Le rôle de la HAS dans l’accès au remboursement des médicaments

Jeudi 28 mars 2019
Le rôle de la HAS dans l’accès au
remboursement des médicaments
Service évaluation des médicaments

Programme
2
1. Introduction
2. Comprendre le circuit du médicament en France, le
rôle de la HAS
3. L’accès au remboursement : les fondamentaux et le
rôle de la CT
4. L’évaluation des médicaments par la CT
5. Le rôle des professionnels de santé et des patients
6. L’évaluation des médicaments par la CEESP
7. Cas pratique : évaluons ensemble un dossier !
8. Conclusion et temps d’échange
La HAS et l'accès au remboursement des
médicaments - 28 mars 2019

3
1. Introduction

4
2. Comprendre le circuit du
médicament en France : qui fait quoi ?

Ministres Santé et
sécurité sociale
Inscription
UNCAM
Taux de remboursement
Comité économique des produits de santé
Prix
DecisionAvis
Commission de la transparence
Evaluation technologique
Intérêt clinique/Progrès
qualité pharmaceutique
+ bénéfice/risque
Mise sur le marchéContrôle de la
publicité
Etudes post-inscription
Pharmacovigilance,
Plans de gestion de risques
Etudes post-AMM
5
Commission Européenne/ANSM
Autorisation de Mise sur le Marché
Réévaluations
périodiques
Tous les
5 ans
Commission d’évaluation éco.
et de santé publique
Evaluation de l’efficience &
impact budgétaire

6
Le comité économique des produits de santé (CEPS)
 Organisme interministériel
 Sous l’autorité conjointe des ministres
 chargés de la santé,
 de la sécurité sociale
 de l’économie
 Missions
 Contribue à l’élaboration de la politique du médicament
 Chargé de fixer les prix des médicaments
 Rôle
 Mettre en œuvre des orientations ministérielles
 Appliquer ces orientations à la fixation des prix des médicaments, au
suivi des dépenses et à la régulation financière du marché
 Etablir des conventions avec les entreprises sur le prix, les remises, les
engagements des entreprises sur le bon usage et les volumes de vente

7
Qui à la HAS ?

Qui évalue les médicaments à la HAS ?
8
La commission de la transparence (CT)
- Évalue les médicaments ayant obtenu leur AMM, en vue de leur
prise en charge par l’assurance maladie.
- Contribue au bon usage du médicament en publiant une
information scientifique pertinente et indépendante sur les
médicaments et leur place dans la stratégie thérapeutique.
La commission d’évaluation économique et de santé publique
(CEESP)
- Évalue l’efficience lorsqu'un médicament revendique une ASMR
élevée (niveau I, II, III) et est susceptible d’avoir un impact
significatif sur les dépenses de l’assurance maladie.

Qui prépare les travaux de ces commissions?
9
Deux services métiers qui assurent :
L’organisation du processus
L’instruction des dossiers
L’analyse critique et synthèse des données disponibles
La préparation des travaux des commissions
Le suivi de la cohérence des avis et de l’équité de traitement
L’indépendance de l’expertise
L’interface avec les experts et les parties prenantes associatives

10
3. L’accès au remboursement en
France : les fondamentaux et le rôle de
la CT

11
Les grands principes

Remboursement des médicaments en France
12
 Préalable indispensable = obtention d’une AMM
 Première AMM
 Extension d’indication
 Sur demande de l’entreprise
 Système national (≠ AMM/européenne)
 Remboursement conditionné par l’inscription sur une liste
 pour la prise en charge à l’hôpital = « collectivités »
 sans limitation de durée
 pour les produits en pharmacie de ville = « sécurité sociale »
 inscription pour 5 ans

13
Après avis de la CT de la HAS
Le médicament doit être évalué avant son inscription
L’évaluation se fonde sur des données cliniques, leur niveau de
preuve et leur pertinence clinique
Les prix sont régulés
Définis par le CEPS dans une convention avec l’industriel
Évaluation indication par indication de l’AMM
Inscription présentation par présentation
Les décisions sont publiées au Journal Officiel

14
Une évaluation en continu :
Inscription et extensions d’indication
Renouvellement d’inscription et réévaluations
 Le médicament doit être évalué avant son inscription
 L’évaluation se fonde sur des données cliniques, leur
niveau de preuve et leur pertinence clinique
Via 3 canaux :
 Industriel
 Saisine
 Autosaisine

Quelle activité ? Nombre d’avis rendus en 2018
15
 790 avis rendus dont
308 inscriptions
63 extensions
226 renouvellements d’inscription
55 réévaluations (51 médicaments concernés)
 Délais moyens des inscriptions : 100 jours

16
La commission de la
transparence (CT)

Composition de la CT
17
 29 membres votants
22 membres titulaires (dont 1 Président, 2 VP et 2 représentants
des patients)
7 membres suppléants ( dont 1 représentant des patients)
 6 membres ayant voix consultative
4 représentants de la DSS, DGS, DGOS et ANSM
2 représentants des Directeurs de la CNAMTS et MSA
Renouvelée en novembre 2018
Nommés pour 3 ans par le Collège,
mandat renouvelable 2 fois

Composition de la CT
18
 Une commission d’experts majoritairement cliniciens
 Recrutés sur appel publique à candidature
Recherche de mixité :
 géographique
 mode d’exercice
 domaine d’expertise
Des exigences déontologiques fortes

Les attentes vis-à-vis d’un membre
19
 Compétence
Expertise spécialisée dans un domaine
thérapeutique
Expertise dans l’évaluation du médicament
 Indépendance et impartialité

La gestion de l’indépendance de l’expertise en
pratique
20
Les personnes participant aux travaux de la CT ne peuvent avoir, par eux-
mêmes ou par personne interposée, des intérêts de nature à compromettre
leur indépendance dans les entreprises en relation avec la HAS.
Prise en compte :
De la déclaration d’intérêts
• Annuelle, actualisée à chaque nouveau lien
• Publiée sur le site DPI-sante.fr
• Remplie par le déclarant
Du site Transparence-sante.fr
• Alimenté par les entreprises
• Mis à jour deux fois par an

21
 Non participation aux débats et aux votes en cas de
conflits d’intérêts
• Avec le médicament examiné ou un comparateur
• Dossier par dossier pour chaque séance
• Analyse faite par un comité dédié, présidé par le
déontologue de la HAS
La gestion de l’indépendance de l’expertise en
pratique

Déroulé d’une séance de la CT
22
 Un mercredi sur 2, toute la journée
 ≈ 7 dossiers « complets » par séance
 ≈ 45 min par dossier
 présentation chef de projet +/- expert externe
 discussion
 vote
 Adoption la séance suivante
Tous les avis sont envoyés aux laboratoires concernés : délai de 10
jours pour observations/audition.
 Des séances dédiées aux auditions ≈ 50/an (15 + 15 minutes)
 présentation laboratoire, échange
 débat, vote sur les demandes de modification
 délai de 45 jours pour entendre le laboratoire (nov. 2018)

23
4. Comment les médicaments sont-ils
évalués par la commission de la
transparence ?

24
Les critères d’évaluation
par la CT

Qu’est-ce que la commission de la transparence
évalue ?
25
… mais aussi :
La place dans la stratégie thérapeutique
La population cible
Le caractère approprié du conditionnement
Les études complémentaires
indispensables

Qu’est-ce que le SMR et quelles sont ses
conséquences ?
26
Le SMR répond à la question : le médicament a t-il suffisamment d’intérêt clinique pour être pris en charge par
la solidarité nationale ?
 Il est apprécié pour chaque indication
Évaluation CT Taux
SMR Insuffisant
Avis défavorable au
remboursement
0%
SMR Important
SMR Modéré
SMR Faible
Avis favorable au
remboursement
65%
30%
15%
Quel que soit le
niveau de SMR
100% (ALD)

Selon quels critères le remboursement est-il
recommandé ?
27
Le SMR prend en compte 5 dimensions :
La gravité de l’affection
L’efficacité (quantité d’effet et sa démonstration) et
les effets indésirables du médicament
Le caractère préventif,, curatif,, symptomatique du
médicament
Sa place dans la stratégie thérapeutique, au regard
des autres thérapeutiques disponibles
Son intérêt pour la santé publique

Qu’est-ce que l’intérêt de santé publique (ISP) ?
28
L’ISP répond à la question : le médicament a t-il un
impact sur la santé de la population française ?
Prend en compte:
Couverture du besoin
Gravité de la maladie
Prévalence

Qu’est-ce que l’ASMR ? Quelles sont ses
conséquences ?
29
L’ASMR répond à la question : le médicament apporte-t-il un progrès par
rapport aux traitements disponibles ? Si oui, lequel ?
 Il est apprécié pour chaque indication, par rapport aux alternatives déjà
disponibles
ASMR I
ASMR II
ASMR III
ASMR IV
ASMR V
Majeur
Important
Modéré
Mineur
Inexistante
« garantie de prix européen »
Coût (donc prix) inférieur au
comparateur le moins cher
« pas de surcoût global »

Que signifient les différents niveaux d’ASMR ?
30
 ASMR I Progrès thérapeutique majeur
 bouleversement thérapeutique avec haut niveau de preuve
 ASMR II ou III Progrès important ou modéré
 démonstration de supériorité en termes de morbi ou mortalité
 ASMR IV Progrès thérapeutique mineur
 progrès de faible ampleur par rapport à l’existant
 ASMR V Absence de progrès thérapeutique
 défaut ou incertitude majeurs
 générique, biosimilaire, complément de gamme, non infériorité

Quelle est la différence entre SMR et ASMR ?
31
 SMR = intérêt clinique  remboursement
Défini réglementairement (5 dimensions)
 ASMR = progrès thérapeutique  prix
 Non défini réglementairement
 Comparaison par rapport aux alternatives disponibles
de :
• La qualité de la démonstration
• La quantité d’effet
• La pertinence clinique de l’effet

En pratique : quelle proportion de SMR et d’ASMR
chaque année ?
32
 2017 : 53 nouveaux médicaments
 Intérêt clinique
• SMR suffisant
• SMR modéré 85 %
• SMR faible
• SMR insuffisant 15 %
 Progrès thérapeutique
• ASMR I 0 à 2 / an
• ASMR II 2 à 3 / an
• ASMR III≈ 12 / an
• ASMR IV ≈ 20 / an

Qu’est-ce qu’une innovation pour la commission de
la transparence ?
33
Médicament innovant :
nouveau mécanisme d’action
et besoin médical insuffisamment couvert
et réponse à ce besoin
Nouveau médicament qui sauve ou change la vie des
patients atteints d’une maladie grave ou évolutive
dans un contexte de besoin médical mal couvert
 Tout ce qui est nouveau n’est pas innovant

Quelle est la différence par rapport à l’AMM ?
34
 Pas de remise en question de l’AMM mais
complémentaire
 La pertinence clinique par rapport à
l’existant et l’intégration dans le système de
soins sont pris en considération
 Décision nationale (≠ AMM) compte tenu
des particularités de l’organisation des soins
dans chaque pays

35
La doctrine de la CT

Comment l’équité entre les médicaments
est-elle assurée ?
36
Doctrine de la CT = outil de travail qui explicite :
Les fondements du raisonnement scientifique et
méthodologique suivi par la CT
Ses attentes vis-à-vis des industriels
Cadre général qui s’applique à toutes les évaluations
 Objectifs : lisibilité, reproductibilité, équité

Quelle est la Doctrine de la CT pour l’évaluation du
SMR ?
37
Le niveau de SMR informe de l’importance de l’intérêt clinique :
SMR insuffisant
Perte de chance
Absence de place dans la stratégie thérapeutique
Médicament concernant un symptôme peu grave dans une maladie
bénigne et non évolutive
SMR suffisant
« En miroir » : toutes les autres situations
SMR modulé en fonction de l’efficacité, des effets indésirables et de
la gravité de la maladie ou du symptôme

Quelle est la Doctrine de la CT pour l’évaluation de
l’ASMR ?
38
Par rapport aux
traitements
déjà
disponibles
pour traiter la
maladie

Comment la commission gère-t-elle l’incertitude lors
de ces évaluations ?
39
 Données précoces / limitées
 Le non remboursement est susceptible d’entrainer une
perte de chance pour les patients:
 maladie grave, quelle que soit sa prévalence
 et besoin médical non couvert
 et données initiales présageant d’un intérêt clinique pour le
patient
 et plan de développement permettant de lever les incertitudes à
court terme
 « Maintien du SMR conditionné à… »
 Réévaluation à court terme (délai ≤ 5 ans)

La Commission peut-elle demander des données
complémentaires ?
40
 La CT peut indiquer les données complémentaires
indispensables à la réévaluation du SMR
 Objectif = répondre à des incertitudes de la CT
 Documenter l’efficacité / tolérance « vraie vie »
 Identifier les modalités d’utilisation en pratique courante voire le
mésusage
 Validation et suivi de la réalisation de l’étude par le SEM
Réévaluation dans un délai ≤ 5 ans

41
5. Le rôle des professionnels de santé
et des patients/usagers

Comment les professionnels de santé participent-ils
à l’évaluation ?
42
En plus des membres de la CT :
intervention d’experts externes (≈ 100/an)
 Sollicités ponctuellement pour un dossier
 Spécialistes de la maladie concernée
 Rédaction d’un rapport écrit +/- présence en
séance
Choisis pour leurs compétences médicales et
méthodologiques selon les principes d’indépendance
de la HAS

Comment la perspective des patients est-elle
prise en compte ?
43
 Données de qualité de vie
 Eclairent l’appréciation de l’effet clinique
 Impactent l’ASMR : valorisation (effet démontré) ou impact négatif si
données manquantes (maladies chroniques et/ou invalidantes)
 3 représentants des patients et usagers en CT
 Membres votants depuis 2015
 Relais de la voix des malades et des usagers en CT
 Contributions associations de patients/d’usagers depuis
novembre 2016
 Permettent d’exprimer les besoins et préférences des malades via un
questionnaire type
 Discutées et intégrées dans les délibérations

44La HAS et l'accès au remboursement des
prise en compte ?

45
 Mise en ligne lors de la réception du dossier + tweet
 Délai de 45 jours pour contribuer
 Prévenir de toute intention de contribution
 + de 250 dossiers ouverts à contribution
 105 contributions pour 89 médicaments reçues en 2 ans
Pour toute question :
contact.contribution@has-sante.fr
prise en compte ?

46
Diffusion des informations

Diffusion de l’information
47
 Les ordres du jour des CT: une semaine avant la séance
 Les avis : transmis quotidiennement aux décideurs (CEPS,
DSS, UNCAM) et mis en ligne juste après
 Les synthèses d’avis et les fiches BUM sont publiés sur
le site de la HAS
 Les synthèses d’avis sont traduites en anglais
 Les transcriptions des débats sont publiées lorsque
tous les dossiers de la séance sont terminés
 Les contributions des associations sont publiées après
la mise en ligne de l’avis

Où trouver les informations ?

Des avis sur les médicaments mais pas que…
fiche de bon usage et synthèse d’avis
49
https://www.has-sante.fr

Les ordres du jour des séances

Les compte-rendus

Les transcriptions écrites

Les avis de la CT
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Notes de l'éditeur