Le document présente le Centre d'Investigation Clinique et le Centre de Référence des Maladies Rares du CHNO des Quinze-Vingts, mettant en lumière les défis et avancées dans le traitement de pathologies oculaires comme la DMLA et la rétinopathie diabétique. Il souligne l'importance des essais cliniques pour valider les nouvelles thérapies et les compétences requises pour une recherche clinique de qualité. Enfin, le document aborde les enjeux liés aux maladies rares, précisant l'accès au diagnostic et à la prise en charge des patients.

1. Recherche en ophtalmologie Présentation du Centre d’Investigation Clinique (CIC) & Centre de Référence Maladies Rares du CHNO des Quinze-Vingts Dr. Jean-François GIRMENS, investigateur Elisabeth LELANDAIS, infirmière coordinatrice & ARC Pr. José-Alain SAHEL, c hef de service

2. Nombreuses pathologies cécitantes DMLA Rétinopathie diabétique … Traitements souvent décevants DMLA exsudative Laser PDT Oedèmes maculaires « grilles » maculaires…

3. « Nouveaux traitements » Découverte de possibilités thérapeutiques prometteuses Corticoïdes intra-vitréens Anti-VEGF RdCVF … Etudes « précliniques » / « Preuve de Concept » doivent être confirmées « cliniquement » ESSAI CLINIQUE

4. «Essai clinique » Valider les nouveaux médicaments Efficacité Effets secondaires Protéger le patient Garantir un rapport bénéfice/risque satisfaisant Autorisation de Mise sur le Marché oph.girmens.fr

5. Trois grands principes Comparaison le médicament est-il mieux que rien/le précédent ? CONTRÔLE (placebo/référence) Causalité le résultat observé est il du au médicament ? RANDOMISATION 2 groupes strictement comparables sauf pour le médicament INSU Signification le résultat observé n’est il pas le fait du hasard ? TEST STATISTIQUE

6. Etude Lucentis vs. PDT +11.3 +8.5 – 9.5 20.8 lettres 18.0 lettres * P < 0.0001 PDT (n=143) Ranibizumab 0.3 mg (n=140) Ranibizumab 0.5 mg (n=139) ETDRS letters Month Brown DM & al. N Engl J Med. 2006 Oct 5;355(14):1432-44.

7. Rythme d’administration Lucentis Prospective 40 patients Lucentis 0,5 mg Suivi : 1 an Fung AE & al. Am J Ophthalmol. 2007 Apr.

8. Rythme d’administration Lucentis Prospective 40 patients Lucentis 0,5 mg Suivi : 1 an 20 (50%) 1 patient 7 (17,5%) Fung AE & al. Am J Ophthalmol. 2007 Apr.

12. Centre d’Investigation Clinique ? Demande forte des industriels et de la communauté scientifique de réaliser les projets de recherche dans un environnement optimal « Professionnalisation » de la recherche clinique Réunir sur un même site les compétences matérielles humaines En liaison avec Laboratoires de recherche Services de soins / consultation

13. Labellisation « Centre de Référence Dystrophies Rétiniennes Héréditaires » (Oct. 2005) Plan National Maladies Rares 2004-2008 : Accès au diagnostic Traitement Prise en charge Ensemble de compétences pluridisciplinaires hospitalières hautement spécialisées Rôle d'expertise des maladies rares Rôle de recours pour les médecins, les malades et leurs familles Définir et de diffuser auprès des autres structures des référentiels afin d'assurer l'équité de la prise en charge sur le territoire national.

14. Maladie rare ? Affection touchant un nombre restreint de personnes (faible prévalence) < une personne sur 2000 (Europe) < 30 000 personnes atteintes (France) 7000 maladies rares 80% sont d’origine génétique 3 à 4 millions de personnes en France 25 millions en Europe souvent «orphelines» Pas de thérapeutique

16. Compétences matérielles Tous les outils nécessaires à l’exploration rétinienne : Tests subjectifs Acuité visuelle (ETDRS) Sensibilité contrastes Vision des couleurs

17. Compétences matérielles Tous les outils nécessaires à l’exploration rétinienne : Tests subjectifs Champs visuels & Micropérimétrie

18. Compétences matérielles Tous les outils nécessaires à l’exploration rétinienne : Tests subjectifs Champs visuels Electrophysiologie ERG/EOG/PEV

19. Compétences matérielles Tous les outils nécessaires à l’exploration rétinienne : Tests subjectifs Champs visuels Electrophysiologie Imagerie rétinienne

20. Compétences matérielles oph.girmens.fr

21. Compétences matérielles Tous les outils nécessaires à l’exploration rétinienne : Tests subjectifs Champs visuels Electrophysiologie Imagerie rétinienne Optique adaptative oph.girmens.fr

22. Compétences humaines Personnel Médical Médecin coordonateur (Pr. Sahel) Médecin délégué (Dr. Mohand-Said) Investigateurs Para-médical Infirmières Orthoptistes Psychologues Administratif Attachée direction Secrétariat Métiers propres à la recherche clinique Attachées de Recherche Clinique (« ARC ») Ingénieur informaticien Biostatisticien « Assurance qualité »

24. Recherche

25. Institut de la Vision Juin 2006 oph.girmens.fr

26. Institut de la Vision Avril 2007 oph.girmens.fr

27. Institut de la Vision Ouverture : Janvier 2008 oph.girmens.fr oph.girmens.fr

28. Institut de la Vision

29. Services de soins / Consultation

30. CHNO des Quinze-Vingts Etablissement public national de santé Monodisciplinaire en ophtalmologie 4 services d’ophtalmologie (125 lits) Unité de chirurgie ambulatoire Bloc opératoire (8 salles) Anesthésie-Réanimation Médecine interne Neuro-imagerie Pharmacie, laboratoire 130.000 consultations annuelles 500 consultations /j 100 urgences /j

31. Thématiques DMLA Cohorte, génétique Polyhandicap, suppléance sensorielle Prévention Traitements oph.girmens.fr

32. Thématiques DMLA Rétinopathie diabétique Diagnostic, dépistage Physiopathologie Traitement oph.girmens.fr

33. Thématiques DMLA Rétinopathie diabétique Occlusions veineuses rétiniennes Formes familiales Traitement oph.girmens.fr

34. Thématiques DMLA Rétinopathie diabétique Occlusions veineuses rétiniennes Rétinopathies pigmentaires et dégénérescences rétiniennes Cohorte, phénotypage Traitement

35. Secrétariat 01 40 02 14 39 Merci