La recherche sur la mise en oeuvre: une introduction

1. La recherche sur la mise en œuvre :
une introduction
Stefan Baral, MD, MPH, CCFP, FRCPC (CM)

2. Aperçu
 Définitions
 Caractéristiques
 Cadres conceptuels
 Données probantes et résultats
 Méthodes
 Qualitatives
 Quantitatives
 Descriptives
 Analytiques
 Expérimentales
 Conclusions
2

3. Définitions
 Mise en œuvre
 Recours à des stratégies pour introduire ou modifier des interventions
de santé fondées sur des données probantes (politiques, programmes,
pratiques individuelles) dans un contexte particulier
 Science de la mise en œuvre dans le domaine du VIH
 La science de la mise en œuvre est un domaine pluridisciplinaire qui
cherche des connaissances généralisables à propos du comportement
de dépositaires d’enjeux, organismes, communautés et individus, afin
de comprendre la magnitude et les facteurs, et de clarifier des
stratégies, pour réduire le fossé entre les données probantes et les
pratiques régulières en matière de santé, dans des contextes réels
 Thèmes principaux
 Multidisciplinaire
 Généralisable
 Multiples dépositaires d’enjeux
 Réduire le fossé entre les données probantes et les pratiques
 Contexte réel
3Lobb and Coldtiz, Implementation Science and Its Application to Population Health Annual Review of Public Health, 2013; Odeny, Padian, Doherty, Baral,
Beyrer, Ford, Geng, Definitions of implementation science used in the HIV/AIDS literature: a synthetic review. The Lancet Infectious Diseases, In Press, 2015

4. Recherche sur la mise en œuvre et autres types d’études en santé
publique
4Source: Olakunle Alonge, Lobb and Coldtiz, Implementation Science and Its Application to Population Health Annual Review of Public Health, 2013;
https://catalyst.harvard.edu/pathfinder/t2detail.html

5. Caractéristiques de la recherche sur la mise en œuvre
5
 Les conclusions sont fiables et éclairent les
politiques/programmes
 Il y a « suffisamment de données » pour appuyer les
conclusions du travail
 Que signifie « suffisamment de données »?
 Transparence des méthodes
 Appuyer l’examen critique de l’étude :
 des procédés adéquats?
 des conclusions justifiées?
 répétable?
 Ne pas avoir peur de l’« échec »
 Une étude bien réalisée demeure une réussite, en
terme de génération de connaissances
généralisables

6. La méthode scientifique traditionnelle
6http://www.sciencebuddies.org/science-fair-projects/project_scientific_method.shtml

7. Différences avec la recherche sur la m.e.o.
Compétences au sein d’une équipe de recherche sur la m.e.o. :
 Méthodologiste de la recherche
 Qualit., quanti., méthodologie mixte
 Ministère, gouvernement, organismes
 Comme membres de l’équipe ou dans le comité de
supervision de l’étude
 Professionnels de la santé
 Collaboration de professionnels de la santé du milieu où
l’étude est réalisée
 Communications
 Professionnels de la santé publique
 Commissaire à la santé (ou commissaire adjoint)
 Inspecteur en santé publique / infirmier en santé
publique
 Expert en confidentialité
 Évaluation des dépositaires d’enjeux
 Communauté
7http://www.who.int/tdr/publications/year/2014/ir-toolkit-manual/en/

8. Approches traditionnelles de la recherche sur la m.e.o.
8http://www.sciencebuddies.org/science-fair-projects/project_scientific_method.shtml
Consultation active
Consultation active
Équipe adéquate,
consultation active
Consultation active
Consultation active
Consultation active

9. Objectifs spécifiques de la recherche sur la m.e.o. :
trois grandes sphères
Trois grandes sphères d’objectifs spécifiques à
la recherche sur la mise en œuvre
1. Décrire des situations ou interventions en
matière de santé
2. Générer des données pour évaluer des
interventions en cours ou des informations
nécessaires à ajuster des interventions
3. Analyser des cibles manquées et concevoir
des solutions possibles
9

10. Décrire une situation/intervention en santé
 Magnitude du problème
 Répartition des besoins de santé de la population
 Facteurs de risque pour certains problèmes
 Sensibilisation des gens à ce problème
 Tendances dans l’utilisation des services
 Rapport coût/efficacité des interventions offertes et
d’autres interventions possibles
10

11. Évaluer des interventions
 Couverture de besoins prioritaires de santé
 Couverture de groupes cibles
 Acceptabilité des services
 Qualité des services
 Rapport coût-efficacité de l’intervention
 Impact du programme sur la santé
11

12. Analyse de cibles manquées
 Disponibilité
 Acceptabilité
 Abordabilité
 Problèmes de prestation de services
 Fidélité
12

13. Données probantes et résultats, en
recherche sur la mise en œuvre
Cadres conceptuels
Résultats
Données probantes

14. Cadres conceptuels fréquents en recherche sur la m.e.o.
 Cadre d’évaluation RE-AIM
 Portée, efficacité, adoption, mise en œuvre, maintien
 Stades de mise en œuvre
 National Implementation Research Network
 Exploration et adoption, instauration du programme
(prép.), mise en œuvre initiale (piloter/adapter), mise
en œuvre complète (>50 % de couverture), viabilité
 Cadre consolidé pour la recherche sur la m.e.o.
 Caractéristiques d’intervention, milieu interne, milieu
externe, individus dans l’intervention, processus de
mise en œuvre
 Plusieurs autres…
14
Source: Glasgow et al 1999, National Implementation Research Network, 2005, Damschroder, 2009

15. Les résultats en recherche sur la m.e.o.
15
Échelon client
Satisfaction
Symptomatologie
Fonction
Échelon
populationnel
Incidence de
maladies
Morbidité
Mortalité
DALY [espérance
de vie corrigée de
l’incapacité]
Résultats de
santé
Efficacité
Couverture
Équité
Adaptabilité
Résultats de
services
Acceptabilité
Adoption
Applicabilité
Coûts
Faisabilité
Fidélité
Pénétration
Viabilité
Résultats de mise
en œuvre
Source: Olakunle Alonge, Proctor et al 2011

16. Résultats de mise en œuvre
16
Résultat de mise
en œuvre
Définition de travail* Termes connexes**
Acceptabilité Perception, parmi les intervenants, qu’une
intervention est convenable
Facteurs reliés : (p. ex., confort,
bienfait relatif, crédibilité)
Adoption Intention, décision initiale, ou action, pour
essayer d’utiliser une intervention
Adhésion, utilisation, recours, intention
de mettre à l’essai
Adéquation Justesse perçue ou pertinence de l’intervention
pour un certain milieu ou public cible (p. ex.,
fournisseur ou consommateur) ou enjeu
Pertinence, justesse perçue,
compatibilité, utilité ou adéquation
perçue
Faisabilité Degré auquel une intervention peut être réalisée
dans un milieu ou organisme donné
Valeur concrète, justesse réelle, utilité,
possibilité de mise à l’essai
Fidélité Degré auquel une intervention a été mise en
œuvre telle que conçue, dans un protocole, un
plan ou une politique
Observance, fourniture comme
prévue, intégrité, qualité de prestation
de programme, intensité ou dosage de
la prestation
Coût de la mise
en œuvre
Coût différentiel de la mise en œuvre d’une
stratégie
Coût marginal, coût total***
Couverture Degré auquel la population admissible à
bénéficier d’une intervention la reçoit réellement
Portée, accès, étendue de service ou
couverture réelle, pénétration
Viabilité Degré auquel une intervention est maintenue ou
institutionnalisée dans un cadre donné
Maintien, continuation, intégration à la
routine, institutionnalisation,
incorporation
Source: Proctor et al 2011; Peters, Adams, Alonge et al 2013

17. Que signifie « suffisamment de données »?
 La médecine fondée sur des données probantes (ou médecine
factuelle) est une norme mondiale
 L’essai clinique randomisé à double insu est la norme
étalon
 Les interventions de santé publique fondées sur des données
devraient être aussi une norme mondiale
 Données souvent limitées; des décisions de santé publique
doivent toutefois être prises
 Principe de précaution en santé publique?
 En présence de menace de préjudice sérieux ou irréversible,
l’absence de certitude scientifique ne devrait pas servir de raison
pour retarder des mesures rentables pour prévenir des
détériorations environnementales
 Pour développer des lignes directrices
 Nécessité de caractériser
 Efficacité
 Utilité
 Programmes viables et expansibles 17

18. Tension entre les défis de validité interne et externe, pour des
données sur la prévention combinée
 Validité interne
 Des biais minimes dans une étude, indiquant une
confiance à l’égard de sa conclusion finale
 Validité externe
 Généralisabilité des conclusions finales à la
population plus générale
 Question traditionnelle pour les cliniciens et responsables
de programmes
 Est-ce que ça fonctionne? Quelle est l’ampleur de
l’effet?
 Devrais-je l’utiliser?
 Questions de mise en œuvre
 Comment, quand, pourquoi et où cela fonctionne-t-il?
 Quels facteurs influencent l’efficacité?
 Devrais-je l’utiliser? Comment?

19. Parcours traditionnel de la recherche
 La recherche sur l’efficacité (tout comme le
développement de lignes directrices) a généralement lieu
avant la recherche sur la mise en œuvre
 Existe-t-il des approches efficaces en termes de
temps, pour intégrer la recherche sur la mise en
œuvre dans la recherche sur l’efficacité/utilité?
 Obstacles/facilitateurs d’accès pour le recours à
l’intervention
 acceptation/adoption/intégration à la routine
 Diagnostiquer les lacunes dans la qualité
 Fidélité
 Caractériser la viabilité
Maintien, rentabilité (rapport coût/efficacité)

20. Méthodes de la recherche sur la m.e.o.

21. Objectifs de la recherche
 Méthodes qualitatives
 Exploration
 Utilisation de méthodes inductives pour explorer des
concepts, construits, phénomènes, situations, et développer
des hypothèses
 Méthodes quantitatives
 Explication
 Caractériser :
 la relation entre les concepts et les phénomènes
 les raisons expliquant des événements
 Prédiction
 Utiliser le savoir pour prédire des événements
 Expérimentation
 Intervenir/influencer diverses circonstances ou variables afin
de produire un résultat souhaité
 Méthodologie mixte
 Description
 Identifier et décrire les précurseurs/antécédents, la nature, ou
l’étiologie d’un résultat/phénomène

22. Méthodes qualitatives en recherche sur la m.e.o.
 Explorer un problème de santé
 Approche fondée sur des données probantes pour caractériser des
déterminants individuels, réseautiques et structurels d’un enjeu de
santé
 Identifier des variables qui pourront être mesurables
 Mesurer les « bons » résultats de la mise en œuvre
 Développer une compréhension complexe et détaillée d’un
enjeu
 Travail formatif pour concevoir le plan de mise en œuvre d’une
intervention efficace
 Optimiser l’acceptabilité, l’adéquation
 Comprendre les contextes ou circonstances entourant une
expérience ou un phénomène
 Étude de cas relativement à un programme ou à une politique
 Comprendre la signification sous-jacente d’un enjeu ou d’une
expérience
 Explorer « pourquoi » ou « comment » une intervention fonctionne
ou pas
 Fidélité

23. Modèles de recherche quantitative
 Observationnelle
 Catégories
 Descriptive
 Analytique
 Transversale
 Prospective
 Quasi-expérimentale
 Sans randomisation des
individus/communautés/institutions
 Expérimentale
 Innovation rapide en conception de la mise en œuvre

24. Cohortes et recherche sur la m.e.o.
 Méthodologie
 Les cohortes « actives » traditionnelles incluent :
 Recrutement de participants et suivi actif auprès des
individus
 Coûteux de favoriser la rétention
 Cohortes « passives » (registres, registres de dossiers de santé
électroniques, etc.)
 En voie de devenir rapidement la norme en recherche sur la
m.e.o., mais la qualité des données et la portée de leur
collecte sont des limites
 Différences avec les études de cohorte traditionnelles?
 Cohortes traditionnelles
 Incidence, prévalence, relation entre l’exposition et le
résultat
 En recherche sur la m.e.o., les cohortes se concentrent à
mesurer les résultats habituels de ce type de recherche
 Acceptabilité, adoption, adéquation, faisabilité, fidélité, coûts
de la mise en œuvre (coût/efficacité), déterminants de la
couverture, viabilité/maintien

25. Résultats de mise en œuvre
Résultats d’intérêt Définition Sources des données
Proportion d’hommes séropositifs au
VIH qui recourent à des soins
Au moins une visite clinique
(rencontre avec un clinicien) après
un résultat positif au dépistage,
dans les 3, 6 et 12 mois suivant la
visite à l’étude
Dossiers cliniques,
documentation des tests en
labo effectués par le
laboratoire national
Proportion d’hommes recevant un
résultat de numération des CD4
Réception du résultat de la mesure
des CD4 au point de service, lors
de la visite à l’étude, ou test de
numération des CD4 à la clinique
et présence pour recevoir le
résultat
Formulaires de déclaration de
cas de la visite à l’étude,
dossiers cliniques, sondages
par texto
Proportion d’hommes admissibles au
TAR et qui amorcent ce traitement
TAR amorcé dans les 12 mois Formulaires de déclaration de
cas de la visite à l’étude,
dossiers cliniques
Temps précédant l’amorce d’un TAR
chez les hommes admissibles
Temps écoulé entre l’annonce du
résultat de dépistage positif du VIH
et un nombre de CD4 <350, et
l’amorce d’un TAR
Formulaires de déclaration de
cas de la visite à l’étude,
dossiers cliniques
Proportion des hommes admissibles au
TAR et qui sont retenus en soins
 Présence au rz-vs clinique à 6
mois (rencontre clinicien)
 Présence au rz-vs clinique à
12 mois (rencontre clinicien)
 Présence à 2+ visites
cliniques au moins 3 mois
après, dans une période de
12 mois
Dossiers cliniques,
documentation des tests en
labo effectués par le
laboratoire national (CD4,
charge virale, etc.)
Proportion des hommes séropositifs au
VIH et non admissibles au TAR mais qui
reçoivent un résultat de CD4 dans les
6 mois suivant leur visite à l’étude
Réception d’un résultat de test
ultérieur des CD4
Dossiers cliniques,
documentation des tests en
labo effectués par le
laboratoire national (CD4,
charge virale, etc.)

26. Résultats de mise en œuvre
Résultats d’intérêt Sources de données
Acceptabilité d’une intervention de proximité ou
d’organisme communautaire, pour le dépistage
Questions sur la visite à l’étude, formulaires de
déclaration des cas, sondages sur les raisons des
participants de se faire dépister
Avantages relatifs d’un ensemble d’amorce du
TAR et de rétention, venant d’un intervenant
non clinique, comparés à la norme de soins
Formulaires de déclaration des cas, questions de
sondages, données qualitatives des participants et des
intervenants
Crédibilité perçue des organismes
communautaires pour l’amorce du TAR,
comparée aux cliniques régulières de TAR
Indicateurs de sondages, données qualitatives
Adoption d’interventions expérimentales, y
compris l’intention de recours décentralisé au
TAR initié par un infirmier formé au programme
NIMART, et au soutien de pairs navigateurs, par
les participants
Formulaires de déclaration des cas, indicateurs de
sondages, données qualitatives
Coûts de mise en œuvre associés à l’aspect
expérimental
Examen des budgets de cliniques et des coûts en bout
de ligne, pour évaluer les coûts marginaux et totaux
des interventions, en comparaison avec la norme de
soins
Maintien et intégration à la routine, d’approches
cliniques et de pairs navigateurs, pour la
rétention, comme indicateurs pour décrire la
viabilité potentielle des interventions
Données qualitatives des participants et des
intervenants, indicateurs de sondages

27. Études expérimentales
 Explicatives (étalon or traditionnel)
 Comprendre et expliquer les bienfaits d’une intervention
dans des conditions contrôlées
 Optimiser la validité interne
 Essais pragmatiques
 Point de mire de l’intervention dans les pratiques de
routine
 Optimisation intentionnelle de la variabilité dans les modes
de mise en œuvre de l’étude
 Variabilité des milieux de recherche (communautés,
milieu de pratique, types de fournisseurs, patients)
 Optimisation de la validité externe
 Modèles adaptatifs
 Domaine émergent de recherche sur la mise en œuvre, qui
cherche à équilibrer validité interne et externe

28. Essais pragmatiques
 Mise à l’essai d’une nouvelle intervention tout en optimisant la validité
externe
 Période formative
 Travail qualitatif; une certaine partie descriptive ou
analytique/observationnelle
 Considère divers types de résultats en terme d’efficacité
 Mesures directes
 Résultats de santé
 Résultats en matière de services
 Résultats de mise en œuvre
 Ressources
 Institutionnelles
 Humaines
 Financières
 Coût/efficacité, coût/utilité, minimisation des coûts,
coût/bienfait, etc.
 Évaluation indirecte / modélisation des bienfaits
 Recours accru à des modèles mathématiques pour mise à
l’échelle des résultats en vue de résultats potentiels à plus
long terme, etc.

29. Essais hybrides, efficacité / mise en œuvre
 But
 Mesurer des marqueurs de la mise en œuvre ainsi que l’impact,
dans une même étude
 Trois modèles généraux
 Différenciés par la priorisation dans la collecte des données
 Type 1
 1e priorité – Impact de l’intervention de santé
 2e priorité – Collecte de mesures de la mise en œuvre
 Faisabilité/acceptabilité, à l’aide de méthodes
qualitatives ou mixtes
 Type 2
 Égale priorité à l’impact et à la mise en œuvre
 Type 3
 1e priorité – Mise en œuvre
 Fidélité de l’intervention; mesures de l’adoption
 2e priorité
 Impact de l’intervention de santé

30. Modèles randomisés en tranches graduelles
 Méthode
 Évaluer une situation initiale dans toutes les communautés, puis
activités d’intervention par phases randomisées, en évaluant
l’impact du temps d’intervention sur les résultats
http://www.biomedcentral.com/1471-2288/6/54

31. Modèles à tranches graduelles
 Pour
 Des différences dans le temps d’exposition permettent à chaque site de
la communauté de recevoir l’intervention
 Éthique
 Points de vue mitigés à l’égard des tranches graduelles
 Certains considèrent plus convenable de fournir l’intervention à
tous, et que cela est plus facile à mettre en œuvre; d’autres sont
d’avis qu’un essai n’est pas justifié si la réussite de l’intervention
est assurée et si la norme de soin peut être justifiée, alors
pourquoi ne pas évaluer de façon plus nette par un modèle
parallèle?
 Contre
 Préoccupations d’analyse quant au point d’amorce d’une intervention –
p. ex., si une communauté commence à recevoir une intervention
aujourd’hui mais que l’expansion prend 2 mois avant de joindre un
nombre considérable de personnes, le temps d’exposition sera dilué
puisque tous commencent l’exposition au même moment dans une
même tranche.
 Si l’on ne peut s’attendre à ce que le résultat se produise pendant la
période d’une étape, le modèle à tranche graduelle sera déficient

32. Modèles adaptatifs pour les études sur la m.e.o.
 Intervention adaptative / stratégie de m.e.o. adaptative
 Règles spécifiques de décision pour la mise en œuvre
d’une intervention partant de besoins
individuels/communautaires
 Effort pour optimiser la validité interne et externe
 Modèles d’études
 Séquentiel, assignation multiple, essais randomisés
(SMART)
 Utiliser les données sur les résultats pour éclairer
la mise en œuvre de l’intervention évaluée
 Peut être à phases multiples
http://methodology.psu.edu/ra/adap-inter

33. Exemple de la SMART Study
Question de recherche : parmi les cliniques ne répondant pas à la réplication
d’interventions efficaces (REP), dans quelle mesure une facilitation externe ou
interne aide-t-elle à améliorer un programme sur les troubles de l’humeur?
Source: Kilbourne, Almirall, Implementation Science, 2014
 Stratégie adaptative de mise en œuvre
 Décisions a priori sur l’intervention, selon la réponse
 Randomisé pour contrôle des variables de confusion, mais réalisé
en circonstances réelles
 Équilibre amélioré entre la validité interne/externe
 Mesure des résultats de mise en œuvre pendant toute la durée

34. Calculs de la puissance et de la taille d’échantillon
 Les calculs de P et T.É. pour les études de mise en
œuvre sont compliqués
 Puissance pour évaluer la « prépondérance de la
preuve » du bienfait des interventions
 Plus réaliste, mais flou
 Puissance pour au moins un résultat principal (p. ex.,
la suppression virale)
 Plus net, mais s’agit-il vraiment de recherche sur
la mise en œuvre?
 Puissance pour les résultats et la mise en œuvre
 Ressources limitées, etc.

35. Études scientifiques sur le retrait [« dé-mise en œuvre]
 La science de la dissémination et de la mise en œuvre
rencontre deux problèmes
 Obtenir une adhésion plus forte à des interventions
fondées sur des données probantes, dans la pratique
clinique ou de santé publique
 Élimination, des pratiques cliniques ou de santé publique,
de tests et interventions qui consomment des ressources
sans rehausser les résultats des patients
 Dans notre domaine, nous nous concentrons davantage sur
l’augmentation des interventions que sur la réduction du
superflu
 Incitatifs plus nombreux à découvrir de nouveaux outils
qu’à les mettre à l’essai; et plus délicat sur le plan politique
d’essayer d’abolir des services
 Méthodes de la science du retrait
 Utiliser plusieurs des mêmes méthodes d’expérimentation
(essai randomisé, tranches graduelles etc.) mais en sens
inverse

36. Conclusions
 Recherche sur la mise en œuvre
 En quête d’information généralisable afin de réduire
l’écart entre les données probantes et les pratiques
 Tension entre validité externe et validité interne
 Laquelle est la plus importante pour vous et pour vos
dépositaires d’enjeux
 Évolution rapide des approches d’expérimentation en
recherche sur la mise en œuvre
36