Atelier b2014

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Atelier b2014

  1. 1. Lesnotionsessentiellessurl’accès à l’innovation LaïlaLoste, FédérationNationale d’Aideaux Insuffisants Rénaux,FNAIR BernardDelorme, ancien responsable del’ANSM AnneBuisson, Association FrançoisAupetit, AFA EvelynePierron, consultantesanté
  2. 2. Sommaire • Lesmoyensd’accès (AMM, ATU, RTU) • Lesoutils desurveillance – Pharmacovigilance deroutine – Lesplans degestion des risques (PGR) – LesétudespostAMM
  3. 3. Lesmises à disposition des médicaments ATU AMM Essais Cliniques RTU HorsAMM
  4. 4. Lesmoyens d’accès L’AMM: les procéduresd’enregistrement en Europe • Laprocédure centralisée • Laprocéduredécentralisée • La procédure dereconnaissancemutuelle • Laprocédure nationale Produit innovantou Enregistrementdans plus d’1étatmembre Limitéau territoirenational Enregistrementdans un seulétatmembre
  5. 5. Lesmoyens d’accès L’AMM: le processd’autorisation • Dossier d’AMM – Élaboréparle laboratoire – Contient des données toxicologiques, pharmacologiques, pharmacocinétiques, et les données des essais cliniques (efficacité, tolérance)menéschezl’homme – Projetde RCP(RésumédesCaractéristiquesdu Produit),noticepatient,étiquetage – Déposéauprèsdesautoritésdesanté • Évaluation durapportbénéfice/risque parles expertsdes autoritésdesanté (1) – Commission d’évaluation initiale/suivi du rapport bénéfice/risque des produits de santé (ANSM) ou Commission des spécialités pharmaceutiques (CHMP)àl’agence européenne(EMA)
  6. 6. Lesmoyens d’accès L’AMM: Leprocessd’autorisation • Évaluation durapport bénéfice/risque parles expertsdes autoritésde santé (2) – Commissions consultatives qui donnent un avis au DG de l’ANSM ou à la Commission européenne pour une AMMeuropéenne(procédurecentralisée) oule Groupe des coordinations (CMDh) • Décision finale (DG de l’ANSMouCommission Européenne) – AvisFavorable/ Demandede complémentd’info/Avis non favorable • AMMduréede 5 ans puisrenouvellementsans limitation de durée
  7. 7. Lesmoyens d’accès L’ATU :autorisation temporaire d’utilisation • Procédure exceptionnelle, française, dérogatoire depuis 1994 – Accèsàdes médicaments n’ayantpas d’AMMenFrance – Quandil yaun besoin thérapeutiquenon couvert • Contrôléeparl’ANSM(autorisation) • Médicamentssans AMM en France – Soientautorisés àl’étranger(AMM)/en cours de développementou AMMencours/ médicaments orphelins) – Autressituations (suspension ouretraitd’AMM, arrêt de commercialisation mais besoinpour certainspatients)
  8. 8. Lesmoyens d’accès L’ATU :autorisation temporaire d’utilisation 2typesd’ATU • ATUnominative/ATU cohorte – Caractèreexceptionnel – Pourun médicament destinéà traiterune maladie graveou rare – Enl’absence de traitementapproprié etdisponible – Lorsquela miseenœuvre du traitementne peutêtre différée
  9. 9. Lesmoyens d’accès L’ATU :autorisation temporaire d’utilisation Avisaux demandeurs élaboréparl’ANSM (versionSep2014)
  10. 10. L’ATUnominative (ATUn) • Délivrée pourun seul patientnommémentdésigné et nepouvant pas participerà un essai clinique • Àlademande etsous la responsabilité dumédecin prescripteur • Donnéesde sécurité etefficacité présumées • ATUnpour la durée du traitement,renouvelable • Suiviobligatoire des patients etcollecte des donnéesselon unProtocole d’Utilisation Thérapeutique(PUT) • Pourunmédicament pourlequel – AMM ou ATUc demandée par le laboratoire / Ou engagement de le faire / Ou essai clinique en cours ou demande d’autorisation d’essaiclinique encours
  11. 11. L’ATU nominative (ATUn) • Àtitre dérogatoire, l’ATUnpeutêtre délivréedans l’une des3 hypothèses: – «conséquencesgraves pourle patient àcourt termetrèsfortement probables » – Arrêtde commercialisation mais besoinpour certainspatients dans uneautre indication – SirefusATUC,AMMmais bénéficeindividuel
  12. 12. L’ATU cohorte(ATUc) • Àla demande du laboratoire avecun engagementde dépôt d’une demanded’AMMdans undélai fixé • Pourungroupe de patients/sous groupe depatients • Donnéesde sécurité etefficacité fortement présumées • ATUpourun an,renouvelable • ATUavecRCP,notice, étiquetage • Suiviobligatoire despatients etcollecte des donnéesselon unProtocole d’Utilisation Thérapeutique(PUT)
  13. 13. L’évaluation des ATU par l’ANSM • Évaluation dumédicament – Donnéesde sécurité,efficacité et qualité • Évaluation ducontextemédical – Maladie – Alternativesthérapeutiques • Duréedel’évaluation – ATUcenviron 4mois – ATUnquelquesheuresà quelquessemaines
  14. 14. Lesmoyens d’accès LaRTU:Recommandation Temporaire d’Utilisation • DepuisMai2012 (décretn°2012-742), l’ANSMa lapossibilité d’encadrerdes prescriptions nonconformesà l’AMMsous réserve: • Besointhérapeutiquenon couvertc’est àdirequ’il n’existe pas d’alternative thérapeutiqueappropriéedisposant d’une AMMoud’une ATUcdans l’indicationconcernée et • Rapportbénéficerisquedumédicamentsoit présuméfavorableà partir des donnéesd’efficacité etde tolérance. Élaborationde RTU par l’ANSM
  15. 15. Lesmoyens d’accès LaRTU:Manuel pratique Manuelsur lesmodalités d’élaborationdesRTU(Oct 2012)
  16. 16. Lesmoyens d’accès La RTU :Conditions pour élaborerdes RTU • Spécialités avecAMM • Besointhérapeutique (absence alternativemédicamenteuse appropriée autorisée+ horsAMM établi) • Rapportbénéfices/Risques présumé favorable • Miseen placed’un suivi (obligatoire financé parle laboratoire) • Durée: 3 ans maximum
  17. 17. Identification/instruction du besoinde RTU • L’ANSMpeut s’autosaisir pour élaborer uneRTUsi besoin thérapeutiquenoncouvertidentifié mais aussi peut être signalée (formulairedesignalement)par: • LeMinistèrechargédela Santé,dela SécuritéSociale,la HAS,l’UNCAM,l’INCA,les centresderéférence/compétence enchargedes maladies rares, les associations agréées de patients • Instructiondu signalement parl’ANSM – Collectedes donnéesauprès dulaboratoire (clinique,nbde patient concerné,protocolede suivi, copie d’AMM, avisscientifique…) – Pourles maladies rares/canceravis sollicité del’INCA ou centrederéférence • Expertiseinternedu dossier – Évaluation durapport Bénéfice/Risque
  18. 18. Identification/instruction du besoinde RTU • Décisionpar l’ANSM – SiB/R positif: élaboration d’unprojetRTU(protocole de suivi, projetde conventionavecle labo) – SiAvisdéfavorable dela RTU,notification au demandeuretpublication sur lesite internetdel’ANSM
  19. 19. Exemple: RTU Baclofène • Accordé en Mars 2014 pour une durée de 3 ans dans la prise en charge de l’alcoolisme après échec des autres traitementsdisponibles • Le contexte – Utilisation grandissante hors AMMduproduit – Efficacité contre les envies irrépressibles de boire (« craving ») du baclofène /Lioresal 10mg, comprimés chez certainspatients – Plusieursdizainesde milliersdepatients ont reçuletraitement horsAMM – PRESSION médiatique ASSOCIATION PATIENTS • Suivinational dePharmacovigilance depuis2011 et2 essais cliniques(BACLOVILLE/ALPADIR) encours
  20. 20. Exemple: RTUBaclofène
  21. 21. Objectifde300000 patientsnonatteint: Acejour: 1100médecins prescripteurs 3700patients inscrits Exemple: RTUBaclofène
  22. 22. Portailcompliqué d’après lesmédecins Exemple: RTUBaclofène
  23. 23. Lesoutils de surveillance - La pharmacovigilance • Quelquesoit le statut AMM,RTUou ATU: • Suividans le cadre généralde la pharmacovigilance • Suiviobligatoire des patients dans le cadre du PUT (ATU)ou le protocole de suivi (RTU) • Rapportsdesynthèse périodiques actualisés de sécurité soumis auxautorités de santé – Informationsrelativesauxbénéficesetrisques, vente prescription, population exposée – Uneévaluation scientifique
  24. 24. La déclaration de pharmacovigilance :circuit, ANSM
  25. 25. Ladéclaration de pharmacovigilance formulairede déclaration Formulaireà télécharger
  26. 26. Organisation de la pharmacovigilance : circuit, acteurs Professionnelsde santé Patients Niveaulocal Centres régionaux de pharmacovigilance (CRPV) NiveauRégional ANSM Basede données dePV nationale EMA Niveaunational Effetindésirable Formulaire Recueil d’info Evaluation Information Coordination Evaluation/Décision Labopharmaceutiques Effetindésirable 15jours/90j
  27. 27. Lesoutils de surveillance lesPlans de Gestion des Risques (PGR) • Obligatoire pour toute nouvelle AMM, mis en place dès la commercialisation ou lorsque le médicament estdéjà commercialisé siun risque important a étéidentifié • Objectifs – Meilleure caractérisation ou prévention des risques associésà un médicament – Compléterles données disponibles aumoment de la commercialisation – Surveiller les conditions réelles d’utilisation
  28. 28. Lesoutils de surveillance LesPlans de Gestion des Risques (PGR) • Mesurescomplémentaires parfois nécessaires: • Étudespost AMM/Études pharmacoépidémiologiques dansla vie réelle – Registre,étudesd’utilisation….. • Mesuresdeminimisation autres que lanotice patient – Documents d’information pour les professionnelsde santéou lespatients, vidéo, carnet patient……
  29. 29. Autotal AMM – Gold standard – Critèresinternationaux dequalité/sécurité – Outils desurveillance postAMM (études • Néanmoins,resteencore le problème de: – Lourdeuradministrative prix/remboursement (non abordé) retardantla miseàdisposition des produits surle territoire (procédure européenne)
  30. 30. Autotal ATU/RTU: Dispositif complémentaire utile etindispensable pour la santépublique – Besointhérapeutique non couvert – Encouragé parles patients etprescripteurs – Bienencadré • Néanmoins, – Dispositif compliqué (ATUn, RTU) – Lourdeuradministrative desprocess

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