2. Déclarations prospectives
Certaines déclarations contenues dans le présent communiqué, à l’exception des déclarations de faits
qui sont vérifiables indépendamment à la date des présentes, peuvent constituer des déclarations
prospectives. Ces déclarations, formulées d’après les attentes actuelles de la direction, comportent
par le fait même de nombreux risques et de nombreuses incertitudes, connus et inconnus, dont bon
nombre sont indépendants de la volonté de BELLUS Santé inc. Ces risques comprennent,
notamment : la capacité d’obtenir du financement, l’effet de la conjoncture économique en général, la
conjoncture dans l’industrie pharmaceutique et/ou nutraceutique, les changements réglementaires
dans les territoires où BELLUS Santé inc. fait des affaires, la volatilité du marché boursier, les
fluctuations de coûts, les changements dans l’environnement concurrentiel découlant des fusions,
l’atteinte du taux d’épuisement des fonds prévu, l’atteinte des jalons prévus pour les essais cliniques et
le fait que les résultats réels puissent différer à la suite de la vérification définitive et du contrôle de la
qualité des données et des analyses. De plus, la durée de l’étude de validation de Phase III de
KIACTAMC dépend de plusieurs facteurs, dont l’activation des sites cliniques, le taux de recrutement
des patients, le taux d’abandon des patients et l’occurrence d’événements cliniques.
En conséquence, les résultats réels futurs peuvent différer sensiblement de ceux prévus dans les
déclarations prospectives. Le lecteur ne doit pas se fier sans réserve aux déclarations prospectives
incluses dans le présent communiqué. Ces déclarations ne sont valables qu’à la date où elles sont
faites, et BELLUS Santé inc. n’a pas l’obligation et décline toute intention de mettre à jour ou de revoir
ces déclarations à la suite de quelque événement ou circonstance que ce soit, à moins qu’elle n’y soit
tenue aux termes de la législation ou de la réglementation applicable. Veuillez consulter les documents
publics déposés par BELLUS Santé inc. dont la notice annuelle pour connaître d’autres facteurs de
risque susceptibles d’avoir une incidence sur BELLUS Santé inc. et ses affaires.
2
3. Modèle d’affaires
3
Développement
ciblé
dans les secteurs
où l’on retrouve
des besoins
médicaux non
satisfaits
importants
Partenariats
stratégiques
avec de
solides
acteurs de
l’industrie
Identification
de nouvelles
occasions
d’affaires en
matière de
produit
4. Développement
ciblé
4
Dévoué à l’excellence scientifique
Secteurs ciblés – besoins médicaux non
satisfaits importants
Potentiel d’un fort rendement pour les
actionnaires
6. KIACTAMC
Étude clinique de phase II/III démontrant des
paramètres primaires d’efficacité statistiquement
significatifs (valeur p = 0,025) et un profil d’innocuité
sûr
Population de patients estimée entre 35 000 et
50 000 aux É.-U., en Europe et au Japon1
Statut de médicament orphelin aux É.-U. et en
Europe, fournissant une exclusivité sur ces
marchés de 7 et 10 ans respectivement, au
moment de la commercialisation
Revenus annuels de pointe prévus pour KIACTAMC
de 400 à 600 millions $1 (É.-U., Europe, Japon)
1 Évaluation du marché réalisée par le Groupe Frankel Group en avril 2009.
Pour le traitement de l’amylose AA, une
maladie rare et mortelle sans traitement
Occasion
de marché
Preuve
clinique
6
7. Étude de validation de phase III
183 patients
Paramètre primaire mixte
statistiquement significatif (p=0.025)
basé principalement sur l’atteinte
d’événements liés à la fonction rénale
chez les patients:
Doublement de la créatinine sérique
Baisse de 50% de la clairance de la créatinine
En phase d’IRSU/dialyses
Décès
Durée fixe du traitement de deux ans
Étude de phase II/III complétée
230 patients
Paramètre primaire mixte (p<0.05),
basé principalement sur l’atteinte
d’événements liés à la fonction rénale
chez les patients:
Augmentation de 80% de la créatinine sérique
Baisse de 40% de la clairance de la créatinine
En phase d’IRSU/dialyse
Étude basée sur l’occurrence
d’événements qui se terminera lorsque
120 événements auront été atteints
(efficacité~90%)
KIACTAMC – Conception de l’étude de validation de phase III
7
Améliorations clés apportées pour accroître
la solidité de l’étude de validation
8. KIACTAMC – Progression de l’étude
Recrutement
Recrutement actif dans
plus de 65 sites répartis
dans plus de 25 pays
152 des 230 patients
recrutés
Prévu que le
recrutement soit
complété dans la
première moitié de 2014
8
Achèvement
Étude basée sur
l’occurrence
d’événements qui se
terminera lorsque 120
événements auront été
atteints
Prévu que l’étude soit
complétée en 2017
9. 9
Risque financier réduit
Conserver une plus-value significative
Amener une expertise externe
importante
Partenariats
stratégiques
10. Partenariat avec Auven
Fonds pharmaceutique
mondial
Solide expertise commerciale
de l’associé-directeur général
Stephen Evans-Freke (Sugen,
Royalty Pharma)
Solide expertise en
développement des
médicaments de l’associé Dr.
Peter Corr (Pfizer)
Engagement financier
10 millions $US en
contreparties de départ
Auven Therapeutics finance à
100% l’étude de validation de
phase III de KIACTAMC
> 50 millions $US
d’investissements en
développement de la part de
Auven Therapeutics
Les produits de toute
transaction éventuelle
devraient être partagés à parts
égales entre BELLUS Santé et
Auven Therapeutics
Auven (auparavant Celtic) Therapeutics – Partenaire KIACTAMC
10
11. KIACTAMC – Stratégie de sortie
11
MÉDICAMENTS POUR LES MALADIES RARES DANS L’ACTUALITÉ
Alnylam obtient 22,5 million $
de Genzyme pour les droits sur
le médicament contre l’amylose
en Asie (Octobre 2012)
Les actions de Sarepta montent en
flèche à l’annonce des résultats
exceptionnels de l’essai clinique
sur la dystrophie musculaire(Octobre
2012)
ALEXION FERA L’ACQUISITION D’ENOBIA
PHARMA POUR UNE SOMME POUVANTALLER
JUSQU’À 1,08 MILLIARD $ (Décembre 2011)
Les actions de BioMarin montent en flèche
suite aux données pivot solides d’un
médicament pour le traitement d’une maladie
rare (Novembre 2012)
Vente ou partenariat commercial à la fin de l’étude ou suite à la
conclusion du recrutement
Novartis signe un contrat d’option de
665 millions $ avec Selexys pour un
médicament contre l’anémie à cellules
falciformes (Septembre 2011)
12. VIVIMINDMC
Partenariats
PAYS / RÉGION PARTENAIRE Statut
ITALIE FB Health Commercial
CANADA Advanced
Orthomolecular
Research
Commercial
MOYEN-ORIENT Groupe Agahan Commercial
GRÈCE Integris Commercial
ISRAEL LevPharm Réglementaire
TAIWAN Lifenergy Réglementaire
CORÉE DU SUD IL-SUNG Réglementaire
12
Segment d’affaires aux flux de trésorerie positifs en croissance
Produits de VIVIMIND (en milliers de $)
0
100
200
300
400
500
2010 2011 2012
13. BLU8499 – Partenariat avec Asclepios
13
Toxicité animale à long terme requise
Étude de preuve de concept de phase IIa sur les
patients atteints de la forme précoce de la maladie
d’Alzheimer et porteurs d’un génotype positif de
l’allèle apoE4
Devrait débuter en 2014
Plan de
développement
Partenariat avec Asclepios Bioresearch en septembre
2012 afin de financer le développement du BLU8499
pour le traitement de la maladie d’Alzheimer
Investissement d’environ 4 millions de $ en capital
non-dilutif
Prévu que les parties partageront les produits futurs
de façon approximativement égale
Partenariat
Plan de développement ciblé pour démontrer l’efficacité auprès de la
population de patients visée
14. Actionnaires et données financières
Famille Bellini ≈ 30%
Power Corporation ≈ 30%
Pharmascience ≈ 10%
Flottant ≈ 30%
14
Position financière
Liquidités (31 décembre
2012)
>18 millions $
Taux d’épuisement des
fonds (mensuel)
< 300 000 $
Base d’actionnaires et position financière solides avec liquidités
jusqu’à la mi-2018
Pleinement
dilué
Nom
15. 15
New
Opportunitie
s
Tirer parti de la propriété intellectuelle
existante pour démarrer un ou des
nouveaux projets
Tirer parti du savoir-faire et de l’expertise
pour ajouter de la valeur au(x) projet(s)
acquis
Nouvelles
occasions
d’affaires
16. Explorer de nouveaux projets tirant parti de la propriété
intellectuelle existante
16
KIACTA
pour le
traitement de
l’amylose AA
Amylose
AL
Amylose
ATTR
Sarcoïdose
17. Forces de BELLUS
Expertise de l’équipe
(développement des affaires,
développement des
médicaments, marchés
financiers)
Véhicule public
Base d’actionnaires solide
Nouveau projet
Besoin médical non-satisfait
important
Près de ou en
développement clinique
Idéalement pour une
indication en néphrologie ou
une maladie orpheline
Besoin de marché évident
Nouvelles occasions d’affaires – Sources externes
17
Tirer parti des forces de BELLUS pour développer de nouveaux
projets acquis ou sous licence
18. Partenariat attrayant avec
Auven Therapeutics pour
KIACTA
Exécution de l’étude
mondiale de validation de
phase III de KIACTA
Segment d’affaires de
VIVIMIND aux flux de
trésorerie positifs
Partenariat pour le
BLU8499
Bilan solide
• Achèvement du recrutement
pour l’étude de validation de
phase III de KIACTAMC
• Activités additionnelles relatives
à KIACTAMC :
- Lancement de l’étude de
prolongation ouverte
- Évaluation du marché et des
prix
- Désignation de médicament
orphelin au Japon
• Expansion du portefeuille de
produits
• Achèvement de la phase II
préliminaire pour le BLU8499
• Partenariats pour VIVIMIND
Sommaire
18
Exécution passée
Jalons (12 mois)
Valeur à long terme
• Résultats de l’étude
de validation de
phase III et
adjudication de
KIACTAMC
• Vente ou scission du
segment d’affaires de
VIVIMIND
• Résultats de l’étude
de phase IIa portant
sur le BLU8499
Jalons à court terme étant le moteur de la valeur à long terme
