Voici la synthèse de la publication jalma sur les enjeux de l’observance en France : au moins 12000 décès et plus de 100 000 hospitalisations évitables, 1 milliard d’euros d’économies potentielles. 5 propositions financières et organisationnelles pour changer la donne. Pour accéder à la publication complète: http://tinyurl.com/qexsgvv
Voici la synthèse de la publication jalma sur les enjeux de l’observance en France : au moins 12000 décès et plus de 100 000 hospitalisations évitables, 1 milliard d’euros d’économies potentielles. 5 propositions financières et organisationnelles pour changer la donne. Pour accéder à la publication complète: http://tinyurl.com/qexsgvv
Définition d'un biomédicament, différence entre médicament chimique et autre biologique , biosimilaire et définition, enjeux de biosimilaire, innavation.
Un Observatoire du Médicament contre les Maladies Chroniques non Transmissibl...valéry ridde
Par Pierre Ongolo.
Présentation réalisée pour le Colloque Post-Vancouver 2016, sur la recherche francophone sur les politiques et systèmes de santé dans les pays à faible et moyen revenu, organisé par la Chaire REALISME, à l’IRSPUM, Montréal, le 21 novembre 2016.
Impact sur la_longevite_et_croissance_economiqueAssociation LIR
Les déficits cumulés de notre système d’assurance maladie, le vieillissement de notre population, l’augmentation de son espérance de vie, et l’augmentation des coûts associés à l’apparition de nouveaux équipements, posent avec acuité le problème du financement des dépenses de santé.
Si différentes réformes ont été introduites au cours des dernières années pour stabiliser nos dépenses de santé, les effets potentiels sur le secteur de la santé, l’innovation dans les industries et la croissance, ont trop rarement fait l’objet d’analyses approfondies.
Objectif:
1.Comprendre en quoi la présence d’une équipe intersectorielle coordonnée se répercute sur l’expérience du patient durant une transition.
2.Découvrir comment l’hôpital, les gestionnaires de cas, la maison de soins infirmiers et la pharmacie ont uni leurs efforts pour mettre en place un processus de bilan comparatif des médicaments permettant de réduire la polypharmacie et le nombre d’hospitalisations causés par les effets néfastes des médicaments.
3.Reconnaître les répercussions du BOOMR (BARRIE COORDINATED CROSS SECTORAL MEDICATION RECONCILIATION, ou BCM intersectoriel coordonné de Barrie) sur l’efficacité du système, sur la communication interprofessionnelle et sur la satisfaction du résident, de sa famille et du personnel.
4.Découvrir un nouvel outil conçu pour aider les patients à engager un dialogue sur leurs médicaments avec leur professionnel de la santé.
Phase 1 data presentation final with appendixBellusHealth
BLU-5937 is a P2X3 antagonist being developed for chronic cough. Phase 1 data showed it had an excellent pharmacokinetic profile and was safe and well tolerated, with minimal taste effects seen at projected therapeutic doses of 50-100mg twice daily. This taste effect profile was significantly better than the first-in-class gefapixant. Based on the positive Phase 1 results, a Phase 2 study in patients with unexplained chronic cough is expected to start in mid-2019.
Bellus health corporate presentation baird conference september 6BellusHealth
- Roberto Bellini, President and CEO of BELLUS Health, presented at the Baird Global Healthcare Conference on their lead drug candidate BLU-5937 for chronic cough.
- BLU-5937 is a highly selective P2X3 antagonist that has shown in animal studies to reduce cough frequency equivalently to MK-7264 while avoiding its side effect of taste alteration.
- BELLUS is currently conducting a Phase 1 trial with data expected in Q4 2018 to select doses for future trials, with the goal of BLU-5937 becoming the best-in-class P2X3 antagonist for chronic cough.
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Présentation réalisée pour le Colloque Post-Vancouver 2016, sur la recherche francophone sur les politiques et systèmes de santé dans les pays à faible et moyen revenu, organisé par la Chaire REALISME, à l’IRSPUM, Montréal, le 21 novembre 2016.
Impact sur la_longevite_et_croissance_economiqueAssociation LIR
Les déficits cumulés de notre système d’assurance maladie, le vieillissement de notre population, l’augmentation de son espérance de vie, et l’augmentation des coûts associés à l’apparition de nouveaux équipements, posent avec acuité le problème du financement des dépenses de santé.
Si différentes réformes ont été introduites au cours des dernières années pour stabiliser nos dépenses de santé, les effets potentiels sur le secteur de la santé, l’innovation dans les industries et la croissance, ont trop rarement fait l’objet d’analyses approfondies.
Objectif:
1.Comprendre en quoi la présence d’une équipe intersectorielle coordonnée se répercute sur l’expérience du patient durant une transition.
2.Découvrir comment l’hôpital, les gestionnaires de cas, la maison de soins infirmiers et la pharmacie ont uni leurs efforts pour mettre en place un processus de bilan comparatif des médicaments permettant de réduire la polypharmacie et le nombre d’hospitalisations causés par les effets néfastes des médicaments.
3.Reconnaître les répercussions du BOOMR (BARRIE COORDINATED CROSS SECTORAL MEDICATION RECONCILIATION, ou BCM intersectoriel coordonné de Barrie) sur l’efficacité du système, sur la communication interprofessionnelle et sur la satisfaction du résident, de sa famille et du personnel.
4.Découvrir un nouvel outil conçu pour aider les patients à engager un dialogue sur leurs médicaments avec leur professionnel de la santé.
Phase 1 data presentation final with appendixBellusHealth
BLU-5937 is a P2X3 antagonist being developed for chronic cough. Phase 1 data showed it had an excellent pharmacokinetic profile and was safe and well tolerated, with minimal taste effects seen at projected therapeutic doses of 50-100mg twice daily. This taste effect profile was significantly better than the first-in-class gefapixant. Based on the positive Phase 1 results, a Phase 2 study in patients with unexplained chronic cough is expected to start in mid-2019.
Bellus health corporate presentation baird conference september 6BellusHealth
- Roberto Bellini, President and CEO of BELLUS Health, presented at the Baird Global Healthcare Conference on their lead drug candidate BLU-5937 for chronic cough.
- BLU-5937 is a highly selective P2X3 antagonist that has shown in animal studies to reduce cough frequency equivalently to MK-7264 while avoiding its side effect of taste alteration.
- BELLUS is currently conducting a Phase 1 trial with data expected in Q4 2018 to select doses for future trials, with the goal of BLU-5937 becoming the best-in-class P2X3 antagonist for chronic cough.
Bellus health corporate presentation july 9 v finalBellusHealth
- Roberto Bellini, President and CEO of BELLUS Health Inc., presented an overview of the company and its lead drug candidate, BLU-5937, for the treatment of chronic cough.
- BLU-5937 is a highly selective P2X3 antagonist that has shown in animal studies to reduce cough frequency equivalently to MK-7264 while avoiding its side effect of taste alteration.
- BELLUS is currently conducting a Phase 1 trial of BLU-5937 to assess safety, tolerability, and pharmacokinetics with data expected in Q4 2018. Pending these results, Phase 2 trials are planned to further evaluate BLU-5937's effects on cough and taste.
Denis garceau blu 5937 in chronic cough - cough conferenceBellusHealth
BLU-5937 is a selective P2X3 antagonist being developed for the treatment of chronic cough. It has shown potent anti-tussive effects in guinea pig models of cough by blocking P2X3 homotrimeric receptors linked to cough hypersensitivity, without impacting taste function which is linked to P2X2/3 heterotrimeric receptors. Preclinical studies demonstrate BLU-5937 is highly selective for the P2X3 receptor over P2X2/3, reduces cough at doses blocking P2X3 without affecting taste, and has favorable drug-like properties. A Phase 1 and Phase 2 clinical trial program is planned to evaluate BLU-5937's tolerability
Bellus health agm presentation en finalBellusHealth
- The document summarizes an annual general meeting for shareholders of BELLUS Health Inc. held on May 15, 2018.
- BELLUS is developing BLU-5937, a potentially best-in-class drug for chronic cough that selectively targets P2X3 receptors. Chronic cough affects millions of people and current treatments have significant side effects.
- BLU-5937 has shown potential to be as effective as the leading P2X3 drug in development (MK-7264) at reducing cough frequency without impacting taste, which MK-7264 does. BLU-5937 is expected to have twice daily oral dosing.
Bellus health bbhic presentation may 3 st v finalBellusHealth
Roberto Bellini, President and CEO of BELLUS Health, presented an overview of the company and its lead drug candidate, BLU-5937, for the treatment of chronic cough. BLU-5937 is a highly selective P2X3 antagonist that has shown in animal studies to reduce cough frequency comparably to MK-7264 without impacting taste, unlike MK-7264 which causes taste alteration or loss in many patients. BELLUS Health plans to initiate a Phase 1 clinical trial of BLU-5937 in Q3 2018 to evaluate its safety, tolerability, and effects on cough and taste. The company believes BLU-5937 has potential to be best-in-class for
Bellus health corporate presentation mar 16 v finalBellusHealth
- Roberto Bellini, President and CEO of BELLUS Health Inc., presented an overview of the company which is developing BLU-5937 as a potentially best-in-class treatment for chronic cough.
- BLU-5937 is a highly selective P2X3 antagonist that has shown potential to significantly reduce chronic cough in preclinical studies with little to no effect on taste perception, unlike competitor drugs.
- Chronic cough represents a large unmet medical need as it affects 10% of adults and currently available treatments are inadequate with significant side effects. The P2X3 receptor is a validated target for chronic cough treatments.
Bellus health corporate presentation (biotech showcase) jan 9 2018 v final PDFBellusHealth
- BELLUS Health Inc. is presenting on its drug candidate BLU-5937 for the treatment of chronic cough. BLU-5937 is a highly selective P2X3 antagonist that has the potential to be best-in-class by inhibiting cough with little to no taste disturbance.
- Chronic cough affects approximately 10% of adults in the US, representing a large unmet medical need. Current treatment options are limited and inadequate.
- BLU-5937 has shown promise in preclinical studies at inhibiting cough similarly to the leading P2X3 antagonist MK-7264 while not altering taste like MK-7264 did. This differential effect is due to BLU-5937's greater
Bellus health corporate presentation (biotech showcase) jan 9 2018 v finalBellusHealth
Roberto Bellini, President and CEO of BELLUS Health, presented an overview of the company and its lead drug candidate BLU-5937 for the treatment of chronic cough. BLU-5937 works by selectively targeting the P2X3 receptor and has the potential to be best-in-class by inhibiting cough with little to no taste side effects. Key upcoming milestones include filing the Phase 1 regulatory dossier in Q2 2018 and initiating the Phase 1 study in Q3 2018. BELLUS Health has cash runway into 2020 to progress the development of BLU-5937 and its other pipeline assets.
Bellus health presentation (g) october 10 v final BellusHealth
Bellini presented on BLU-5937, a potentially best-in-class P2X3 antagonist for chronic cough that could address a multi-billion dollar market. If successful, BLU-5937 may have improved efficacy over the first-in-class drug MK-7264 while avoiding its problematic taste side effects, due to its greater selectivity for the P2X3 receptor. Upcoming milestones include filing the regulatory dossier for a Phase 1 trial in Q2 2018 and initiating the trial in Q3 2018. Bellini believes targeting the validated P2X3 receptor has the potential to deliver the first safe and effective non-narcotic treatment for chronic cough sufferers.
Physicians were enthusiastic about BLU-5937's potential to treat chronic cough due to its novel mechanism of action targeting P2X3 receptors. BLU-5937 may provide efficacy comparable to the first-in-class P2X3 antagonist with reduced taste disturbances based on preclinical data. Physicians saw potential for BLU-5937 to be used across multiple patient types and treatment settings. However, physicians expressed concern over taste disturbances reported with the competitor, particularly the 20% rate of complete taste loss and 40% reporting bothersome effects.
BLU-5937 is a P2X3 receptor antagonist being developed by BELLUS Health for the treatment of chronic cough. P2X3 receptors are involved in cough signaling and are a validated target for chronic cough therapies. In preclinical studies, BLU-5937 showed potent and selective inhibition of the P2X3 receptor with no effect on taste, unlike leading P2X3 antagonist MK-7264 which caused taste disturbances. BLU-5937 inhibited cough in guinea pig models comparably to MK-7264 but with a wider safety margin. BELLUS Health is conducting a Phase 1 trial in 2018 to assess the safety, tolerability and pharmacokinetics of BLU-59
Bellus health presentation september 14, 2017BellusHealth
Roberto Bellini, President and CEO of BELLUS Health, provided an overview of the company's chronic cough drug candidate BLU-5937 and development plans. BLU-5937 is a potentially best-in-class P2X3 antagonist that could treat the large unmet need in chronic cough with improved efficacy and no taste side effects. If successful, BLU-5937 has the potential to become a blockbuster drug, addressing a multi-billion dollar market. BELLUS Health expects to complete IND-enabling studies for BLU-5937 and advance it into Phase 1 clinical trials to assess safety, tolerability, and effects on taste.
Bellus health agm presentation may 9 2017 v finalBellusHealth
Bellini provided an overview of BELLUS Health Inc., including its core capability of identifying and developing innovative drug candidates. Its lead drug candidate, BLU-5937, is a potentially best-in-class P2X3 antagonist for chronic cough that has shown positive preclinical efficacy and a strong safety profile. BELLUS also has a balanced pipeline including three partnered mid-stage programs. Upcoming milestones include completing IND-enabling studies for BLU-5937 and progressing partnered programs.
Bellus Health Bloom Burton Presentation 2017BellusHealth
- BELLUS Health Inc. is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing novel therapeutics for chronic cough and other hypersensitization disorders.
- Their lead drug candidate, BLU-5937, is a highly selective P2X3 antagonist being developed for chronic cough. It has the potential for best-in-class efficacy and tolerability based on preclinical and clinical data.
- BELLUS has a balanced pipeline that includes partnered programs in sarcoidosis, Alzheimer's disease, and Fragile X syndrome in addition to their wholly-owned chronic cough program.
Bellus health presentation (g) april 21 2017 v finalBellusHealth
Bellini provides a corporate presentation on BELLUS Health Inc. highlighting their lead drug candidate BLU-5937, which is a potentially best-in-class P2X3 antagonist for chronic cough. BLU-5937 has shown dose-dependent reduction of cough in preclinical models. Its high selectivity for P2X3 over P2X2/3 may allow it to avoid taste side effects seen with less selective competitors. The chronic cough market is large, with about 10% of adults affected globally. BLU-5937 has the potential to be superior to the only other P2X3 drug in development due to its differentiated profile. Bellini outlines the development plan for BLU-5937 and
Bellus health corporate presentation march 17 2017 v final (002) [read only]BellusHealth
This corporate presentation summarizes Bellus Health Inc., a biopharmaceutical company developing innovative drug candidates. Their lead product is BLU-5937, a P2X3 receptor antagonist being developed for chronic cough. P2X3 antagonists have shown efficacy in clinical trials but with problematic taste side effects. BLU-5937 has the potential to be best-in-class due to its high potency, selectivity for P2X3, and preclinical efficacy in reducing cough. Near term milestones include IND-enabling studies for BLU-5937 and progressing partnered programs in sarcoidosis, fragile X syndrome, and Alzheimer's disease. The company has cash runway into Q4 2018
This document discusses BELLUS Health licensing BLU-5937, an oral P2X3 antagonist for chronic cough, to NEOMED Institute. It summarizes that BLU-5937 has potential to be best-in-class for this large market with high unmet need, as P2X3 is a validated target. The drug candidate has favorable properties including potency, selectivity, oral bioavailability and a clear development path. Key terms of the transaction provide significant upside potential for BELLUS investors through milestone payments and low single digit royalties.
This document summarizes the licensing of BLU-5937, an oral P2X3 antagonist in development by BELLUS Health, to NEOMED Institute for chronic cough. Key points include:
1) BLU-5937 has potential to be best-in-class for treating chronic cough, a large market with high unmet need, by having superior selectivity, potency, efficacy and safety over other P2X3 antagonists.
2) Chronic cough significantly impacts patient quality of life and there are few existing treatment options. P2X3 is a validated molecular target involved in cough reflex hypersensitivity.
3) The transaction provides BELLUS an attractive financial arrangement while leveraging NEO
1. Assemblée générale annuelle des
actionnaires
15 mai 2018
r
Roberto Bellini
Président et chef de la direction
Twitter: @rbellini
2. Énoncés prospectifs
Certains énoncés contenus dans cette présentation, à l’exception des énoncés de faits qui sont vérifiables
indépendamment à la date des présentes, peuvent constituer des « énoncés prospectifs » au sens des lois et de la
réglementation sur les valeurs mobilières du Canada. Ces énoncés, formulés d’après les attentes actuelles de la
direction, comportent par le fait même de nombreux risques, incertitudes et hypothèses considérables, connus et
inconnus, dont bon nombre sont indépendants de la volonté de BELLUS Santé inc. Ces facteurs de risque comprennent,
notamment : la capacité d’élargir et de développer son portefeuille de projets, la capacité d’obtenir du financement,
l’effet de la conjoncture économique en général, la conjoncture dans l’industrie pharmaceutique, les changements
réglementaires dans les territoires où BELLUS Santé inc. fait des affaires, la volatilité du marché boursier, les
fluctuations de coûts, les changements dans l’environnement concurrentiel découlant des regroupements, l’atteinte du
taux d’épuisement des fonds prévu, les paiements potentiels/résultats liés aux ententes d’indemnité et aux droits à une
valeur conditionnelle, l’atteinte des jalons prévus pour les essais précliniques et cliniques et le fait que les résultats
réels puissent différer à la suite de la vérification définitive et du contrôle de la qualité des données et des analyses. En
outre, la durée du processus de développement des médicaments candidats de BELLUS Santé inc., la taille de leur
marché et leur valeur commerciale, ainsi que le partage des produits entre BELLUS Santé inc. et ses partenaires
potentiels provenant des revenus futurs potentiels, le cas échéant, dépendent d’un certain nombre de facteurs. Par
conséquent, les résultats et événements réels futurs peuvent différer sensiblement des résultats et événements
anticipés exprimés dans les énoncés prospectifs. Même si BELLUS Santé inc. est d’avis que les attentes exprimées dans
les énoncés prospectifs sont raisonnables, rien ne peut garantir qu’elles se concrétiseront. Le lecteur ne doit pas se fier
sans réserve aux énoncés prospectifs inclus dans cette présentation. Ces énoncés prospectifs ne sont valables qu’à la
date où ils sont faits, et BELLUS Santé inc. n’a pas l’obligation et décline toute intention de mettre à jour publiquement
ou de revoir ces énoncés à la suite de quelque nouvelle information, événement futur, circonstance ou autre motif que
ce soit, à moins qu’elle n’y soit tenue en vertu de la législation ou de la réglementation applicable. Veuillez consulter
les documents publics déposés par BELLUS Santé inc. auprès des autorités canadiennes en valeurs
mobilières, y compris la notice annuelle, pour connaître d’autres facteurs de risque susceptibles d’avoir une
incidence sur BELLUS Santé inc. et ses affaires. 2
3. Créer de la valeur en faisant progresser les médicaments candidats aux
stades cliniques
Survol de BELLUS
3
• Cotée à la Bourse de Toronto (BLU.TO)
• BLU-5937: potentiellement le meilleur médicament de sa catégorie
pour un marché de plusieurs G$
− La toux chronique affecte ~10 % des adultes aux États-Unis, important besoin
non comblé
− Cible validée cliniquement, plan de développement clair et efficace
− Début de la phase 1 : T3 2018
• Portefeuille de produits comprenant trois programmes en partenariat
au stade clinique intérimaire
• Financée pour plus de 2 ans à travers la réalisation de plusieurs jalons
cliniques
• Haute direction avec des antécédents en matière d’exécution
4. Équipe
Dr Francesco Bellini
(Président du conseil)
Franklin Berger
Pierre Larochelle
Roberto Bellini
Dre Clarissa Desjardins
Joseph Rus
Dr Youssef Bennani
Conseil d’administration
Roberto Bellini,
Président et chef de la
direction
Dr Denis Garceau,
Premier vice-président,
Développement des
médicaments
François Desjardins,
Vice-président,
Finances
Tony Matzouranis,
Vice-président,
Développement des
affaires
Direction
Haute direction avec des antécédents en matière d’exécution 4
5. Problématique: Toux chronique réfractaire
5
Durée de la toux
>8 semaines,
0
traitement
sécuritaire et efficace
2,6 M
de patients aux É.-U. aux
prises avec une toux
chronique réfractaire de
longue durée
Marché potentiel de
plusieurs G$
« Je rencontre des patients qui
toussent depuis 2 mois à 30 ans.
Pour une bonne partie de ce
groupe je suis leur 8e ou 10e
docteur. »
– Leader d’opinion (KOL) sur la
toux chronique
Impact
majeur
sur la qualité
de vie
6. Cause: Réflèxe de la toux hypersensible
Déclencheur de toux
(ex : crise d’asthme)
Les dommages cellulaires
activent les récepteurs
P2X3 dans les voies
respiratoires
Hyper-excitabilité des
voies respiratoires
Toux chronique
Inflammation
/Lésion
cellulaire
Les P2X3 sont des récepteurs sensoriels qui se trouvent dans le système nerveux
périphérique et jouent un rôle central dans le déclenchement du réflexe de la toux 6
ATPand
Cytokines
Primaryafferent
(A𝛿 or C-fiber)
ATP
ATP
Receptors
P2X3
P2X3-containing
Primaryafferent
Modified from Purinergic Signaling (2012) 8 (Suppl 1)
7. Le traitement en développement n’est pas optimal
Acquis en 2016 pour 1,25 G$ (paiement initial de 500 M$) en fonction
des résultats de la phase 2 7
Merck & Co., Inc. (2017). Merck Announces Presentation of Phase 2 Results for MK-7264, an Investigational, P2X3 Receptor Antagonist, Being Evaluated for the Treatment of Chronic Cough. [Press Release]. Retrieved from
http://www.mrknewsroom.com/news-release/research-and-development-news/merck-announces-presentation-phase-2-results-mk-7264-inve
Réduit la fréquence de
la toux en état d’éveil de
86 %
Efficace
80 %
des patients ont une
altération ou perte du goût
Effet secondaire majeur
MK-7264Merck
Mécanisme: antagoniste des P2X3
8. L’effet sur le goût du MK-7264 probablement causé
par l’inhibition des P2X3 et P2X2/3
Hypothèse du projet: Opportunité qu'un antagoniste très sélectif des P2X3
(vs P2X2/3) réduise la toux sans affecter le goût 8
Les hétérotimères
P2X2/3 jouent un rôle
essentiel au niveau
du goût
Les homotrimères P2X3
jouent un rôle essentiel dans
le réflèxe tussigène
Les P2X3 et P2X2/3 sont des canaux ioniques ATP-dépendants qui transmettent
des signaux sensoriels :
P2X3
P2X2/3
9. Notre solution
vs le MK-7264 dans les études animales
Aucun
effet sur le
goût
BLU-5937BELLUS
Réduction de la
fréquence de la toux
équivalente
Hypothèse du projet validée dans les études animales 9
Antagoniste très sélectif des P2X3
10. 0
5
10
15
20
25
Contrôle 0,3 mg/kg p.o. 3 mg/kg p.o. 30 mg/kg p.o.
BLU-5937 MK-7264
Inhibition de la toux dans le modèle tussigène
chez le cochon d’Inde
BLU-5937
10
Des traitements (contrôle, BLU-5937, MK-7264) ont été administrés par voie orale (p.o.) 2 heures avant l'exposition à
l'agent tussigène: acide citrique (0,1 M, aérosol) et histamine (0,6 mM, aérosol); n = 6 animaux par groupe
* **
* p<0,05
Fréquencedelatoux
Étude pour évaluer la fréquence de la toux
Le BLU-5937 inhibe la toux de façon proportionnelle à la dose et de façon
comparable au MK-7264 10
11. Effet dans le modèle de perception du goût chez
le rat
Contrôle 10mg/kg 20mg/kg Contrôle 10mg/kg 20mg/kg
BLU-5937 MK-7264
Volumedequinineconsommé(ml)
*
*
0
0.5
1
1.5
2
2.5
3
3.5
4
4.5
Test de préférence pour l’eau vs la quinine
Les traitements (contrôle, BLU-5937, MK-7264) ont été administrés par voie ip: les animaux ont été privés d’eau pendant la
nuit, et une bouteille d’eau ainsi qu’une bouteille de quinine (0,3mM) leur ont été présentées à Tmax ; le volume de liquide
consommé a été mesuré pendant 15 minutes; n=10 animaux par groupe; * p < 0,05 vs contrôle
Le MK-7264 change la perception du goût ; le BLU-5937 ne la change pas 11
12. Profil de médicament candidat solide avec le potentiel d’être le meilleur de
sa catégorie
BLU-5937: Potentiel d’être le meilleur de sa
catégorie
12
Cible
~2,6 M de
patients aux É.-U.
Propriété
intellectuelle étendue
et complète jusqu’en
2034
Antagoniste
puissantet très
sélectif pour les P2X3
Administration
orale (prévue deux
fois par jour)
Aucun
constat préoccupant
au niveau de
l’innocuité
13. Marché
Les discussions avec les payeurs et
l’analyse de produits comparables
étayent des prix mensuels de 300-600 $
Le BLU-5937 : cible un marché potentiel de plusieurs milliards de dollars
pour le traitement de la toux chronique réfractaire
Grande population de patients
ciblés
Rapport 2017 de Torreya Insights
Produits comparables
2,6 M
Principale population de
patients ciblés (idiopathique,
traitement réfractaire > 1 an)
10 % ou
26,3 M
de patients souffrant
de toux chronique
263 M d’adultes aux É.-U.
13
14. Jalons clés du développement
T2 2018
Dépôt d’une demande
d’essai clinique
2019
T3 2018
T4 2018
Début de la phase 1
Début de la phase 2
Résultats de la phase 1
Études nécessaires à la phase 1
Design de la phase 1
Dosage du premier sujet
Effet sur la toux et le goût
Sélection des doses pour la phase 3
Effet sur le goût
Innocuité / tolérabilité
Sélection des doses pour la phase 2
Plan de développement efficace avec points d’inflexion de valeur à court
terme 14
Complétées
Présentation ISOC le
27 juin à Londres
15. Design de l’étude de phase 1 proposé
N ≈ 60 sujets adultes en santé
~6 cohortes de 10 sujets (8 actif :
2 placebo) se verront administrer
une dose unique
N ≈ 30 sujets adultes en santé
~3 cohortes de 10 sujets (8 actif : 2
placebo) se verront administrer des
doses multiples pendant 7 jours
Doses sélectionnées en fonction
des résultats de l’étude de dose
unique
Phase 1 conçue pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité (y compris l’effet sur
le goût) et le dosage du médicament
Dose unique ascendante Doses multiples ascendantes
Mesurer les niveaux
plasmatiques du
médicament pour le
dosage en phase 2
Évaluer la tolérabilité,
y compris l’effet sur le
goût
Évaluer
l’innocuité
Objectifs clés
15
16. Trois projets en partenariat au stade clinique intérimaire avec un potentiel de
partage de produits et/ou de redevances
Autres programmes en partenariat dans le portefeuille
de produits
16
Programme Partenaire Maladie Stade Prochaines étapes
KIACTAMC Sarcoïdose
Phase 2
prête
Auven évalue les options de
partenariat pour financer/mener
l’étude de phase 2
AMO-01
Déficiences
intellectuelles
Phase 2
prête
Lancement de l’étude de phase 2
d’AMO prévu pour 2018
ALZ-801
Maladie
d’Alzheimer
Phase 3
prête
Alzheon prépare l’étude de phase 3
chez les patients homozygotes
APOe4
17. Information boursière et financière
Les liquidités actuelles permettent de financer les activités pour plus de 2
ans à travers la réalisation de plusieurs jalons
Information boursière
Actions en circulation 119,5 M
Actions (pleinement dilué) 132,7 M
Capitalisation boursière ~60 M$
Données financières1
Liquidités 23,9 M$
Actionnariat
Initiés ~30 %
Institutions ~35 %
1au 31 décembre 2017
Financement de
20 M$
complété le 12 décembre
avec une participation
importante d’investisseurs
institutionnels dans le
domaine des soins de
santé
17
18. r
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