Le forum du 21 juin 2013 a rassemblé industriels de la santé et associations de patients pour discuter de l'importance croissante de l'implication des patients dans la recherche clinique. Ces associations, traditionnellement dédiées à l'entraide et à la défense des droits des malades, jouent désormais un rôle essentiel dans la lutte contre la maladie et l'élaboration des protocoles de recherche. L'objectif est de renforcer la collaboration entre chercheurs et patients afin de restaurer la confiance dans l'innovation thérapeutique et d'améliorer l'accès des patients aux essais cliniques.

1. 1LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Premières étapes où le médicament est testé chez l’homme, les essais cliniques sont un accès précoce à
l’innovation thérapeutique, à la fois pour le patient et pour le médecin qui suit le patient. De la phase I
à la phase III, cette recherche clinique nécessite un nombre de patients qui varie de quelques dizaines
à quelques milliers. Certains de ces patients seront traités avec ce médicament, d’autres non (groupe
contrôle) et la comparaison entre les deux groupes démontrera ou non l’efficacité, les effets secondaires
potentiels… Ces dernières années, la recherche clinique a évolué, est devenue plus complexe avec un poids
du réglementaire accru et des molécules innovantes elles-mêmes plus sophistiquées. La recherche clinique a
besoin de s’appuyer de plus en plus sur les patients et les associations de patients, qui eux-mêmes réclament
une plus grande implication.
Recherche clinique :
quelle place pour les
associations de patients ?
Le 21 juin 2013, un forum de discussions a été organisé
entre les industriels et les associations de patients afin de
mieux comprendre les apports et les attentes des uns et des
autres en matière de recherche clinique. Avec un objectif
commun : renforcer en France le nombre d’essais
cliniques et de patients y participant.

2. 2LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Une mission supplémentaire pour les associations : lutter contre la maladie
Certaines associations sont déjà très largement impliquées dans la recherche et depuis longtemps, d’autres
s’y intéressent depuis peu, avec des formes d’engagement très diversifiées. Leur mission traditionnelle est, et
reste, de s’entraider entre malades et de défendre leurs droits. Mais depuis 20 ans, une mission supplémentaire
s’est ajoutée : lutter contre la maladie. Les associations pionnières en la matière sont celles dédiées à la lutte
contre le Sida, et les maladies rares. Suivie par beaucoup d’autres. Elles s’intéressent désormais à tout le
continuum de la recherche : fondamentale, clinique, ou
encore aides techniques au handicap. Les associations
n’apportent pas seulement des financements, ou bien
une mobilisation des patients pour un essai clinique,
elles ont aussi des connaissances sur les maladies,
des connaissances « expérientielles ». Cela permet un
réel apport dans la recherche clinique au niveau de
l’élaboration des protocoles. Les patients apportent
aussi des indicateurs de qualité, et contribuent à ajuster
le travail de stratification de stratégie thérapeutique. Les
patients sont des contributeurs de données qu’il ne faut
pas perdre.
Une place à élargir
L’un des enjeux actuels est de réussir à élaborer des procédures partagées d’évaluation et de régulation,
intégrant une participation des usagers ou des patients aux différentes étapes. Les associations de patients
sont déjà intégrées dans certains processus de décisions, comme par exemple les Comités de Protections
des Personnes1
, structures qui vont examiner chaque protocole de recherche clinique.
Les associations jouent un rôle essentiel dans l’information des patients, et dans la diffusion des résultats
de la recherche, diffusion de la mise en place d’un essai… Elles pourraient avoir une plus grande place
dans le recrutement de patients, en étant elles-mêmes informées par les investigateurs académiques ou
industriels de la mise en place et du déroulement de tel ou tel essai clinique. Si les associations de patients
étaient intégrées aux réflexions de mise en place d’un essai très en amont, elles deviendraient de véritables
partenaires des investigateurs pour aider à la conception des protocoles des essais, pour les rendre
accessibles et clairs aux patients.
1 Le Comité de Protection des Personnes vérifie que l’information délivrée au patient par la notice d’information est exhaustive tant
au niveau des bénéfices, des risques que du déroulement pratique de l’étude.
Les associations n’apportent pas
seulement des financements,
ou bien une mobilisation des
patients pour un essai clinique,
elles ont aussi les connaissances
« expérientielles » des maladies.
« La recherche clinique par tous, pour tous
et maintenant. La recherche clinique est une
responsabilité sociétale et collective ».
Laurence Carton, vice-Présidente de l’AFLAR

3. 3LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Elles sont également un maillon essentiel dans l’accompagnement des patients au cours des essais cliniques,
parlant le même langage. Le GRAM1
(Groupe de Réflexion avec les Associations de Malades de l’Inserm)
organise ainsi des journées biannuelles pour faire connaître les savoirs et les compétences des associations
et leurs attentes.
Restaurer la confiance
Après les différentes crises sociotechniques
(sang contaminé, vache folle…), les
Associations de patients ont un rôle à jouer
pour restaurer la confiance des individus
dans le progrès scientifique, et l’innovation
thérapeutique. Le défi est de taille. Le public a
intégré un nouveau référentiel en pensant que
le progrès scientifique et technique à certains
moments a dévié de sa route à cause d’intérêts privés. Or, le sentiment de confiance est asymétrique : la
perte de confiance est très rapide et sa construction très lente.
Comment rétablir la confiance ? Par des mécanismes de certification plus clairs, plus transparents, par
un travail sur les conflits d’intérêts. L’individu a besoin de trois raisons conjointes pour faire confiance : la
proximité, l’intégrité et la compétence.
Un équilibre est à recréer entre la recherche clinique (structure) et le patient (individu). Il faut expliquer
que la recherche est collective, qu’un comité de protection des personnes existe, que les patients ont des
droits, et que des usagers de santé sont déjà présents dans un certain nombre de structures (hôpitaux…).
Les patients ont besoin d’une plus grande ouverture des instances de santé qui suivent les essais cliniques et
qui sont placées sous le sceau du secret : il faut pouvoir affirmer : les essais cliniques sont faits pour vous
et avec vous.
1 http://www.inserm.fr/associations-de-malades/gram
« Les associations doivent être pensées comme un maillon
essentiel entre la science et la société. »
Martine Bungener, Présidente du Groupe de Réflexion
avec les Associations de Malades de l’Inserm (GRAM)
© Inserm

4. 4LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Participants au forum du 21 juin 2013
préconisations du forum
Associations
d’industriels
du
médicament
Associations
de
patients
Gram
AFM3
Europa Donna France
Alliance Maladies Rares
AFLAR
Fédération française des diabétiques
Mieux prendre en compte le travail de recherche en lien avec les¡¡
associations pour les chercheurs académiques ou les médecins.
Protocole à construire pour intégrer les connaissances expérientielles des¡¡
patients au niveau de la recherche clinique.
Mieux informer les associations de patients des essais cliniques mis en¡¡
place.
Restaurer la confiance dans l’innovation thérapeutique.¡¡

5. 5LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Téléchargez l’enquête 2012 du Leem sur l’attractivité de la recherche
clinique en France : http://www.leem.org/attractivite-de-france-pour-recherche-
clinique-internationale-resultats-de-lenquete-2012
Visionner les points clés des essais cliniques avec la fiche du Leem :
http://www.leem.org/les-essentiels-essais-cliniques
Publications du LIR :
http://www.lir.asso.fr/nos-exclusivites/item/acces-des-patients-aux-molecules-
innovantes
http://www.lir.asso.fr/nos-exclusivites/item/quand-les-academiques-explorent-de-
nouvelles-indications-cliniques
« Les industriels ont une volonté de dialogue, de concertation. L’enjeu est de définir
les modalités pratiques pour intégrer les associations de patients au développement
clinique. Une expression a été utilisée pendant ce forum : « Chacun a sa place
et à sa place ». Ensemble, nous devons œuvrer afin que la France reste une terre
d’essais cliniques pour le bénéfice des patients. »
Denis Hello, Président du LIR
Pour en savoir plus ...
Le LIR – Think Tank dédié à l’innovation en santé
Centre d’affaires ATEAC - 112 av. Kléber – 75 784 Paris cedex 16 - www.lir.asso.fr
709 millions d’euros dans la R&D française investis par les membres¡¡
du LIR en 2010
40 millions d’euros de PPP signés en France depuis 2009¡¡
Plus de 70% des essais cliniques réalisés en France le sont par des¡¡
membres du LIR
Plus de 8 médicaments (ASMR 1 à 3) répondant à des besoins de¡¡
santé critiques sur 10 proviennent des entreprises internationales
réunies au LIR
Le Lir, acteur de la recherche en france