33 %
Power Corporation ≈ 27 %
Pharmascience ≈ 10 %
Gouvernance et actionnaires
18
Conseil
d’administration
Société / Expérience
Dr Francesco Bellini
(Président)
Franklin Berger
Charles Cavell
Hélène Fortin
Pierre Larochelle
Murielle Lortie
Joseph Rus
Dr Martin Tolar
Roberto Bellini
Équipe de
direction
Poste
Roberto Bellini Président et chef de la direction
Dr Denis Garceau
Premier vice-président,
Développement des
médicaments
François Desjardins Vice-président, Finances
Tony Matzouranis
Vice-président, Développement
des affairesLAROSE FORTIN CA Inc.
18

19. Cession potentielle de KIACTA
Poursuite de l’exécution du plan de KIACTA pour
l’amylose AA:
Atteindre la cible des 120 événements
(1er trimestre 2016)
Premiers résultats (2e trimestre 2016)
Progression du portefeuille de projets pour les
maladies rares:
Dépôt d’une demande de DNR pour la phase 2/3
de KIACTA pour la sarcoïdose (2016)
Résultats de l’étude animale de Shigamab
(1er semestre 2016)
Conception de l’étude clinique de Shigamab
(1er semestre 2016)
Annonces importantes et point d’inflexion de valeur significatif
en 2016
Jalons
Exécution passée
Partenariat attrayant
pour KIACTA
Exécution de l’étude
mondiale de validation
de phase 3 de
KIACTA
Expansion du
portefeuille de projets
pour les maladies
rares
Bilan solide et
structure du capital
simple
Jalons
19

20. Communiquez avec nous
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