Le document aborde l'innovation en santé, en soulignant qu'il n'existe pas de définition unique et tant les perspectives des patients que celles des industriels et de la société influencent la perception de cette innovation. Il évoque également l'importance des études cliniques pour valider l'efficacité des nouvelles technologies et l'efficience économique des traitements. Enfin, il aborde les défis liés à la diffusion des innovations, l'évaluation médico-économique et la nécessité d'une approche coordonnée pour l'intégration des technologies de santé dans le système de soins.

1. Innovations en santé
Pr Alain Bernard
CHU Dijon
Executive Master Gestion et Politiques de Santé
07 mars 2019

2. Innovations
1. Définitions
2. Médiatisation
3. Parcours de l’innovation
4. Les études cliniques
5. L’e-santé
6. La diffusion
7. L’innovation de rupture
8. L’efficience

3. Quelles définitions?

4. L’innovation selon l’OCDE (2005)
• C’est la mise en œuvre d’un produit (bien ou
service) ou d’un procédé nouveau ou
sensiblement amélioré, d’une nouvelle
méthode de commercialisation ou d’une
nouvelle méthode organisationnelle dans les
pratiques de l’entreprise, l’organisation du lieu
de travail ou les relations extérieures.

6. Innovation en santé, colloque ANSM
26 septembre 2014
Il n’existe pas une Définition unique de l’innovation, mais plusieurs
modèles et leviers de l’innovation. L’innovation est définie comme la création
de valeur économique via des produits ou des services à partir d’une rupture.
…. incapable de vous dire aujourd’hui combien, parmi les milliers d’articles
scientifiques qui paraissent chaque jour, donneront dans 5, 10 ou 20 ans
représenteront une authentique «rupture»
Une politique de l’innovation en santé doit donc passer par la
reconnaissance de la complexité et de l’autonomie de l’innovation,
à l’interface entre la recherche, le progrès attendu et le développement
et/ou le coût économique
L’innovation n’est pas planifiable

8. L’innovation
• Définition n’est pas univoque
• Elle est différente selon le point de vue :
– Du patient: survie/amélioration de l’état de santé/qualité
de vie
– De l’industriel: commercialisation/marketing
– De la société: productivité/économique
– Du système de soins: efficience/organisation des soins
• Innovation Technologique ≠ Innovation Clinique

9. Le point de vue de l’industriel

10. Le système de santé : OCDE 2017

13. Innovations
1. Définitions
2. Médiatisation
3. Parcours de l’innovation
4. Les études cliniques
5. L’e-santé
6. La diffusion
7. L’innovation de rupture
8. L’efficience

14. Les progrès technologiques changent le secteur de la
santé???
• Médiatisation des nouvelles technologies ou
thérapeutiques: robotique, immunothérapie,
numérique, etc…..
– via réseaux sociaux, média…..
• Décalage entre les méthodes d’évaluation et la
diffusion des innovations en santé
• Quels intérêts pour les patients?

15. E-santé: une opération chirurgicale télémonitorée via la
5G permet de considérablement réduire le temps de
latence
Quel intérêt pour
les patients????

16. Deloitte top 10 innovations

17. Innovations
1. Définitions
2. Médiatisation
3. Parcours de l’innovation
4. Les études cliniques
5. L’e-santé
6. La diffusion
7. L’innovation de rupture
8. L’efficience

18. Le parcours théorique de l’innovation
Recherche
fondamentale
Essais
cliniques
Enregistrement
Mise sur le
marché CE ou
AMM
évaluation
Remboursement

19. L’évaluation

20. Différentes dimensions de l’innovation

21. Innovations
1. Définitions
2. Médiatisation
3. Parcours de l’innovation
4. Les études cliniques
5. L’e-santé
6. La diffusion
7. L’innovation de rupture
8. L’efficience

22. Pourquoi une étude probante?
• La réalisation d’études probantes
– Contribue non seulement à éclairer les décideurs mais
elles sont nécessaires pour les patients.
– une opportunité pour confirmer l’innovation
thérapeutique.
• Les études faites selon les bonnes pratiques protègent
les patients en les informant de manière explicite sur les
buts de l’étude et les complications éventuelles.

23. Screen snap of a sleep therapy device used for
obstructive sleep apnea from

25. L’innovation thérapeutique aurait pu être confirmée si l’étude le
comparait aux autres thérapeutiques en démontrant une amélioration
significative de l’état de santé des patients atteints d’apnée du sommeil.

30. La neurostimulation, un miroir aux
alouettes ?
L'efficacité des appareils de
stimulation cérébrale
destinés aux particuliers
reste difficile à prouver. Il ne
suffit pas de se mettre deux
électrodes sur le crâne pour
réfléchir plus vite et mieux,
ou pour contrer la dépression.

31. Une étude de qualité
• Résultats fiables
• Valorise les innovations en santé
• Elles sont nécessaires pour les patients
•Amélioration de leur état de santé
•Ou leur qualité de vie
• Contribue à éclairer le décideur

32. L’anticipation
• Se poser des questions:
– Quels patients?
– Sa place dans la stratégie thérapeutique ?
– Quelle thérapeutique de référence?
– Quels critères d’efficacité ?
Quelles complications?
Une courbe d’apprentissage?

33. L’essai contrôlé randomisé
• Le plus haut niveau d’évidence
–Limitant les biais
–Rendre les deux groupes de
patients comparables

34. Les limites des essais contrôlés randomisés
• Evolution de la technologie
• L’acceptabilité des patients
– Comparaison technique non invasive vs invasive
– La diffusion de la technique dans le grand public
• L’acceptabilité des médecins
– Maitrise d’une technique: courbe d’apprentissage

35. ECR conventionnel
PossibleOui
Non
Autres types d’essais randomisés
Essais non randomisés
justifier

36. Essais non randomisés
• Études observationnelles
• L’attribution du traitement n’est pas faite au hasard
• Elle peut être influencée par les caractéristiques des
patients
– Biais de sélection
– Biais d’indication
• Proche de la réalité du terrain

37. Absence de randomisation
Caractéristiques
des patients
Caractéristiques
de l’équipe
(staff)
Attribution
Traitement A
Traitement B
Critère de
jugement
Caractéristiques
non prises en
compte
Facteurs
extérieurs
Effet du traitement est biaisé

38. L’essai non randomisé
– Méthodes pour réduire les biais
• Le score de propension
• Appariement
• Pondération
– Différentes sources de données (Real-Word Data: RWD)
• Études observationnelles, bases de données médico-
administratives, bases de données cliniques, etc….
• Travaux de la FDA et du NICE

39. Les données en vie réelle (FDA)

40. Type de données en vie réelle

41. La qualité des données
• Prévenir les perdus de vue et les données
manquantes
• Les sources de données multiples et variées: ECR,
base de données médico-administratives, objets
connectés….
• Les critères de qualité*
– Standardisation des variables
– Fiable et Pertinente
*Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us?
N Engl J Med 2016 375;23: 2293-2297

42. « Real-World data »
• Ne remplace pas les essais cliniques traditionnels
• L’impact:
– Sur le développement des produits de santé
– Les décisions des « regulators »
•Exemple FDA : Mise sur le marché des DM
•Le suivi « post-market »
– Sur la pratique médicale : nouvelles indications
– Pour les payeurs

43. Imaginons le futur

44. La notion de quantité d’effet
• Innovation : importante
• La différence entre les deux traitements
• Traduction clinique: une amélioration significative de
la santé ou de la qualité de vie du patient

45. Les parcours de soins
• Télémédecine, DM connectés etc….
• Réflexions sur la méthodologie des études
– Efficacité clinique imputable à l’intervention
– La qualité de vie
– La préférence des patients
– La satisfaction des patients
• Les méthodes qualitatives

46. Innovations
1. Définitions
2. Médiatisation
3. Parcours de l’innovation
4. Les études cliniques
5. L’e-santé
6. La diffusion
7. L’innovation de rupture
8. L’efficience

47. L’E-Santé et la santé
connectée

48. Les objets connectés et algorithmes
• Produits de santé
• Exemple dans la prise en charge des maladies chroniques
– Diabète: télésurveillance de la glycémie et calculateur de dose d’insuline.
– Évalué par la CNEDIMTS comme un DM
• Évaluation scientifique pour tout objet qui possède une
fonction thérapeutique ou diagnostique
• Mettre en place des études cliniques
– pour démontrer l’efficacité
– Pour évaluer les risques

49. La e-santé, une révolution à ne pas rater
Par le Pr Alain Bernard (tribune), avec Fabienne Chaullet, publié le 17/05/2018 à 17:30

50. E-santé
• Un accompagnement des patients nécessaire
–Sous forme d’Éducation thérapeutique
• Formation et accompagnement des professionnels
de santé
• Le territoire de santé constitue le lieu idéal pour
mener à bien des expérimentations sur le
développement de l'e-santé en prenant en compte
les exigences des professionnels de santé.

51. Evaluation
Enfin le développement des objets connectés et de la
télémédecine ne fera pas l'économie d'une évaluation. La
Haute Autorité de Santé a mis en place un programme de
travail pour élaborer un guide sur les méthodes
d'évaluation des dispositifs médicaux connectés ainsi que
les outils de télémédecine

53. Comment ?
• Par une prise en charge
multidisciplinaire
• Une alimentation du
dossier de coordination
par tous les membres du
cercle de soins du patient
• Par l’appui des
Plateformes territoriales
d’appui (missions :
information et
réorientation des
patients; coordination
polyvalente; appui aux
pratiques des
professionnels)
Plate-forme numérique coordination des soins

54. Pourquoi ?
• Répondre aux enjeux de
santé publique
d’accessibilité et
d’efficience des soins
• Renforcer la coordination
et la synergie de tous les
acteurs des secteurs
sanitaire, social et
médico-social
• Répondre aux situations
de complexité des
patients
Plate-forme numérique coordination des soins

55. Innovations
1. Définitions
2. Médiatisation
3. Parcours de l’innovation
4. Les études cliniques
5. L’e-santé
6. La diffusion
7. L’innovation de rupture
8. L’efficience

56. La diffusion d’une technologie
Bonne période
Trop tard

58. Prostatectomie robot USA

59. Synthèse HAS

60. La robotique
• 41% des prostatectomies radicales en France
• Niveau d’évidence?
• Avantages potentiels pour le patient mais aucune certitude
• Essais contrôlés randomisés plus possibles
– Diffusion trop large de cette technologie
• Pas de démonstration solide de l’intérêt pour le patient
– Impact sur la valorisation de l’acte

61. Innovations
1. Définitions
2. Médiatisation
3. Parcours de l’innovation
4. Les études cliniques
5. L’e-santé
6. La diffusion
7. L’innovation de rupture
8. L’efficience

62. National Institute for Health and Clinical Excellence : NICE

63. Innovation de rupture
• On suspecte une quantité d’effet importante
• Méthodes conventionnelles d’évaluation peuvent ralentir
l’accès à l’innovation
• Réformer le parcours de l’innovation
• Trouver un juste équilibre entre les précautions dans la
mise à disposition des produits de santé et faire
bénéficier aux patients l’innovation

64.  Structures de recherches en France
 CEA,CNRS,INRA, institut Pasteur, INSERM,
CHU, IHU, universités
 Interactions difficiles avec la recherche privé
 Complexité perte d’attractivité
 Arsenal réglementaire français inadapté aux
nouveaux enjeux: frein majeur
 Préconisations :
 Souplesse, profils
chercheurs/entrepreneur
 Décloisonnement
 Favoriser la fluidité dans les parcours
 Plateforme d’information des patients
 Simplifier l’accès aux données de santé
 Systématiser la réévaluation en
utilisant les données en vie réelle

65. Le forfait innovation

66. Forfait innovation
• Tout produit de santé ou acte innovant susceptible de
présenter un bénéfice clinique ou médico-économique
peut faire à titre dérogatoire et pour une durée limitée
d’une prise en charge conditionnée à la réalisation d’une
étude clinique ou médico-économique
• Intérêt
– Mise à disposition précoce d’une innovation
– Plus réactif et opérationnel pour les patients
– Dans le cadre d’une étude protocolisée
– Encadrée
– Temporaire

69. Points clés
• Avis précoce HAS : soutien méthodologique
• Critères d’éligibilité au forfait innovation
• Étude clinique ou médico-économique obligatoire
• Demandeurs: industriels, établissements de santé, conseil national
professionnel
• Prise en charge transitoire (Assurance maladie)
• La liste des établissements participant
• Si l’étude clinique est négative ou ne confirme pas le bénéfice : arrêt
du remboursement

70. Innovations
1. Définitions
2. Médiatisation
3. Parcours de l’innovation
4. Les études cliniques
5. L’e-santé
6. La diffusion
7. L’innovation de rupture
8. L’efficience

71. Processus d’évaluation de l’efficience
• Validation de l’efficacité Validation de l’efficience
• Evaluation médico-économique
• Définition :
– Analyse comparative des stratégies thérapeutiques
– Sur la base de leurs couts et de leurs résultats (efficacité, utilité)
• Démonstration de l’efficacité et de la tolérance n’est pas
suffisant pour la diffusion de la stratégie thérapeutique
• Besoin de données françaises

72. Le contexte français
• Un resserrement de la contrainte budgétaire.
• Une prise de conscience de la limitation des ressources.
• Une volonté de recherche d’efficience.
• Aider les décideurs:
– Retenir les technologies de santé efficientes et ne plus rembourser les
technologies inutiles???

73. Les objectifs des études médico-économiques
• Facilite l’évaluation de l’HAS
• Un outil d’aide à la décision
• La recherche de l’allocation optimale des ressources.
• Un regard complémentaire et transversal sur le système de
soins.
• Un souci d’éthique.

74. Le choix de la perspective
• La collectivité / la société
• Le payeur
• L’hôpital
• Le patient
• Intérêts parfois divergents

75. Nouvelle
technologie
Société /
Collectivité
Tutelles
Industriels
Professionnels
de santé
Patients
Logique
de profit
Pression
médiatique
Logique
budgétaire
Logique de bien-être
collectif maximal
Technicité
croissante &
logique de
revenu
Logiques collectives
Logiques
individuelles

76. La démarche de l’évaluation économique
Ressources
consommées
Action médicale
diagnostique ou
thérapeutique
Résultats
Coûts engagés
Coûts directs
Coûts indirects
Coûts
intangibles
Coûts évités État de
santé
Appréciation de
l’état de santé
Coûts directs
Coûts indirects
Coûts
Intangibles
Mortalité
Morbidité
Qualité de vie
Utilité
Disposition à
payer
Études coût-efficacité
Études coût-utilité / coût-bénéfice
Bilan financier
Études coûts-coûts

77. Évaluation Coût-efficacité : la recherche de l’efficience
Différence des efficacités
Différence des coûts
1
34
2
Plus coûteux et plus
efficace
Moins coûteux et moins
efficace
Moins coûteux et plus
efficace
Plus coûteux et moins efficace

78. Favoriser l’évaluation médico-économique
• IGAS 2014: en France insuffisant compare à d’autres pays
• Programmes de Recherche Médico-Economique
– En 2014: 12 projets retenus
– EN 2017: 22 protocoles soumis (cancer inclus)
– Insuffisant
• Besoin de valoriser et de structurer la recherche Académique
dans ce domaine
• Indispensable pour les évaluations technologiques (Health
Technology Assessment)

79. Considérant l’état actuel des
connaissances, la CEESP
conclut que l’efficience du
XXXXX en 1ère ligne dans le
CBNPC n’est pas démontrée.
L’absence de données robustes
ne permet pas, à ce jour,
d’évaluer le bénéfice comparatif
du XXXXX par rapport à ses
comparateurs avec une marge
acceptable d’incertitude.

80. Conclusion
• Évaluation médico-économique indispensable pour une
innovation technologique
• Double intérêt:
– Scientifique
– Utilisation pour les politiques de santé
• Valorisation de l’acte et intégration dans le panier de soins
• Facteur Limitant
– Mise en place d’une étude : complexe

81. Merci de votre attention
81
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