Médicaments orpheling & big pharma

1. MÉDICAMENTS ORPHELINS : VITRINE
« ÉTHIQUE » DE L’INDUSTRIE PHARMACEUTIQUE
OU VÉRITABLE MARCHÉ DE NICHES ?
Expertise
EUROPE
Les potentialités des médicaments orphelins exercent une attractivité importante sur le monde de la
pharma et des financiers. Quelles sont les réalités et les perspectives internationales de ce marché ?
Christian Girard et Gilles Avenard du cabinet conseil Alliance4growth ont accepté de décrypter
pour Biotech finances les enjeux du secteur dans une enquête que nous publions en deux volets
dans nos numéros 537 et 538 de Biotech finances.
Définition d’une maladie orpheline et de ces médicaments particuliers ne sont recherche amont et/ou aval (AFM par
d’un médicament orphelin apparues que récemment, en 1983 aux exemple), soit directement par la création de
Les maladies orphelines sont des pathologies États-Unis, en 1993 au Japon, en 1997 en sociétés dédiées à une pathologie spécifique :
dites « rares», affectant un nombre limité de Australie, et fin 1999 en Europe (2012 en Lysogene en France pour la maladie de
patients. Environ 7 000 pathologies sont Chine ?). Elles prévoient un certain nombre Sanfilippo, ou plus récemment encore Halo
considérées comme telles à ce jour (250 d’avantages en termes d’exclusivité Therapeutics aux États-Unis pour la
environ sont découvertes chaque année) ; commerciale et d’incitations financières et maladie de Duchenne. De la même
quatre-vingts pour cent d’entre elles sont fiscales qui favorisent les entreprises qui manière, on trouvera dans ce domaine des
d’origine génétique. investissent dans ces domaines thérapeutiques. sociétés « pure players » comme Actelion,
L’Organisation mondiale de la santé (OMS) Transkaryotic Therapies (rachetée par Shire
définit ces maladies comme celles affectant Qui développe des médicaments en 2005), BioMarin Pharmaceuticals,
au maximum 6,5 à 10 personnes sur 10 000 orphelins ? Alexion Pharmaceuticals, Orphan Europe
dans la population générale. Les prévalences Contrairement à une opinion largement (reprise par Recordati), Swedish Orphan
maximales des maladies qui répondent à répandue, le nombre de sociétés développant (fusionnée depuis avec Biovitrum), OPi
des médicaments orphelins dans le monde (acquise par EUSA), ou des laboratoires
« Des est important : nous avons compilé les dont l’activité « maladies orphelines » ne
PATHOLOGIES désignations (plus de 2 600 au total par ne
FDA et l’EMA
orphelines accordées
–à
la représente qu’une fraction plus ou moins
importante de l’activité : Shire, Novartis et
qui SUSCITENT pas confondre avec les AMM) et nous avons Sanofi (via son acquisition de Genzyme) pour
bien des identifié environ 650 sociétés qui développent ne citer qu’elles. Quoi qu’il en soit, le
(ou ont développé) une ou plusieurs développement de traitements dans ce
CONVOITISES » thérapies à visée orpheline. La taille des domaine a connu une croissance considérable
Gilles Avenard sociétés est très variable, de la big pharma à depuis l’apparition de l’Orphan Drug Act
BIOTECH FINANCES • Expertise
cette définition sont déterminées dans la TPE, même si l’on peut constater que les aux États-Unis : 10 médicaments orphelins
chaque nation disposant d’une législation big pharmas trustent en 2009 environ 70 % ont été autorisés par la FDA dans les années
ad hoc : 7,5 sur 10 000 habitants aux du marché des médicaments orphelins : 70 ; à comparer avec 360 depuis 1983,
États-Unis, 5 sur 10 000 habitants en Novartis décline Glivec/Gleevec et Tasigna toujours par la même FDA. L’Europe a,
Europe, 4 sur 10 000 habitants au Japon, et (des blockbusters) dans plusieurs indications quant à elle, autorisé la mise sur le marché
1,2 sur 10 000 en Australie (les autorités orphelines en cancérologie, Baxter, Bayer et de 60 médicaments depuis 2000. Actuellement,
chinoises envisagent, aux dernières nouvelles, Novo Nordisk commercialisent leur plus de 460 médicaments orphelins seraient
une fourchette de prévalence maximale de 2 spécialité dans l’hémophilie (également des en développement clinique (source : PhRMA). © Editions Européennes de l’Innovation. La photocopie non autorisée est un délit.
à 4 sur10 000 pour leur future législation). blockbusters), Genzyme a prospéré sur sa
Les médicaments orphelins se définissent franchise « maladies lysosomales » avant Que représentent économiquement
comme des traitements, petites molécules de connaître ses problèmes GMP, et une aujourd’hui les médicaments
ou produits biologiques, qui sont destinés à microentreprise comme Only for Children orphelins ?
traiter ces maladies. Les législations régissant Pharmaceuticals développe notamment un Si, prise individuellement, chaque maladie
spécifiquement le cadre du développement médicament pour le traitement de maintenance orpheline ne touche qu’une population
TABLEAU 1 de la leucémie limitée (d’un seul (!) à quelques dizaines de
Indication Company Cost per patient (Y) l y m p h o b l a s t i q u e milliers de patients), les 7 000 maladies
Soliris Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Alexion Pharmaceuticals $409 500
Elaprase Hunter's Syndrome Shire $375 000 aiguë, par exemple. Il orphelines prises dans leur ensemble
Naglazyme Maroteaux-Lamy Syndrome BioMarin Pharmaceuticals $365 000 est également à noter affectent environ 6 à 8 % des populations,
Cinryze Hereditary Angiodema ViroPharma $350 000 que des associations de soit 25 à 30 millions de personnes aux
Myozyme Pompe Disease Genzyme $300 000
Arcalyst Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes Regeneron Pharmaceuticals $250 000 patients ont également États-Unis, et 35 millions dans l’Union
Replagal Fabry Disease Shire $210 000 pris l’initiative du européenne. Et Marc Dunoyer (Head of Rare
Cerezyme Gaucher Disease Genzyme $200 000
Fabrazyme Fabry Disease Genzyme $200 000
développement de Diseases Unit and Chairman of GSK Japan)
Aldurazyme Hurler's Syndrome Genzyme/BioMarin Pharmaceuticals $200 000 médicaments estime que moins de 10 % des patients
Kuvan Hyperphenylalaninemia BioMarin Pharmaceuticals $107 000 orphelins, soit par le souffrant de pathologies orphelines sont
Advate Hemophilia (Severe) Baxter $100 000
Firdapse Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome BioMarin Pharmaceuticals $58 000 financement de la traités dans le monde (déclaration du
Tracleer Pulmonary Arterial Hypertension Actelion $40 000
Source : www.biotech-intelligence.com
(suite p.2)
1

2. Expertise (suite)
TABLEAU 2
Indication Company 2010 2009 Growth (%)
Advate Hemophilia (Severe) Baxter $1 800 000 000 $1 651 000 000 9,02 %
Tracleer Pulmonary Arterial Hypertension Actelion $1 748 000 000 $1 464 000 000 19,40 %
acquisitions de sociétés sans aucun chiffre
NovoSeven Hemophilia (Severe) Novo Nordisk $1 440 000 000 $1 369 000 000 5,19 % d’affaires laisse songeur, notamment
Kogenate Hemophilia (Severe) Bayer HealthCare $1 342 000 000 $1 279 000 000 4,93 % Enobia/Alexion Pharmaceuticals (supérieur à
Cerezyme* Gaucher Disease Genzyme $720 000 000 $793 000 000 -9,21 %
Soliris Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Alexion Pharmaceuticals $541 000 000 $387 000 000 39,79 % 1 milliard de US$), pour un candidat en
Myozyme Pompe Disease Genzyme $412 000 000 $325 000 000 26,77 % phase II dans une indication rare.
Elaprase Hunter's Syndrome Shire $404 000 000 $353 000 000 14,45 % Pour terminer ce premier volet, on ne peut
Replagal Fabry Disease Shire $351 000 000 $194 000 000 80,93 %
Naglazyme Maroteaux-Lamy Syndrome BioMarin Pharmaceuticals $193 000 000 $169 000 000 14,20 % négliger de s’intéresser aux coûts de
Fabrazyme* Fabry Disease Genzyme $188 000 000 $430 000 000 -56,28 % développement et de production des
Cinryze Hereditary Angiodema ViroPharma $177 000 000 $97 000 000 82,47 %
Aldurazyme Hurler's Syndrome Genzyme/BioMarin Pharmaceuticals $167 000 000 $155 000 000 7,74 %
médicaments orphelins. À cet égard,
Kuvan Hyperphenylalaninemia BioMarin Pharmaceuticals $99 000 000 $77 000 000 28,57 % Genzyme, par exemple, communique de
Arcalyst Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes Regeneron Pharmaceuticals $21 000 000 $18 000 000 16,67 % nombreux arguments qui justifieraient des
Firdapse Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome BioMarin Pharmaceuticals $6 000 000 $0 na
niveaux de prix qui peuvent être regardés
* les taux de croissance négatifs des ventes de ces médicaments sont la conséquence des problèmes GMP rencontrés par Genzyme comme exhorbitants : 200 000 000 US$
Source : www.biotech-intelligence.com
investis en manufacturing préalablement à
18/10/2010). Il existe donc un potentiel de ancienne (tableau 2). Plusieurs d’entre eux l’obtention de l’AMM de Cerezyme, le
marché considérable, mais quid de la sont de véritables blockbusters, notamment développement de Myozyme (300 000 US$
situation présente ? Pour répondre avec dans l’hémophilie, l’hypertension artérielle annuel par patient, à vie) aurait coûté plus
objectivité à cette question, nous avons pulmonaire et plusieurs aspirent à le devenir de 500 millions de dollars, la marge globale,
donc extrait quelques informations de nos à court terme. Nous avons également qui s’élève à 77 % (en 2005), permet de
bases de données pour avoir des ordres de cherché à situer le niveau des transactions financer de nouveaux traitements, et 10 %
grandeur, et force est de constater que les dans le domaine des médicaments orphelins, des patients sont traités gratuitement. Du
données économiques liées à ces et les résultats sont surprenants par le niveau côté d’Alexion, un porte-parole de la société
pathologies peuvent susciter bien des des conditions financières liées à ces accords justifie le prix de Soliris par un investissement
convoitises de la part d’investisseurs ou de licences (tableau 3) et opérations de fusion préalable de 800 000 000 US$ pour amener
d’industriels (les analystes estiment acquisition (tableau 4). L’examen de quelques ce médicament aux patients, et un « time-to-
le « marché orphelin » à + 80 milliards US$ accords de licence permet de conclure market » de 15 ans. Les sociétés sont en revanche
en 2011). Pour débuter notre analyse, rapidement que ces transactions n’ont rien à beaucoup plus discrètes sur les financements
nous nous sommes intéressés au coût de envier à celles concernant des pathologies publics dont ont bénéficié ces traitements
traitement annuel par patient des plus communes, notamment par le niveau au cours de leur développement initial. T
médicaments orphelins autorisés, et nous des upfronts : Christian Girard &
avons sélectionné dans le tableau 1 Quant aux opérations de rachat, si l’on Gilles Avenard,
quelques spécialités qui illustrent des considère les « pure players » (toutes les cibles managing partners,
niveaux de prix plutôt inhabituels dans acquises dans le tableau, à l’exception de Alliance4Growth (A4G)
l’industrie pharmaceutique, puisque ceux-ci Genzyme), elles font apparaître des – Strategic partners
se situent entre 40 et 400 000 US$ multiples « prix d’acquisition/chiffre in life sciences
annuels ! (tableau 1) Nous avons ensuite d’affaires » supérieurs à l’ensemble des
relevé les chiffres d’affaires réalisés en 2009 transactions que nous pouvons observer
BIOTECH FINANCES • Expertise
et 2010 par une quinzaine de médicaments (Shire avait acquis Transkaryotic Therapies 20 Suite et volet 2
orphelins, d’introduction récente ou plus fois son C.A. !), et le prix offert pour certaines page 3 et 4
TABLEAU 3
Candidate(s) Indication Development Stage Licensor Licensee Upfront Milestones Equity Total Royalty Rate Coverage Date
(at deal date)
ISIS-SMNRx Spinal Muscular Atrophy Phase I Isis Pharmaceuticals (US) Biogen Idec (US) 29 000 000 $US 270 000 000 $US 0 $US 299 000 000 $US >10% Worldwide janvier 4, 2012
3 Compounds Spinal Muscular Atrophy Preclinical PTC Therapeutics (US) Roche (CH) 30 000 000 $US 460 000 000 $US 0 $US 490 000 000 $US >10% Worldwide novembre 29, 2011
TransVax Cytomegalovirus (in Transplant Recipients) Phase II Vical (US) Astellas Pharma (JP) 25 000 000 $US 140 000 000 $US 0 $US 165 000 000 $US >10% Worldwide juillet 15, 2011
GAGs biosynthesis modulators Mucopolysaccharidosis I, II, III Preclinical Zacharon Pharmaceuticals (US) Pfizer (US) na na 0 $US 210 000 000 $US na Worldwide avril 7, 2011
Amigal (migalastat HCl) Fabry Disease Phase III Amicus Therapeutics (US) GlaxoSmithKline (UK) 30 000 000 $US 170 000 000 $US 31 000 000 $US 231 000 000 $US >10% Worldwide octobre 29, 2010
© Editions Européennes de l’Innovation. La photocopie non autorisée est un délit.
ADA-SCID gene therapy ADA Severe Combined Immune Deficiency Phase I/II Fondazione Telethon (IT) GlaxoSmithKline (UK) 14 000 000 $US na 0 $US na na Worldwide octobre 18, 2010
ACE-031 (6) Duchenne Muscular Dystrophy Phase II Acceleron Pharma (US) Shire (IE) 45 000 000 $US 453 000 000 $US 0 $US 498 000 000 $US na Worldwide (5) septembre 9, 2010
KNS-760704 (dexpramipexole) Amyotrophic Lateral Sclerosis Phase II Knopp Neurosciences (US) Biogen Idec (US) 20 000 000 $US 265 000 000 $US 60 000 000 $US 345 000 000 $US >10% Worldwide août 18, 2010
PRO051 / GSK2402968 Duchenne Muscular Dystrophy Phase II Prosensa (NL) GlaxoSmithKline (UK) 25 000 000 $US 655 000 000 $US 0 $US 680 000 000 $US >10% Worldwide décembre 13, 2009
taliglucerase alfa Gaucher Disease Phase III Protalix BioTherapeutics (IL) Pfizer (US) 60 000 000 $US 55 000 000 $US 0 $US 115 000 000 $US 40/60% (4) Worldwide (3) décembre 1, 2009
Ampyra (Dalfampridine) Multiple Sclerosis (Symptoms) Phase III Acorda Therapeutics (US) Biogen Idec (US) 110 000 000 $US 400 000 000 $US 0 $US 510 000 000 $US >10% Worldwide (7) juillet 1, 2009
Ataluren (PTC124) Duchenne Muscular Dystrophy (1) Phase IIb PTC Therapeutics (US) Genzyme (US) 100 000 000 $US 337 000 000 $US 0 $US 437 000 000 $US >10% Worldwide (2) juillet 17, 2008
Mipomersen (ISIS 301012) Familial Hypercholesterolemia (FH) Phase III Isis Pharmaceuticals (US) Genzyme (US) 175 000 000 $US 1 575 000 000 $US 150 000 000 $US 1 900 000 000 $US 30/70% (8) Wordwide janvier 7, 2008
Footnotes : (1) and Cystic Fibrosis ; (2) except US & Canada ; (3) except Israel ; (4) future revenues and expenses sharing ; (5) except North America ; (6) and other novel molecules targeting the activin receptor type IIB (ActRIIB) pathway ; (7) except US ; (8) profit share begins with a 70/30 Genzyme/Isis split and reaches
50/50 on a sliding scale as annual revenues ramp up to $2 billion
Source : www.biotech-intelligence.com
TABLEAU 4
Acquired By Upfront Milestones Total Sales (if any) Date Comment Price/Sales
Enobia Pharma (CA) Alexion Pharmaceuticals (US) 610 000 000 $US 470 000 000 $US 1 080 000 000 $US 0 $US décembre 28, 2011 na
Meritage Pharma (US) ViroPharma (US) 7 500 000 $US 82 400 000 $US 89 900 000 $US 0 $US décembre 22, 2011 Option agreement na
Swedish Orphan International (SE) Biovitrum (SE) 498 000 000 $US 61 000 000 $US 559 000 000 $US 86 000 000 $US novembre 5, 2010 6,50
Genzyme (FR) Sanofi (FR) 20 100 000 000 $US 3 800 000 000 $US 23 900 000 000 $US 4 000 000 000 $US avril 8, 2011 5,98
Trophos (FR) Actelion (CH) 12 800 000 $US 250 500 000 $US 263 300 000 $US 0 $US juillet 20, 2010 Option agreement na
Orphan Europe (FR) Recordati (IT) 192 000 000 $US 0 $US 192 000 000 $US 53 000 000 $US septembre 28, 2007 3,62
OPi (FR) EUSA Pharma (UK) 144 000 000 $US 0 $US 144 000 000 $US 23 800 000 $US mars 1, 2007 6,05
Transkaryotic Therapies (US) Shire (IE) 1 600 000 000 $US 0 $US 1 570 000 000 $US 77 000 000 $US avril 21, 2005 20,39
Source : www.biotech-intelligence.com
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3. MÉDICAMENTS ORPHELINS : VITRINE
« ÉTHIQUE » DE L’INDUSTRIE PHARMACEUTIQUE
OU VÉRITABLE MARCHÉ DE NICHES ?
Expertise (suite)
EUROPE
Les potentialités des médicaments orphelins exercent une attractivité importante sur le monde de la
pharma et des financiers. Quelles sont les réalités et les perspectives internationales de ce marché ?
Christian Girard et Gilles Avenard, du cabinet conseil Alliance4growth, ont accepté de décrypter pour
Biotech finances les enjeux du secteur dans une enquête exclusive. Suite du premier volet publié
dans notre numéro 537 du lundi 6 février 2012.
Industrie pharmaceutique et On peut comprendre ce nouvel intérêt de Cela étant, un certain nombre de
maladies orphelines : un intérêt la big pharma par les caractéristiques contraintes et de risques pourraient peser
affiché et un passage à l’action propres au développement des médicaments sur l’attractivité de ce marché pour
Historiquement, on estime que 70 à 75 % orphelins : incitations multiples, coût de l’industrie pharmaceutique, au-delà du
des mises sur le marché de médicaments développement réduit (par le nombre de risque d’attrition relatif à chaque
orphelins étaient le fait de sociétés de patients inclus dans les essais cliniques), développement pharmaceutique, et les
biotechnologies ou de petites sociétés dispositifs réglementaires permettant un médicaments orphelins ne font pas
(bio)pharmaceutiques spécialisées traitement prioritaire des dossiers, « time exception (encore que les statistiques,
(Genzyme, Celgene, Alexion, BioMarin, to market » raccourci, et enfin des certes encore partielles, ne semblent pas
OPi, Orphan Europe, Swedish Orphan en négociations de prix échappant défavorables).
sont des exemples caractéristiques). historiquement aux logiques habituelles
Néanmoins, la part de marché de la des payeurs, puisqu’il n’existe pas de Le premier risque est concurrentiel :
grande industrie pharmaceutique dans les traitement existant pour ces pathologies, historiquement, l’équation « 1 maladie
maladies orphelines est passée de 50 % et une exclusivité de commercialisation orpheline = 1 médicament orphelin »
en 2006 à environ 70 % en 2009. sur une période pouvant aller jusqu’à dix, était quasiment respectée (à quelques
voire douze ans. Certains acteurs exceptions près : l’AMM simultanée de
(Novartis par exemple) tablent également Fabrazyme et de Replagal avait suscité
« Des “modèles” sur l’intérêt des maladies rares en tant bien des émois chez Genzyme). Quid du
THÉRAPEUTIQUES que « modèles » de cibles thérapeutiques futur ? Un exemple ? Des alternatives à
pour des applicables à des maladies fréquentes. Cerezyme de Genzyme sont apparues et
MALADIES Et nous ajouterons un bénéfice escompté sont à la veille d’être mises sur le marché.
BIOTECH FINANCES • Expertise
au plan de l’amélioration de l’image de Les réglementations orphelines ne figent
FRÉQUENTES » l’industrie auprès du public. pas les situations : elles garantissent
Gilles Avenard seulement le développeur d’un principe
Les médicaments orphelins viennent donc actif d'avoir une exclusivité temporaire
Plusieurs acteurs majeurs de la big pharma à point nommé pour prendre la relève sur l’utilisation de ce principe actif dans
ont manifesté publiquement en 2010 leur d’une recherche interne défaillante et une indication donnée. Rien n’empêche
intérêt croissant pour les maladies d’une gestion de portefeuille menés à
© Editions Européennes de l’Innovation. La photocopie non autorisée est un délit.
orphelines, notamment par la désignation courte vue. Le « patent cliff » coûte
de « Mr/Mrs Orphan Diseases » au sein dramatiquement cher à l’industrie « La
de leurs équipes de management (Marc pharmaceutique qui ne peut que réviser à
Dunoyer précédemment cité, Ed Mascioli , grande vitesse son modèle économique CONCENTRATION
VP, Head, Orphan and Genetic Diseases en recherchant des alternatives à sa est en MARCHE »
Unit, Pfizer, pour ne citer qu’eux) et par la tradition d’investissement interne ou
Christian Girard
création de divisions spécialisées. Une externe dans des blockbusters supposés.
intense activité a également été notée
dans les opérations de licensing qui se sont Quelle lecture pour le futur ? un concurrent d’obtenir une AMM avec
enchaînées dans ce domaine depuis 2009 Les chiffres parlent, le mouvement de un autre principe actif dans la même
(1), ainsi que dans une opération concentration du domaine des maladies i n d i c a t i o n . Pa r a i l l e u r s, d e s
majeure de fusion acquisition avec orphelines est en marche, une rumeur réglementations sont en préparation
Genzyme/Sanofi (2). Nous remarquons persistante annonce Alexion comme avancée pour faciliter l’accès au marché
tout de même que la grande majorité de prochaine cible d’acquisition : les de ce que les Anglo-Saxons appellent
ces opérations ne concerne que des médicaments orphelins sont valorisés, « follow-on biologics », en clair des
traitements en développement avancé valorisants pour l’image, et donc attractifs génériques de produits biologiques. Les
(phase II voire III). pour les investisseurs et l’industrie. médicaments orphelins seront eux aussi
(suite p.4)
3

4. Expertise (suite)
confrontés au « patent cliff ». Ils ne sont visés, puis de les former à la reconnaissance Ils savent que l’addition des coûts de
pas une rente à vie. des divers symptômes présents dans une l’ensemble des médicaments orphelins
En second lieu, l’industrie pharmaceutique pathologie donnée. Une infrastructure approche les 100 milliards de US$
n’est généralement pas familière dédiée allant jusqu’à la dispensation à annuels…
d’indications avec des populations de domicile des soins par des infirmiers La capacité de l’industrie pharmaceutique
spécialisés, et des circuits de distribution à s’adapter à ces défis conditionnera le
« L’addition particuliers peuvent devoir être mis en maintien et le développement de son
des COÛTS des place. Cette adaptation culturelle passe intérêt pour ce domaine particulier. Une
MÉDICAMENTS sans doute par le renforcement d’un vraie révolution culturelle… Rendez-vous
orphelins : modèle de partenariat étroit privé dans trois ans pour en reparler ? T
100 MILLIARDS -public-privé.
de US$/an » En dernier lieu, il serait à notre sens Christian Girard &
Gilles Avenard illusoire de croire à la pérennité de Gilles Avenard,
l’équation « médicament orphelin = prix managing partners,
prescripteurs et de patients réduites, voire très élevé ». S’il était possible, il y a Alliance4Growth
rares. Une adaptation culturelle va être encore quelques années, d’obtenir ces (A4G) – Strategic
nécessaire, le marché orphelin dans niveaux de prix (100 000 US$ annuels et partners in life
certains pays est un marché de centres de plus), notamment en arguant de leur sciences
référence, pas un marché de ville. Ailleurs, faible contribution aux budgets globaux
la détection des patients est un élément des systèmes de santé, compte tenu du
clé du succès ou de l’insuccès du nombre réduit de patients, la situation est 1 - Voir tableau 3 dans Biotech finances
lancement de ce type de traitement : il est désormais changée : les payeurs ne page 2
nécessaire d’identifier les médecins considèrent plus le coût individuel d’un 2 - Voir tableau 4 dans Biotech finances
susceptibles de rencontrer les patients médicament orphelin comme négligeable. page 2
Serge Braun, directeur scientifique de l’Association française contre les myopathies (AFM)
« Attention à ne pas amalgamer systématiquement médicaments orphelins et cherté.»
« Les exemples qui sont présentés ici sont effectivement les plus chers, mais on risque de laisser penser que c'est le cas pour
l'intégralité des médicaments orphelins. La réalité est un peu plus complexe. Il me semble que sur une soixantaine de
médicaments orphelins commercialisés en France il y en a une dizaine qui font plus des deux tiers du marché. Un nombre
significatif de médicaments orphelins sont peu chers et génèrent donc de très faibles chiffres d’affaires. Par ailleurs, les prix des
médicaments orphelins peuvent être très variés selon les États : pour Naglazyme, Aldurazyme, Replagal, Revlimid, Thelin, Nexavar,
Ventavis, Cystadane, Xigris, Prialt les coûts annuels de traitement sont plus bas en France qu’en Italie, Allemagne et Espagne, et
plus élevés par contre qu’au Royaume-Uni. En moyenne, le coût annuel de traitement par maladie orpheline est plus bas en
BIOTECH FINANCES • Expertise
France (autour de 150 000 € par an) qu’en Allemagne et qu’en Italie (plus de 250 000 € par an en Italie), à peu près au même
niveau qu’en Espagne et légèrement plus élevé qu’en Grande-Bretagne. On a la même hiérarchisation en ce qui concerne les prix
des médicaments : du plus cher au moins cher (indice de prix en base 100) : Italie (190), Allemagne (150), Espagne (110), France
(110), Royaume-Uni (100) avec en effet de forts écarts. »
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