Bellus health agm presentation fr

1. Assemblée générale annuelle des
actionnaires
15 mai 2018
r
Roberto Bellini
Président et chef de la direction
Twitter: @rbellini

2. Énoncés prospectifs
Certains énoncés contenus dans cette présentation, à l’exception des énoncés de faits qui sont vérifiables
indépendamment à la date des présentes, peuvent constituer des « énoncés prospectifs » au sens des lois et de la
réglementation sur les valeurs mobilières du Canada. Ces énoncés, formulés d’après les attentes actuelles de la
direction, comportent par le fait même de nombreux risques, incertitudes et hypothèses considérables, connus et
inconnus, dont bon nombre sont indépendants de la volonté de BELLUS Santé inc. Ces facteurs de risque comprennent,
notamment : la capacité d’élargir et de développer son portefeuille de projets, la capacité d’obtenir du financement,
l’effet de la conjoncture économique en général, la conjoncture dans l’industrie pharmaceutique, les changements
réglementaires dans les territoires où BELLUS Santé inc. fait des affaires, la volatilité du marché boursier, les
fluctuations de coûts, les changements dans l’environnement concurrentiel découlant des regroupements, l’atteinte du
taux d’épuisement des fonds prévu, les paiements potentiels/résultats liés aux ententes d’indemnité et aux droits à une
valeur conditionnelle, l’atteinte des jalons prévus pour les essais précliniques et cliniques et le fait que les résultats
réels puissent différer à la suite de la vérification définitive et du contrôle de la qualité des données et des analyses. En
outre, la durée du processus de développement des médicaments candidats de BELLUS Santé inc., la taille de leur
marché et leur valeur commerciale, ainsi que le partage des produits entre BELLUS Santé inc. et ses partenaires
potentiels provenant des revenus futurs potentiels, le cas échéant, dépendent d’un certain nombre de facteurs. Par
conséquent, les résultats et événements réels futurs peuvent différer sensiblement des résultats et événements
anticipés exprimés dans les énoncés prospectifs. Même si BELLUS Santé inc. est d’avis que les attentes exprimées dans
les énoncés prospectifs sont raisonnables, rien ne peut garantir qu’elles se concrétiseront. Le lecteur ne doit pas se fier
sans réserve aux énoncés prospectifs inclus dans cette présentation. Ces énoncés prospectifs ne sont valables qu’à la
date où ils sont faits, et BELLUS Santé inc. n’a pas l’obligation et décline toute intention de mettre à jour publiquement
ou de revoir ces énoncés à la suite de quelque nouvelle information, événement futur, circonstance ou autre motif que
ce soit, à moins qu’elle n’y soit tenue en vertu de la législation ou de la réglementation applicable. Veuillez consulter
les documents publics déposés par BELLUS Santé inc. auprès des autorités canadiennes en valeurs
mobilières, y compris la notice annuelle, pour connaître d’autres facteurs de risque susceptibles d’avoir une
incidence sur BELLUS Santé inc. et ses affaires. 2

3. Créer de la valeur en faisant progresser les médicaments candidats aux
stades cliniques
Survol de BELLUS
3
• Cotée à la Bourse de Toronto (BLU.TO)
• BLU-5937: potentiellement le meilleur médicament de sa catégorie
pour un marché de plusieurs G$
− La toux chronique affecte ~10 % des adultes aux États-Unis, important besoin
non comblé
− Cible validée cliniquement, plan de développement clair et efficace
− Début de la phase 1 : T3 2018
• Portefeuille de produits comprenant trois programmes en partenariat
au stade clinique intérimaire
• Financée pour plus de 2 ans à travers la réalisation de plusieurs jalons
cliniques
• Haute direction avec des antécédents en matière d’exécution

4. Équipe
Dr Francesco Bellini
(Président du conseil)
Franklin Berger
Pierre Larochelle
Roberto Bellini
Dre Clarissa Desjardins
Joseph Rus
Dr Youssef Bennani
Conseil d’administration
Roberto Bellini,
Président et chef de la
direction
Dr Denis Garceau,
Premier vice-président,
Développement des
médicaments
François Desjardins,
Vice-président,
Finances
Tony Matzouranis,
Vice-président,
Développement des
affaires
Direction
Haute direction avec des antécédents en matière d’exécution 4

5. Problématique: Toux chronique réfractaire
5
Durée de la toux
>8 semaines,
0
traitement
sécuritaire et efficace
2,6 M
de patients aux É.-U. aux
prises avec une toux
chronique réfractaire de
longue durée
Marché potentiel de
plusieurs G$
« Je rencontre des patients qui
toussent depuis 2 mois à 30 ans.
Pour une bonne partie de ce
groupe je suis leur 8e ou 10e
docteur. »
– Leader d’opinion (KOL) sur la
toux chronique
Impact
majeur
sur la qualité
de vie

6. Cause: Réflèxe de la toux hypersensible
Déclencheur de toux
(ex : crise d’asthme)
Les dommages cellulaires
activent les récepteurs
P2X3 dans les voies
respiratoires
Hyper-excitabilité des
voies respiratoires
Toux chronique
Inflammation
/Lésion
cellulaire
Les P2X3 sont des récepteurs sensoriels qui se trouvent dans le système nerveux
périphérique et jouent un rôle central dans le déclenchement du réflexe de la toux 6
ATPand
Cytokines
Primaryafferent
(A𝛿 or C-fiber)
ATP
ATP
Receptors
P2X3
P2X3-containing
Primaryafferent
Modified from Purinergic Signaling (2012) 8 (Suppl 1)

7. Le traitement en développement n’est pas optimal
Acquis en 2016 pour 1,25 G$ (paiement initial de 500 M$) en fonction
des résultats de la phase 2 7
Merck & Co., Inc. (2017). Merck Announces Presentation of Phase 2 Results for MK-7264, an Investigational, P2X3 Receptor Antagonist, Being Evaluated for the Treatment of Chronic Cough. [Press Release]. Retrieved from
http://www.mrknewsroom.com/news-release/research-and-development-news/merck-announces-presentation-phase-2-results-mk-7264-inve
Réduit la fréquence de
la toux en état d’éveil de
86 %
Efficace
80 %
des patients ont une
altération ou perte du goût
Effet secondaire majeur
MK-7264Merck
Mécanisme: antagoniste des P2X3

8. L’effet sur le goût du MK-7264 probablement causé
par l’inhibition des P2X3 et P2X2/3
Hypothèse du projet: Opportunité qu'un antagoniste très sélectif des P2X3
(vs P2X2/3) réduise la toux sans affecter le goût 8
Les hétérotimères
P2X2/3 jouent un rôle
essentiel au niveau
du goût
Les homotrimères P2X3
jouent un rôle essentiel dans
le réflèxe tussigène
Les P2X3 et P2X2/3 sont des canaux ioniques ATP-dépendants qui transmettent
des signaux sensoriels :
P2X3
P2X2/3

9. Notre solution
vs le MK-7264 dans les études animales
Aucun
effet sur le
goût
BLU-5937BELLUS
Réduction de la
fréquence de la toux
équivalente
Hypothèse du projet validée dans les études animales 9
Antagoniste très sélectif des P2X3

10. 0
5
10
15
20
25
Contrôle 0,3 mg/kg p.o. 3 mg/kg p.o. 30 mg/kg p.o.
BLU-5937 MK-7264
Inhibition de la toux dans le modèle tussigène
chez le cochon d’Inde
BLU-5937
10
Des traitements (contrôle, BLU-5937, MK-7264) ont été administrés par voie orale (p.o.) 2 heures avant l'exposition à
l'agent tussigène: acide citrique (0,1 M, aérosol) et histamine (0,6 mM, aérosol); n = 6 animaux par groupe
* **
* p<0,05
Fréquencedelatoux
Étude pour évaluer la fréquence de la toux
Le BLU-5937 inhibe la toux de façon proportionnelle à la dose et de façon
comparable au MK-7264 10

11. Effet dans le modèle de perception du goût chez
le rat
Contrôle 10mg/kg 20mg/kg Contrôle 10mg/kg 20mg/kg
BLU-5937 MK-7264
Volumedequinineconsommé(ml)
*
*
0
0.5
1
1.5
2
2.5
3
3.5
4
4.5
Test de préférence pour l’eau vs la quinine
Les traitements (contrôle, BLU-5937, MK-7264) ont été administrés par voie ip: les animaux ont été privés d’eau pendant la
nuit, et une bouteille d’eau ainsi qu’une bouteille de quinine (0,3mM) leur ont été présentées à Tmax ; le volume de liquide
consommé a été mesuré pendant 15 minutes; n=10 animaux par groupe; * p < 0,05 vs contrôle
Le MK-7264 change la perception du goût ; le BLU-5937 ne la change pas 11

12. Profil de médicament candidat solide avec le potentiel d’être le meilleur de
sa catégorie
BLU-5937: Potentiel d’être le meilleur de sa
catégorie
12
Cible
~2,6 M de
patients aux É.-U.
Propriété
intellectuelle étendue
et complète jusqu’en
2034
Antagoniste
puissantet très
sélectif pour les P2X3
Administration
orale (prévue deux
fois par jour)
Aucun
constat préoccupant
au niveau de
l’innocuité

13. Marché
Les discussions avec les payeurs et
l’analyse de produits comparables
étayent des prix mensuels de 300-600 $
Le BLU-5937 : cible un marché potentiel de plusieurs milliards de dollars
pour le traitement de la toux chronique réfractaire
Grande population de patients
ciblés
Rapport 2017 de Torreya Insights
Produits comparables
2,6 M
Principale population de
patients ciblés (idiopathique,
traitement réfractaire > 1 an)
10 % ou
26,3 M
de patients souffrant
de toux chronique
263 M d’adultes aux É.-U.
13

14. Jalons clés du développement
T2 2018
Dépôt d’une demande
d’essai clinique
2019
T3 2018
T4 2018
Début de la phase 1
Début de la phase 2
Résultats de la phase 1
Études nécessaires à la phase 1
Design de la phase 1
Dosage du premier sujet
Effet sur la toux et le goût
Sélection des doses pour la phase 3
Effet sur le goût
Innocuité / tolérabilité
Sélection des doses pour la phase 2
Plan de développement efficace avec points d’inflexion de valeur à court
terme 14
Complétées
Présentation ISOC le
27 juin à Londres

15. Design de l’étude de phase 1 proposé
N ≈ 60 sujets adultes en santé
~6 cohortes de 10 sujets (8 actif :
2 placebo) se verront administrer
une dose unique
N ≈ 30 sujets adultes en santé
~3 cohortes de 10 sujets (8 actif : 2
placebo) se verront administrer des
doses multiples pendant 7 jours
Doses sélectionnées en fonction
des résultats de l’étude de dose
unique
Phase 1 conçue pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité (y compris l’effet sur
le goût) et le dosage du médicament
Dose unique ascendante Doses multiples ascendantes
Mesurer les niveaux
plasmatiques du
médicament pour le
dosage en phase 2
Évaluer la tolérabilité,
y compris l’effet sur le
goût
Évaluer
l’innocuité
Objectifs clés
15

16. Trois projets en partenariat au stade clinique intérimaire avec un potentiel de
partage de produits et/ou de redevances
Autres programmes en partenariat dans le portefeuille
de produits
16
Programme Partenaire Maladie Stade Prochaines étapes
KIACTAMC Sarcoïdose
Phase 2
prête
Auven évalue les options de
partenariat pour financer/mener
l’étude de phase 2
AMO-01
Déficiences
intellectuelles
Phase 2
prête
Lancement de l’étude de phase 2
d’AMO prévu pour 2018
ALZ-801
Maladie
d’Alzheimer
Phase 3
prête
Alzheon prépare l’étude de phase 3
chez les patients homozygotes
APOe4

17. Information boursière et financière
Les liquidités actuelles permettent de financer les activités pour plus de 2
ans à travers la réalisation de plusieurs jalons
Information boursière
Actions en circulation 119,5 M
Actions (pleinement dilué) 132,7 M
Capitalisation boursière ~60 M$
Données financières1
Liquidités 23,9 M$
Actionnariat
Initiés ~30 %
Institutions ~35 %
1au 31 décembre 2017
Financement de
20 M$
complété le 12 décembre
avec une participation
importante d’investisseurs
institutionnels dans le
domaine des soins de
santé
17

18. r
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