Présentations journée d'information des fabricants du 29 mai 2019

Cette présentation n’est accompagnée d’aucun droit d’utilisation et reste la propriété de l’auteur. Aucune reprise ne peut en être faite sans autorisation préalable de la HAS.
Pierre-Jean BENEZET &
Manon PIEYRE
HAS – 29 mai 2019
L’évaluation par la CNEDiMTS à
l’heure du renforcement de l’accès aux
données
Journée d'information des fabricants du 29 mai 2019

Chiffres clés de l’activité de la CNEDiMTS en
2018
Données de vie réelle
Qualité de vie
PROMS
I -
II -
III -
Plan
IV -
2

Chiffres clés de l’activité
de la CNEDiMTS en 2018
I -
Journée d'information des fabricants du 29 mai 2019 3

Avis rendus en réponse à des
demandes de fabricant
2016 2017 2018
Inscription Renouvellement Modification Autres (radiations,
modif, saisine)
+16%
54% 58%
4

Zoom sur les niveaux d’ASA
En 2018, 162 nouveaux
DM évalués dont 106 avec
un SA suffisant
ASA accordée
I II III IV V
ASA
revendiquée
I
(-DM)
- - - - -
II
(11 DM*) - 1 3 2 2
III
(5 DM**)
- - - 3 1
IV
(40 DM***) - - - 1 22
V
(106 DM****) - - - - 71
* 3 ont obtenu un SA insuffisant
** 1 a obtenu un SA insuffisant
*** 17 ont obtenu un SA insuffisant
**** 35 ont obtenu un SA insuffisant
5

Evolution des délais : 2014-2018
Toutes procédures confondues : délai médian 90 jours

Avis émis par aire thérapeutique
Chir. orthopédique-
traumatologie
Dermatologie
Réadaptation fonctionnelle
Cardiologie
interventionnelle
Neurochirurgie
Chir. cardiaque et
thoracique
Chir. vasculaire
Ophtalmologie
Cardio-rythmo
ORL, pneumo, douleur,
neuro, diabéto, gastro-
entéro, nutrition…
7

Bilan des demandes d’études post-inscription
(EPI)
8

Données de vie réelleII-

De quoi parle-t-on?
Données non collectées dans un cadre expérimental
Reflètent la pratique courante
Complémentaires des essais cliniques:
 Effectifs +++
 Confirmer l’efficacité
 Apporter des données de sécurité et d’observance à long terme

Les sources
Recueil de données spécifiques: Registres, cohortes, recueil
des études observationnelles…
 Méthode la plus couramment utilisée
Bases de données médico-administratives: SNDS
 En utilisation croissante
 Créé par la loi de modernisation du système de santé (2016)
 Géré par la CNAMTS
Ma santé 2022 : HEALTH DATA HUB

Avantages et limites
Sources Avantages Limites
Bases de données Délai de réalisation
Exhaustivité
Coût
Peu ou Ø de données
cliniques/paracliniques/qualité
de vie/sociales
Recueil de
données
spécifiques
Choix de variables importants
Possibilité d’étude de qualité de
vie
Mesure directe des critères
d’intérêts
Mise en œuvre complexe
Représentativité des patients

Place des données en vie réelle ? EPI
 Lors de l’évaluation initiale d’un DM:
 A partir des données manquantes clairement identifiées
 La CNEDiMTS peut demander une étude complémentaire pour le
renouvellement Etude post inscription
Pour le renouvellement d’inscription des cotyles à double mobilité , la CNEDiMTS
souhaite, sur la base du suivi d’une cohorte exhaustive, la transmission de données
relatives au taux de luxation et à la survie à long terme (2 ans) de ces implants.
 Données de vie réelle: outils de réponse aux demandes
d’EPI

Plan d’action à l’issue d’un séminaire EPI
 Pendant l’examen:
 Identification des données exigées, priorisation
des objectifs
 Exploitation privilégiée, chaque fois que possible,
des bases de données
 En post-examen:
 Suivi renforcé pour la réalisation effective des EPI
Sa non réalisation peut conduire à une modification
des conclusions de l’avis
14

Qualité de vieIII-

Focus sur la qualité de vie
La qualité de vie: un critère à part entière
 « La qualité de vie est définie comme la perception qu’un individu a
de sa place dans la vie, dans le contexte de la culture et du système
de valeurs dans lequel il vit, en relation avec ses objectifs, ses
attentes, ses normes et ses inquiétudes […] »(OMS, 1993)
 Mesurable:
Génériques (SF36, EQ5D)
Spécifiques (SGRQ)
Validés
Limites : Défaut de données
Faible qualité des données

Principes d’évaluation
 Pertinence du critère « qualité de vie » par rapport à
d’autres critères dépend de la finalité du dispositif
médical
 Pour des DM invasifs, en général, ce paramètre vient renforcer
la conclusion des données d’ efficacité disponibles sur des
critères objectifs (morbi/mortalité)
 Dans certaines situations, la qualité de vie peut avoir valeur de
critère de jugement principal
• démonstration antérieure sur morbi-mortalité
• dispositif médical d’aide à la mobilité
• appareillage prothétique

Qualité de vie et CNEDiMTS
3 volets d’évaluation
1. Dans quelles situations la qualité de vie peut-elle
être un critère pour l’évaluation (SA)?
A utiliser chaque fois que c’est pertinent à sa juste place
 1ére demande d’inscription d’un implant pour arthrodèse de l’articulation sacro-iliaque, la
commission a pris en compte dans son évaluation la qualité de vie des personnes après
implantation de ce DM.
 Cette technologie est destinée à des patients pour lesquels les traitements
antalgiques conservateurs sont inefficaces. Il n’existe pas d’alternative.
 Amélioration du taux de succès & amélioration de la qualité de vie (EQ5D-SF36)
SA suffisant

2. Dans quelles situations ce critère peut être utilisé pour
la valorisation en termes d’ASA?
Pour 2 technologies à efficacité identique l’une d’entre elles peut
apporter un avantage autre, notamment en terme de qualité de vie
 Pour une sonde urinaire de drainage intermittent, la commission a pris en compte dans
son évaluation, la qualité de vie des personnes pratiquant l’autosondage urinaire.
 Un questionnaire spécifique (ISC-Q) de cette pratique et de l’utilisation de ces sondes a
été utilisé en tant que critère principal dans le cadre d’une étude clinique randomisée.
 La supériorité de la sonde en termes de qualité de vie par rapport aux sondes de
référence a été retenue et valorisée par la CNEDiMTS.
ASA de niveau IV (mineure)

3. Quelle utilisation dans le cadre des EPI?
Données en vie réelle: la recherche d’une amélioration de la qualité
de vie par rapport à sa vie quotidienne du patient peut être
essentielle
 2nde demande de renouvellement d’inscription d’un fauteuil roulant électrique monte-
marches, la commission a pris en compte le gain d’autonomie pour les personnes
ayant une tétraplégie fonctionnelle.
 Ce gain d’autonomie a été évalué par le questionnaire spécifique WhOM après 1 an
d’utilisation, dans le cadre d’une EPI demandée par la Commission. La qualité de vie
évaluée par l’échelle générique EQ-5D a été mesurée dans cette étude en tant que
critère 2re. L’intérêt du fauteuil a été démontré compte tenu du gain
d’autonomie de déplacement attendu.
 En l’absence de comparateur et étant donné le gain d’autonomie,
ASR II

Points clés à anticiper
Quelle échelle de mesure validée (générique ou spécifique)?
Quelle est la pertinence clinique des résultats obtenus sur la qualité de
vie ?
Le questionnaire est-il complété ou non par le patient (auto-
questionnaire ou hétéro-questionnaire en cas de troubles cognitifs ou
jeunes enfants) ?
Est-ce que le recueil de données de qualité de vie prévu permettra
d’argumenter une valorisation du dispositif en termes d’ASA au vu
de la stratégie de référence (ce questionnement s’appuie sur le
schéma de l’étude prévue : supériorité / non infériorité, positionnement de
la qualité de vie comme critère principal ou secondaire…)?
Un critère de jugement principal ou secondaire de l’étude
projetée (selon la mode d’action du produit, le type de technologie, la
pathologie et les indications visées) ?

PROMS: patient reported outcome
measures
PRO : Evaluation par le
patient de sa propre santé
PROM : Questionnaires qui
permettent de mesurer les PRO
Douleur
Anxiété Santé mentale
Santé physique
Le recueil est assuré par le patient lui-même
22

PROMS: Exemple de prise en compte
par la CNEDiMTS
 Demande d’inscription pour un logiciel (web application) destiné à la
télésurveillance médicale en vue d’une détection précoce des récidives ou
complications chez des patients atteints d’un cancer du poumon.
Fonctionnement de l’application repose sur un PROM
 Alerte générée instantanément par un algorithme si un risque de
récidive ou de complication est détectée
23

Principes de l’évaluation par la
CNEDiMTS
 Mai 2019 : Actualisation des
principes d’ évaluation de la
CNEDiMTS
 Donner des repères
 Améliorer la prédictibilité avant dépôt du
dossier

http://www.has-sante.fr
Accueil > La HAS > Organisation > Commissions > CNEDiMTS

L’évaluation des dispositifs
médicaux connectés
avec ou sans intelligence artificielle
Franck SEMAH,
membre de la CNEDiMTS
Cyril Olivier,
chef de projet

Qu’est-ce qu’un DMC ?
1. C’est un DM !
2. Fonction de
télécommunication
3. CNEDIMTS => Usage
individuel
28Journée d'information des fabricants du 29 mai 2019

La génération de données
Variété
Vélocité
V o l u m e
…
29
(massives)

2019 : le prix Turing pour l’intelligence
artificielle
« Avec l’arrivée de l’intelligence artificielle dans l’imagerie
médicale, les médecins doivent-il cesser de faire des
études de radiologie car ils seront dépassés par la
machine et le Deep Learning ? »
30
Geoffrey Hinton, 2016
co-lauréat du prix Turing 2019
Google et Université de Toronto

« Mon opinion est que cela ne va pas du tout supprimer le
métier de radiologue bien sûr. En revanche, cela va
probablement permettre aux radiologues de se concentrer
sur les cas difficiles. »
31
Yann Le Cun, avril 2019, co-lauréat du prix Turing 2019
Directeur scientifique en recherche sur l’IA, Facebook et professeur à l’université de New York

Intelligence Artificielle
• Artificial Intelligence (IA)
Programmes/machines avec les capacités d’apprendre, de
raisonner et de décider comme les humains
• Machine Learning (ML)
Algorithmes avec les capacités d’apprentissage et de
réalisation de taches grâce à des modèles
d’apprentissage
• Deep Learning (DL)
Réseaux de neurones artificiels multicouche (AAN)
qui effectuent des taches spécifiques par adaptation
et apprentissage à partir de volumes importants de
données
32
IA
ML
DL

Solution technologique dans son ensemble
• Interaction avec d’autres dispositifs/objets/plateformes
• Très forte rapidité d’évolution technologique ;
• Existence de systèmes experts qui traitent l’information
Des atouts et des risques
Grandes spécificités des DMC
33
Αc
α
g(t)
1 6
8
0
4
6
Aide à la
décision

Solution technologique dans son ensemble
• Interaction avec d’autres dispositifs/objets/plateformes
• Très forte rapidité d’évolution technologique ;
• Existence de systèmes experts qui traitent l’information
Des atouts et des risques
Grandes spécificités des DMC
34
Αc
α
g(t)
1 6
8
0
4
6
Aide à la
décision
Altération
système / données

Décrire un DM

Décrire un DMC

Des éléments descriptifs
38
 Partie matérielle
 Fonctionnalités / interfaces
 Composants
 Données collectées et leur finalité
- modalités de recueil et de transfert
- modalités d’accès, de rectification
 Caractéristiques du service
 Schémas
- architecture
- parcours des données
- Algorithme apprenant!!

Les chantiers de la HAS
1. Un guide de dépôt (CNEDiMTS)
2. Spécificités méthodologiques d’évaluation
clinique des dispositifs médicaux connectés
(Guide DMC - CNEDiMTS)
3. Impact organisationnel (transversal)
En cours

Guide DMC
40
https://www.has-sante.fr/
2 documents complémentaires

Guide DMC – Axes spécifiques (1)
Indépendamment de l’évaluation par la CNEDiMTS
1. Marquage CE
2. Respect de la réglementation (RGPD…)
traitement et hébergement des données
41
Alerter la CNIL en cas de doute légitime
sur un dossier

Traitement par apprentissage automatique
1. Il ne revient pas à la CNEDiMTS d’évaluer le
fonctionnement du modèle
2. Néanmoins, informations à fournir dans les dossiers :
1. Sélection et qualité des données d’entrée
2. Processus de décision et moyens mis en place pour évaluer
• la qualité et robustesse du modèle prédictif
• le suivi tout au long de l’utilisation du DMC (non-régressivité,
absence de biais…)

Programme de développement
1. Evaluation sur la solution technologique dans son
ensemble
2. En cohérence avec la finalité recherchée
1. Bénéfice individuel (clinique, acceptabilité, qualité de vie)
2. autres impacts recherchés (accès aux soins, qualité de prise en
charge et organisations des soins)

Suivi post-inscription
1. Objectif : éviter les conséquences négatives d’une
dérive possible des évolutions de la solution
technologique
2. Moyen : Suivi des données en vie réelle ou EPI.

Notion d’impact organisationnel (IO)
A ce stade du projet, la notion d’IO se réfère:
• aux impacts indirects liée à l’introduction d’une
technologie de santé,
• se traduisant par des modifications dans
l’organisation des soins,
• au-delà du strict bénéfice individuel (thérapeutique,
diagnostique de qualité de vie ou de compensation
du handicap).

Eléments de problématique
Dans les situations où l’introduction d’une technologie de
santé pourrait générer des modifications dans
l’organisation des soins
• Comment identifier ces impacts organisationnels qui peuvent avoir
un rôle structurant sur de multiples dimensions de l’organisation
des soins et du point de vue de différents acteurs concernés ?
• Quels sont les critères et les méthodes d’évaluation à mettre en
œuvre ainsi que les données à documenter ?
• Comment prendre en compte l’IO de façon plus claire et avec
davantage de lisibilité dans le processus d’évaluation des
technologies de santé ?

Objectif
Donner des repères de façon à clarifier la prise en compte
des impacts organisationnels dans les dossiers soumis
à la CT, CNEDiMTS et à la CEESP, comme une
dimension à part entière de l’évaluation des
technologies de santé.

Conclusion
49
L’action de la CNEDiMTS/HAS est guidée par
défis
permanents
1. Qualité de l’évaluation
2. Rapidité de l’évaluation
3. Participation des patients à l’évaluation
4. Savoir accueillir l’inattendu
5. S’adapter à la révolution numérique

« 0 papier » pour déposer son
dossier: c’est devenu une réalité
Fabienne Quentin
Service évaluation des dispositifs

Mise au point pratique
Structurer la demande
Questions les plus fréquentes & Avenir
I -
II -
III -

 Dossier CNEDiMTS déposé:
 5 exemplaires papiers
 5 clés USB
 Envoi du dossier par courrier ou
dépôt à la HAS à des jours et horaires précis
Avant

 Ouverture de la
plateforme de dépôt
SESAME pour tous les
dossiers CNEDiMTS
 Co-construction avec
vous
Depuis le 2 Avril 2019

 Economies: aucune impression, clé USB
 Flexibilité: possibilité de saisir le formulaire en plusieurs
fois
 Suivi de l’avancement de votre dossier
 Recevabilité administrative
 Demande de pièce complémentaire
 En cours d’instruction
 Phase contradictoire
 Avis définitif
 Dossier clos
Les avantages

 Centralisation des échanges avec le service d’évaluation des
dispositifs via le portail sécurisé SESAME pour:
 Poser une question
 Ajouter de pièces complémentaires suite à une suspension
 Réceptionner des projets d’avis et avis définitifs
 Transmettre des demandes observations écrites ou d’audition
Les avantages

SESAME accessible depuis le site
internet HAS

Créer un compte

Se connecter

Déposer un dossier

SESAME: un formulaire en 7 parties
Organisme déposant
 Informations générales
1.
Choix de la commission concernée par votre demande
 CNEDiMTS
2.
Identification du dossier 1/3
 Informations générales sur votre produit
3.
Identification du dossier 2/3
 Nature de votre demande & marquage CE
4.
5. Identification du dossier 3/3
 Informations concernant votre dossier (fonction du dispositif,
ASA/ASR revendiquée, comparateur, acte, dépôt médico économique?)

SESAME: un formulaire en 7 parties
6. Pièces obligatoires du dossier
 Partie 1. synthèse et identification de la demande (dont les
pièces administratives à joindre à votre dossier)
 Partie 2. Dossier médico-technique (dont résumés tabulés et
données de matériovigilance)
 Annexe 1. Données scientifiques (études soutenant
l’argumentaire de votre dossier): la clé pour structurer
votre demande
7. Annexe II: documents généraux de la demande
 Bibliographie ne faisant pas l’objet d’un résumé
tabulé, parution au JO…

 Dépôt ouvert aux industriels et aux consultants
 Nécessité d’anticiper la création de votre compte avant le
dépôt d’un dossier
 Plateforme sécurisée: réception d’alerte mail mais échange
exclusif via la plateforme SESAME
 Echange avec le chef de projet : modalités d’échanges
inchangées (mail ou téléphone)
Questions les plus fréquentes

 Remplacer un dossier déposé:
onglet « compléter »
 SESAME: aussi pour les demandes de radiation
 Respecter le format des pièces:
 Dossier médico technique: Word
 Annexe 1 données scientifiques: PDF
Questions les plus fréquentes

Ouverture de SESAME au dépôt d’autres
dossiers (ex: forfait innovation)
L’avenir: la dématérialisation

FORFAIT INNOVATION
Point d’information
Romain Aubourg
Chef de projet - SED

1. Contexte et historique
2. Pour qui, pourquoi, comment ?
3. Procédure et rôle de la HAS
4. Bilan et panorama
Le FORFAIT INNOVATION (FI)
05/06/2019 69

Le contexte
70
 Le forfait innovation a été institué en 2009 pour faciliter l’accès
précoce des patients à des technologies potentiellement
innovantes, pour lesquelles des données d’efficacité ou d’impact
médico-économique étaient toutefois encore manquante…
 Objectif : accélérer l’accès des patients aux technologies
innovantes
 Participer également à l’augmentation de l’attractivité de la
recherche clinique française

Un Forfait Innovation (FI) ajusté au fil du temps
 2009 : LFSS ( le budget relève du MIGAC et le FI ne peut être pris
en considération qu’après un avis insuffisant de la CNEDiMTS en « droit
commun »)
 2009 : loi HPST ( le budget relève de l’ONDAM afin d’assurer
une pérennité d’année en année)
 2014 : LFSS après le CSIS de 2013 (délais
définis, plus besoin de passer au préalable par un dossier de droit commun
devant la CNEDiMTS, marquage CE plus obligatoire…)
05/06/2019 71
L’initiative du FI relève de l’industriel ( contrairement aux PHRC, PRME…)
: le FI doit donc s’adapter à la réalité de l’entreprise qui le demande

Pour qui
?
• Tout DM (ou DM DIV) ou ACTE
• Innovant susceptible de présenter un bénéfice clinique ou
médico-économique
Pourquoi
?
• peut faire l'objet à titre dérogatoire et pour une durée limitée,
d‘une prise en charge partielle ou totale, par l'assurance maladie
• conditionnée à la réalisation d‘1 étude clinique ou médico-éco.
Comment
?
• décidée par arrêté des ministres chargés de la santé et de la
sécurité sociale,
• après avis de la Haute Autorité de santé
Le Forfait INNOVATION :
(article LFSS 2009, LOI n°2014-1554 du 22 décembre 2014 - art. 57)

7373
Niveau de
diffusion
Potentiel
Degré de
nouveauté
Capacité potentielle à répondre
significativement à :
- un besoin médical pertinent
- ou à réduire significativement
les dépenses de santé
Le caractère innovant est notamment apprécié par :
Article LFSS 2009, LOI n°2014-1554 du 22 décembre 2014 - art. 57
…pour des produits INNOVANTS
FIFI

Dépôt
• DM:
industriel
• Acte : CNP
Evaluation
Examen du budget
Décision Suivi
Le FI en 5 étapes
74
Avis JO
Eligiblité
au FI
Faisabilité
de l’étude
Recevabilté ++

Rôle de la HAS
Phase 0
• Réception du dossier de demande et
recevabilité
Phase 1
• Evaluation de l’éligibilité de la demande
(4 critères)
Phase 2
• Evaluation de la faisabilité de l’étude
(3 critères)
Phase 3
• Examen et avis
05/06/2019 75
SED
Expertise
interne ±
externe
SED
Expertise
interne ±
externe
SEDSED
Collège
HAS

En pratique à la HAS
76
1. Recevabilité (=J0)
2. Eligibilité = caractère innovant (--->J45)
 Nouveauté autre qu’une simple évolution technologique
 Phase précoce de diffusion et aucune prise en charge publique
 Risques pour patient caractérisés (étude clinique)
 Objectif de bénéfice clinique important en regard :
 du besoin médical (non ou insuffisamment couvert)
 ou de la réduction significative des dépenses de santé

En pratique à la HAS
77
1. Recevabilité
2. Eligibilité
3. Faisabilité = étude proposée « pertinente » (--->J75)
 Permet de réunir l’ensemble des données manquantes pour
établir l’ amélioration du service attendu
 Etude comparative (sauf en cas d’absence de comparateur
pertinent ou pour des raisons éthiques)
 Pertinence de réaliser l’étude au vu d’autres études en cours
 Faisabilité raisonnable (projet de protocole + budget)
[ Demandeur = promoteur de l’étude]

Horizon temporel
78
DGOS©
Collège
Délai =
120 j MAXOUVERT
toute l’année

79
Déploiement et prise en charge du FI
Etude
Inclusion
des
patients
étude FI
Fin des
inclusions des
patients étude
FI
• Extension possible à de
nouveaux patients non
inclus dans l’étude
• Prise en charge définie
a priori en accord avec
les autorités (DGOS)
Arrêté
ministériel
Cohorte additionnelle
demande
LPPRMise en place
CONTINUITE =
Analyse

80
Evaluation du budget prévisionnel
Qui paye quoi ?
80
 Prise en charge par le FI
= Bras innovation (uniquement) : soins associés à la
technologie de santé innovante et le cas échéant des actes
et/ou prestation associés et/ou hospitalisation associés à
l’innovation
 Prise en charge de droit commun
= Soins de prise en charge courante conformément aux
recommandations en vigueur => droit commun
 Prise en charge par l’industriel
= Coûts de l’étude (dans les 2 bras) : personnel,
monitoring, vigilance, coordinations, actes médicaux ou
paramédicaux complémentaire à la prise en charge courante

05/06/2019 81
Le FI en chiffres :
avis rendus par la HAS (depuis 2017)
81
0
1
2
3
4
5
6
2017 2018 2019 (en
cours)
6
1
2
1
4
3
1
Retrait de la demande
NON RECEVABLE
NON ELIGIBLE
ELIGIBLE total
WISE CRT
PICSO
BRAIN PORT
dNERVA
RETINA
METAGLUT 1
PULSANTE
IRIS II

Les FI publiés au JO (depuis 2017)
82
0
1
2
3
2017 2018 2019 En attente
1
2 2
3
ECHOPULSE
RETINA
METAGLUT1
PULSANTE
WISE CRT
PICSO
BRAINPORT
DNERVA

83
Panorama des FI en cours (depuis 2017)
DM Forfait innovation (arrêtés au JO)
NOM Type Pathologie Durée N Type d’étude
ECHOPULSE HIFU robotisé Fibroadénome
du sein
4 ans 600 Multicentrique rando.
en cluster
METAGLUT1 Test diagnostique Déficit en
transporteur de
glucose GLUT1
3 ans 4500 Multicentrique
(performance
diagnostique)
PULSANTE Neuromodulateur
implantable
Algie vasculaire
de la face
3 ans
et 4
mois
180 Multicentrique rando.,
cross over, double
aveugle (allumé vs
éteint)
WISE CRT Système de
stimulation du
ventricule gauche
sans sonde
Insuffisance
cardiaque
2 ans 40* Prospective,
multicentrique
randomisée, double
aveugle

Les enjeux du FI
84
 Qualité de l’évaluation
 Expertise interne
 & Externe
 Rapidité de l’évaluation
 RDV précoces possibles
 Accès des patients à l’innovation utile

05/06/2019 85
Pour en savoir +
05/06/2019 85
https://solidarites-sante.gouv.fr/systeme-de-
sante-et-medico-social/recherche-et-
innovation/forfait-innovation
https://www.has-
sante.fr/portail/jcms/c_2035788/fr/forfait-innovation

Expérimentations organisationnelles
innovantes du système de santé
29 Mai 2019

Le dispositif global mis en place
87

Deux grands types d’expérimentation prévue par l’article 51 de la
LFSS 2018 :
organisations innovantes => champ de la santé incluant le médico-
social
pertinence de la prise en charge des produits de santé
Une expérimentation n’est éligible que si elle nécessite au moins
une dérogation à des règles de financement ou d’organisation
de droit commun
Une durée maximale de 5 ans
un projet = un porteur, des acteurs volontaires avec un
terrain d’expérimentation
Un cadre générique ouvrant un champ large
88

Un dispositif ouvert et un processus itératif
Toute personne morale peut déposer un projet
Un projet peut être proposé à l’initiative des acteurs ou en
réponse à un appel à projet
Les candidatures se font en deux temps :
Lettre d’intention, servant de base à des échanges avec l’ARS ou le
rapporteur général selon le champ d’application souhaité afin
d’engager la discussion
Projet de cahier des charges transmis à l’ARS ou au rapporteur
général à l’issue des échanges
Principaux critères de sélection des projets :
– La faisabilité
– La reproductibilité
– Le caractère innovant
– L’efficience (qualité, coûts)
Une évaluation systématique financée par le FISS
89

Deux approches complémentaires
90
Sélection par ARS (régional) ou
Ministère (plusieurs régions / produits
de santé)
Projets à l’initiative des acteurs Expérimentations nationales
Accompagnement des porteurs de
projets  finalisation cahier des
charges
Appels à
manifestations
d’intérêt
Sélection des
candidatures
Co-construction
des cahiers des
charges
Publication des
cahiers des charges
et lancement
expérimentations
Avis du comité technique national
Si validé, publication du cahier des
charges et lancement expérimentation
Publication
cahier des
charges et
appels à projet
Sélection des
candidatures
Lancement
expérimentations

Une approche itérative et collaborative
91
Une invitation à penser différemment en sortant du cadre
Un dispositif ouvert fondé sur une nouvelle manière de travailler privilégiant le
mode collaboratif et la confiance
Une démarche itérative à toutes les étapes du processus incluant échanges et
dialogue
L’article 51
Qui percute les organisations en place
et les habitudes
Qui implique un changement de
posture pour l’ensemble des parties
prenantes

Recevabilité d’un projet
EST (ART. 51) N’EST PAS (ART. 51)
Un projet qui a besoin d’une dérogation aux
règles actuelles de financement ou à certaines
règles d’organisation
Une demande de subvention
Un projet à vocation de transformation
organisationnelle et de reproductibilité
Un projet de recherche biomédicale (au sens de
la loi Jardé). Si cela incorpore une dimension de
recherche, il doit déboucher sur une
transformation organisationnelle
Un projet avec une dimension collective (multi-
acteurs)
Un financement isolé d’un outil / solution
technologique (sans avoir précisé son impact sur
le parcours du patient)
Une procédure d’accès au marché (prix et
remboursement)

Projets à l’initiative des acteurs
Bilan 2018 et typologie des projets déposés
93

3% 15%
9%
48%
13%
3% 3% 6%
Pouvoirs publics (ARS, CPAM, CD, CCAS, INSERM, autres…)
Associations
ESMS
ES publics et privés
Ville
Autres
Personnes physiques
Entreprises
Projets régionaux – bilan fin 2018
94
0%
5%
10%
15%
20%
Répartition régionale des projets
374 projets formalisés auprès des ARS
5 régions (IdF, Occitanie, ARA, PDL et
Bretagne qui a fait un appel à projets)
représentent les 2/3 des projets déposés
Cible les maladies chroniques dans
37% des cas et les personnes âgées
dans 15%
37%
25%
15%
6%
8%
2% 7%
Personnes atteintes de maladies chroniques
Population générale
Personnes âgées
Enfants et/ou jeunes
Personnes en situation de handicap
Personnes en situation d'addictions
Autres
Dans la moitié des cas, le porteur est un
établissement de santé

14
12
8
4
3
1
1 1
Associations
Entreprises
Etablissements de santé
Personnes physiques
Ministère
Réseaux
Syndicat de médecins
GCS
Entreprises et associations professionnelles les plus représentées parmi les
porteurs (en nb de projets)
95
Projets nationaux – bilan fin 2018
44 projets formalisés auprès du RG
27
10
6
5 3 2 Personnes atteintes de maladies chroniques
Population générale
Personnes âgées
Autres
Enfants et/ou jeunes
Personnes en situation de handicap
Cible les maladies chroniques dans la moitié des cas (en nb de projets)
Nb : plusieurs réponses possibles

Projets concernant les DM
Bilan 2018 et projets en cours d’instruction
Plusieurs projets instruits concernant les dispositifs médicaux (DM) :
Télésurveillance du diabète gestationnel (1),
DM in vitro (biologie) : intégré à un parcours VHC (2), pour surveillance
de paramètre de coagulation (1)
DM à usage individuel pour le contrôle de la douleur par le patient (1),
pansement à pression négative (1)
Equipement pour diagnostic de maladie cardiovasculaire (1)
Equipement pour diagnostic de cancer de la peau (1), du cancer
colorectal (1)
Valves cardiaques implantables (2)
DM associé à la télésurveillance
Outils numériques divers
Algorithmes prédictifs divers
96

caractéristiques des projets déposés
Porteurs /Partenaires : industriel, professionnels (URPS),
établissement de santé, ARS
Problématique : organisationnelle, de mode de financement,
de rupture de parcours, accès aux soins, inégalité sociale
dans l’accès aux soins, délais entre diagnostic et traitement
Intervention proposée : DM intégré dans un parcours de soins
avec une nouvelle organisation; recours fréquent à des outils
numériques et à l’intelligence artificielle
Population cible : maladies chroniques, urgences, maladies
infectieuses; populations spécifiques
Intervenants : pluri-professionnel dans une démarche
collaborative et coordonné autour du parcours proposé –
changement du rôle des acteurs traditionnels
Financement : le plus souvent au forfait avec ± une modulation
97

Doctrine en construction
Une doctrine en cours de construction pour les DM sur la base des projets proposés
Ne relèvent pas de article 51 :
o Données cliniques insuffisantes - > réorientation vers programme de recherche ou forfait
innovation ou droit commun en fonction de la quantité et qualité des données
disponibles (valves cardiaques implantables, équipement pour diagnostic de cancer
de la peau, équipement pour diagnostic de maladies cardiovasculaire)
Poursuite de l’examen dans le cadre de l’article 51 possible :
o Données cliniques disponibles
– DM intégré à un parcours - > valorisation du parcours et non du DM individuel (DMDIV intégré à
un parcours VHC)
– DM seul à fort impact potentiel organisationnel ou financier (DMDIV pour surveillance de
paramètre de coagulation)
Concertation Equipe nationale Art 51 et directions du ministère (DGS, DGOS, DSS)
Échanges en amont HAS – Equipe nationale Art 51 et directions du ministère sur les cas
frontières
Critères d’orientation vers les différents guichets (programmes de recherche, forfait
innovation, article 51, droit commun)
Clarification de la place respective des différents dispositifs réglementaires existants et leurs
issues respectives 98

Quelles questions se poser?
Une idée pertinente et innovante?
Quelle problématique organisationnelle?
Quelle réponse à cette problématique?
Comment mettre en œuvre cette réponse?
o Quelle Intervention/parcours?
o Quelle organisation? Quelle coordination /articulation avec l’existant?
o Quels outils?
o Quels acteurs?
o Quel territoire?
o Quel financement ? Modalités et montants?
Quel mode de financement?
o L’article 51 n’est pas une demande de subvention
o L’article 51 n’est pas un contournement du droit commun
Mise en perspective d’une généralisation si à terme l’évaluation de
l’expérimentation est favorable ?
o Réfléchir dès la conception du projet à des facteurs clefs qui pourront
assurer la reproductibilité du projet ailleurs en vue d’une mise à l’échelle
99

Disponibles sur le site du ministère
Foire aux questions
Liste des adresses référents « art. 51 » ARS et
national
Plaquette de présentation du dispositif (à venir)
Modèle de lettre d’intention/ cahier des charges
Note sur le cadre méthodologique d’évaluation
Circulaire « cadre »
Conseil stratégique du 5 avril 2018 : présentation,
compte-rendu et discours ministre
http://solidarites-sante.gouv.fr/article-51 102

Equipe dédiée :
Rapporteur général - Natacha Lemaire, Corentine Neppel , Adeline Townsend,
Clémence Mainpin, Sun Robin, Elisabeth Fery-Lemonier, Claire Oget-Gendre
une adresse : RG-art51@sante.gouv.fr
ARS :
Auvergne-Rhône-Alpes ARS-ARA-ART51@ars.sante.fr
Bourgogne-Franche-Comté ARS-BFC-ART51@ars.sante.fr
Bretagne ARS-BRETAGNE-ART51@ars.sante.fr
Centre-Val-de-Loire ARS-CVL-ART51@ars.sante.fr
Corse ARS-CORSE-ART51@ars.sante.fr
Grand-Est ARS-GRANDEST-ART51@ars.sante.fr
Guadeloupe ARS-GUADELOUPE-ART51@ars.sante.fr
Guyane ARS-GUYANE-ART51@ars.sante.fr
Hauts-de-France ARS-HDF-ART51@ars.sante.fr
Ile-de-France ARS-IDF-ART51@ars.sante.fr
Martinique ARS-MARTINIQUE-ART51@ars.sante.fr
Normandie ARS-NORMANDIE-ART51@ars.sante.fr
Nouvelle-Aquitaine ARS-NA-ART51@ars.sante.fr
Occitanie ARS-OC-ART51@ars.sante.fr
Océan Indien ARS-OI-ART51@ars.sante.fr
Pays de la Loire ARS-PACA-ART51@ars.sante.fr
Provence-Alpes Côte d'Azur ARS-PDL-ART51@ars.sante.fr
103
Vos correspondants

HAS – 29 mai 2019
Accompagnement des industriels
Corinne Collignon, Service Evaluation des Dispositifs

Expé.Télé-
surveillance
ETAPES
Expé. Orga.
« Art 51 »
Forfait
innovation
Acte
profes-
sionnel
Inscription
LPPR DM
Financement
via les GHS
Différentes modalités de prise en charge:
Droit commun / Dérogatoire?

Forfait
innovation
Acte profes-
sionnel
Inscription
LPPR DM
Financement
via les GHS
Différentes modalités de prise en charge:
Comment s’y retrouver?
Expé.Télé-
surveillance
ETAPES
Expé. Orga.
« Art 51 »

Repères
107
Accès précoce
Articulation entre l’évaluation du
dispositif médical et un nouvel acte
professionnel
En amont du dépôt de dossier

Repères
108
Accès précoce
professionnel
Articulation entre l’évaluation du dispositif
médical et un nouvel acte professionnel

Accès précoce: une des mesures CSIS
2018
HAS / Journée Fabricants DM 29 mai 2019
https://www.gouvernement.fr/sites/default/files/document/document/2018/07/dossier_de_presse_-
_conseil_strategique_des_industries_de_sante_-_10.07.2018.pdf
 Mesure non transposée à ce jour
 à suivre

Repères
110
Accès précoce
professionnel

Procédure accélérée
Evaluation acte associé au DM soumis à la
CNEDIMTS
 Auto-saisine HAS : avis sur les actes
« nouveaux » associés au DM
 Sur la base de l’évaluation en vue de l’inscription
du DM
 Pour délivrer des conclusions simultanées et
convergentes entre acte et DM
 gain de temps

Articulation entre l’évaluation du dispositif
médical et un nouvel acte professionnel
 DM et acte liés
 Arrivée d’un nouveau DM sur le marché
DM éligible à la
LPPR?
acte adapté existant
dans nomenclature
(CCAM/NABM/NGAP)
?
 seul le DM est
évalué
  évaluation de l’acte
et du DM
   Cf procédure
d’évaluation des actes

Informations à fournir
 Préciser la demande : création
d’acte ou modification acte existant
 Description technique de chaque
acte concerné par la demande,
notamment :
 Proposition d’un intitulé de l’acte
 Type d’acte (diagnostic, thérapeutique,
compensation du handicap)
 Type de prise en charge
 Description du geste technique
 Description du plateau technique
 Description des actes similaires le cas
échéant
 …
 Préciser la demande : création
d’acte ou modification acte existant
 Description technique de chaque
acte concerné par la demande,
notamment :
 Proposition d’un intitulé de l’acte
 Type d’acte (diagnostic, thérapeutique,
compensation du handicap)
 Type de prise en charge
 Description du geste technique
 Description du plateau technique
 Description des actes similaires le cas
échéant
 …

Informations à fournir
Guide fabricant, pages 34-35
www.has-sante.fr

En pratique
Évaluation ACTE
Examen
CNEDiMTS
Évaluation DM
Avis DM
CNEDiMTS
Avis acte
COLLEGE

Bilan des 5 derniers années
Nombre d’évaluations d’actes associés
aux DM évalués par la CNEDiMTS
Nombre d’évaluations d’actes associés
aux DM évalués par la CNEDiMTS

Repères
117
Accès précoce
professionnel

• Rencontre stratégie industrielle
• Présidente de la CNEDiMTS +
Services
Présentation d’une
stratégie d’entreprise /
d’un secteur
• Rencontre précoce
• Services +/- expertsEchange sur un projet
d’étude clinique
• Rendez-vous pré-dépôt
• Services
Eclairage technico-
réglementaire lors de la
rédaction du dossier
3 types de rendez-vous
Aucun membre CNEDiMTS
Aucun membre CNEDiMTS

https://www.has-
sante.fr/portail/jcms/c_1625763/fr/deposer-une-
demande-de-rencontre-precoce
https://www.has-
sante.fr/portail/jcms/c_1625763/fr/deposer-une-
demande-de-rencontre-precoce

• Critère d’évaluation?
• Stratégie de référence ?
• Durée de suivi nécessaire?
• ….
Echange sur les
besoins en terme
d’évaluation
• Distinction entre consultation
scientifique et conseil
D’après un projet
établi par
l’industriel
Rencontres précoces

L’échange mis en œuvre doit avoir un impact
sur le recueil de données cliniques
• Lorsque le protocole est établi
• Avant démarrage de l’étude
• Idéalement: Rencontre très en amont de la mise sur le marché
Rencontre DM / HAS 29 mai 2019
 D’après les données disponibles à la date du rendez-vous
 Exclusivement sur le/les protocole(s) soumis
• Même si ces RDV peuvent permettre d’aborder des points
réglementaires
• Aucune discussion possible sur un protocole non soumis à
l’avance
• 1 seul rendez-vous peut être accordé à l'industriel sur une
technologie
 Le compte rendu est rédigé par le demandeur puis soumis à la
HAS
 D’après les données disponibles à la date du rendez-vous
 Exclusivement sur le/les protocole(s) soumis
• Même si ces RDV peuvent permettre d’aborder des points
réglementaires
• Aucune discussion possible sur un protocole non soumis à
l’avance
• 1 seul rendez-vous peut être accordé à l'industriel sur une
technologie
 Le compte rendu est rédigé par le demandeur puis soumis à la
HAS
Quand?
Principe de ces rencontres

Quelques chiffres
 Depuis 2010
 Officialisées
en décembre
2013
 Notice
actualisée en
2017
 Depuis 2010
 Officialisées
en décembre
2013
 Notice
actualisée en
2017

https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2640066/fr/modalites-de-
demande-d-un-rendez-vous-pre-depot-et-deroulement
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2640066/fr/modalites-de-
demande-d-un-rendez-vous-pre-depot-et-deroulement

• Apporter un éclairage sur des aspects technico-
réglementaires
• Echanges informels => Pas de compte-rendu
• 3 possibilités selon complexité des points à
clarifier
 Réunion téléphonique
 Réponse mail
 Rendez-vous
EN PRATIQUE
Rendez-vous pré-dépôt

• Demande par e-mail selon notice ad hoc
• RDV proposé à l’industriel
• Echanges sur les questions posées par l’industriel
• Partage de l’expérience acquise par le service
• Identification de questions non anticipées par
l’industriel
Rencontres précoces & Rendez-vous pré-dépôt
Rencontre DM / HAS 29 mai 2019
 La HAS évalue l’intérêt d’un rendez-vous au vu des
éléments transmis
 Les données fournies dans ce cadre sont
confidentiels
 La HAS évalue l’intérêt d’un rendez-vous au vu des
éléments transmis
 Les données fournies dans ce cadre sont
confidentiels
 Echanges non opposables, confidentiels et gratuits

Expé.Télé
surv.
ETAPES
Expé. Orga.
« Art 51 »
Expé. Orga.
« Art 51 »
Forfait
innovation
Forfait
innovation
Acte profes-
-sionnel
Inscription
LPPR DM
Financement
via les GHS
Financement
via les GHS
Merci de votre attention
 Notre objectif = Clarifier le
processus
 Anticiper le canal « pérenne » de
financement
 Identifier la meilleure voie pour ne
pas retarder l’accès à l’innovation
utile
 Notre objectif = Clarifier le
processus
 Anticiper le canal « pérenne » de
financement
 Identifier la meilleure voie pour ne
pas retarder l’accès à l’innovation
utile

La coopération
européenne pour
l’évaluation des
technologies de santé
(HTA)
Dr Chantal Bélorgey
Directrice Evaluation médicale,
économique et de santé publique
HAS
29 mai 2019

Aujourd’hui, la coopération
existe,
sur une base volontaire, dans
le cadre du réseau EunetHTA

 Le réseau EUnetHTA
 Actions conjointes (JA)
 JA 3 jusqu’en 2020
 Coopération sur une
base volontaire
 Un projet de Règlement
européen HTA
129
La coopération européenne HTA

Gouvernance et structure d’EUnetHTA JA3,
Implication de la HAS
DG Santé and CHAFEA
WP 2
Disseminati
on
WP 3
Evaluatio
n
WP 4 Joint
Assessment
WP 5
Evidence
Generation
WP 6 Quality
management
WP 7
Implementati
on
Lead:
ISCIII
Lead:
TLV
Lead:
NIPHNO
Co-lead:
LBI
ZIN
Lead:
HAS
Co-lead:
GBA
Lead:
IQWiG
Co-lead:
KCE
Lead:
NICE
Co-lead:
Agenas
Work package 1 Coordination – Secretariat Dutch Health Care Institute
EUnetHTAAssembly
ExecutiveBoard
130
Task group
patients et HCP
Task group
COI
Horizon
Scanning
HAS Vice
Chair Ex
Board

EUnetHTA: Quel travail en commun?
Rencontres
Précoces/ Early
Dialogues
Evaluations
communes (Joint
assessment)
Suivi post
inscription (Post
Launch Evidence
Generation/PLEG)
Procédures et outils communs
Volontaire

Evaluations communes/ joint
assessments

Processus d’Evaluation des produits
de santé (HAS)
Demandeur
•Autorisations
•Données
littérature
•Dossier
Analyse
•Expertise interne
•Instruction
•Recensement et analyse
des données disponibles
•Document de synthèse
•Construction d’une
expertise externe
Appréciation
•Professionnels de
santé
•Institutionnels
•Auditions experts
•Parties prenantes
•Débats
Délibération
•Vote
• Avis
•Formalisme
•Traçabilité
•Contradictoire
Décision
•Ministère
•UNCAM
•Arrêté
•Recours
administratifs
133
Services
de la HAS
Commissions
Méthodes et doctrines; délais

Evaluations communes, de quoi s’agit-il?
Demandeur
• Autorisations
Marquage CE
• Données
• Dossier
Analyse
• Expertise interne
• Instruction
• Recensement et analyse des
données disponibles
• Document de synthèse
Appréciation
• Institutionnels
• Auditions experts
• Contributions patients
• Parties prenantes
• Débats
Délibération
• Vote
• Avis
• Formalisme
• Traçabilité
• Contradictoire
Décision
• Ministère
• UNCAM
• Arrêté
• Recours
administratifs
134
Services Commissions
Joint
commune
Joint
assessment
report/
rapport
évaluation
commune

Procédure
135
• Le sujet d’évaluation est choisi par les agences HTA
• L’industriel est invité à soumettre un dossier sur son dispositif
• L’industriel peut être amené à participer à une réunion de définition
du cadre de l’évaluation ou à commenter par écrit le champs de
l’évaluation
• L’industriel a accès au planning de l’évaluation ainsi qu’au premier
rapport d’évaluation intermédiaire pour commentaire.
• Le rapport d’évaluation est publié sur le site EUnetHTA

Evaluations communes de dispositifs médicaux
au cours de la JA3
136
Evaluation collaborative en cours
• Spacer rectal (ie spaceOAR) pour réduire la toxicité lors de radiothérapies dans le cancer de
la prostate
Evaluation collaborative publiées
• Défibrillateur-cardioverteur portable en prévention primaire et secondaire d’arrêts cardiaques
chez les patients à risque
• Endoprothèse prophylactique ou thérapeutique dans les réparations endovasculaires des
anévrysmes aortiques
• Stents biorésorbables dans des indications cardiovasculaires (coronaropathies)*
• Implants 3D customisables ou sur mesure et guides de coupe VS implants standards non
imprimés en 3D et guide de coupes pour l’amélioration des résultats chez les patients
subissant une chirurgie du genou, maxillo-faciale ou crânienne
• Systèmes autonomes et personnels de surveillance continue de la glycémie et de
surveillance flash de la glycémie chez les patients diabétiques traités par insuline
• Implantation transcathéter d'une valve aortique(TAVI) chez les patients à risques
intermédiaires de chirurgie
• Stimulation transcraniale magnétique et répétitive pour les dépressions sévères résistantes
aux traitements
• Sutures enduites d’antibactériens VS sutures non enduites d’antibactériens pour la
prévention des sites d’infections après les chirurgies abdominales, superficielles et incisions
profondes
* Evaluation à laquelle la HAS a pris part

Early Dialogues

• Nationales
• Européennes: Nouvelles rencontres
précoces EUnetHTA (early dialogues)
dans le cadre de EUnetHTA
– Expérience précédente
• EUnetHTA JA2
• SEED
138

Rencontres précoces en France
• 2016: Mission officielle de la HAS / article L161-37 du
CSS
La Haute Autorité de santé, …., est chargée de :
1 - Procéder à l'évaluation périodique du service attendu des
produits, actes ou prestations de santé et du service qu'ils rendent,
[…]
11 - Organiser des consultations précoces avec ses services à la
demande des entreprises développant des spécialités
pharmaceutiques, des produits ou prestations innovants du fait de
leur nouveau mécanisme d'action et d'un besoin médical
insuffisamment couvert, avant la mise en œuvre des essais
cliniques nécessaires à l'évaluation mentionnée au 1°du présent
article.
139

• Critère d’évaluation?
• Stratégie de référence ?
• Durée de suivi nécessaire?
Echange sur les
besoins en terme
d’évaluation
• Distinction entre consultation
scientifique et conseil
D’après un projet
établi par
l’industriel
LE PRINCIPE
141

L’échange mis en œuvre doit avoir un impact sur le
recueil de données cliniques
Pour optimiser le programme de développement
• Lorsque le protocole est établi
• Avant démarrage de l’étude
 Rencontre très en amont de la mise sur le marché
A QUEL MOMENT ?
142

• RDV proposé à l’industriel
• Avec les services de la HAS
• +/- Implication d’experts cliniciens
• +/- implication d’un expert méthodologiste
• Echanges sur les questions posées par
l’industriel
• Partage de l’expérience acquise par le service
• Identification de questions non anticipées par
l’industriel
EN PRATIQUE
Aucun membre de
la CNEDiMTS
143

 La HAS évalue l’intérêt d’un rendez-vous au vu des éléments
transmis
 Les échanges sont basés sur les données disponibles à la
date du rendez-vous
 Discussion exclusivement sur le/les protocole(s) soumis
– Même si ces RDV peuvent permettre d’aborder des points
réglementaires
– Aucune discussion possible sur un protocole non soumis à l’avance
– 1 seul rendez-vous peut être accordé à l'industriel sur une
technologie
 Le compte rendu est rédigé par le demandeur puis soumis à
la HAS
Quelques règles
 Les données fournies dans ce cadre sont confidentielles
 Echanges non opposables, confidentiels et gratuits
144

• Nouvelle procédure écrite avec l’aide de l’ensemble des parties
prenantes
• Consultation publique en 3Q 2018
• 1 pilote réalisé 4Q 2018 pour tester la nouvelle procédure
• Adaptation de la procédure 1Q 2019 et publication en avril 2019
• Une procédure de 4 mois avec 5 étapes clés:
• Un dossier soumis par la compagnie présentant le DM et le protocole de l’étude
clinique
• Une liste de questions soulevées par les agences participantes à la lecture du
dossier
• Des réponses écrites de la compagnie aux questions des agences
• Une réunion entre l’ industriels et les différentes agences HTA pour échanger
sur les questions et réponses apportées par la compagnie
• Des recommandations finales consolidées de l’EUnetHTA envoyées à la
compagnie
• Une implication d’experts patients et cliniciens tout au long de la
procedure
Early dialogues européens pour les DM/
EUnetHTA JA3
145

• Nouvelle procédure écrite avec l’aide de l’ensemble des parties
prenantes
• Consultation publique en 3Q 2018
• 1 pilote réalisé 4Q 2018 pour tester la nouvelle procédure (uniquement 3 demandes
depuis un an)
• Adaptation de la procédure 1Q 2019 et publication en avril 2019
• Une procédure en 4 mois avec 5 étapes clés:
• Un dossier soumis par la compagnie présentant le DM et le protocole de l’étude
clinique
• Une liste de questions soulevées par les agences participantes à la lecture du
dossier
• Des réponses écrites de la compagnie aux questions des agences
• Une réunion entre l’ industriels et les différentes agences HTA pour échanger
sur les questions et réponses apportées par la compagnie
• Des recommandations finales envoyées à la compagnie
Early dialogues européens pour les DM/
EUnetHTA JA3
146

Les spécificités des Early Dialogues
EUnetHTA
• Des critères d’éligibilité:
– DM class IIb et III, diagnostic in vitro, DM connecté qui
• Ont un nouveau mode d’action
• Répondent à une besoin non couvert
• Ont un potentiel important en terme de bénéfice patient, impact de santé
public et impact organisationnel
– L’étude clinique n’a pas débuté
– 3 agences HTA acceptent de participer parmi le groupe de travail
permanent composé des agences Espagnoles, Italiennes, Françaises et
anglaise.
• Des recommendations consolidées des agences participantes
parmi AVALIA-T (ES), HAS (FR), NICE (UK), and RER (IT). (G-BA peut
etre aussi dans le future)
• Pour l’instant l’ensemble des coûts sont couverts par le budget
EUnetHTA ainsi que des honoraires payés par l’industriel à
l’agence anglaise

• Avis scientifique consolidé de 3 agences HTAb minimum en même
temps
• Un seul point de contact (EunetHTA ED Secretariat - eunethta-has@has-sante.fr) pour un
avis consolidé des agences EU qui ont la capacité de faire des Eds au niveau national
• Identification des agences susceptibles d’évaluer le MD une fois sur le marché en vu d’un
remboursement
• Anticiper les demandes des agences (communes et individuelles)
• Avis impliquant des discussions avec des experts (cliniciens et
patients)
• Opportunité de discuter la stratégie à long terme de génération de
données (étude cliniques et EPI)
L’intérêt des ED EUnetHTA pour les
industriels
148

Données complémentaires
post-inscription

Actions européennes sur les études
post-inscription
• Les études complémentaires sont demandées au niveau
national
‒ EUnetHTA n’a pas de mandat pour une demande
européenne
• EUnetHTA peut préparer les demandes nationales
‒ Critères de sélection des technologies pour lesquelles une
étude post-inscription est nécessaire
‒ Définition des ‘evidence gaps’ et de la ‘research question’ ou
‘minimum data set’
‒ Avis sur la méthode de recueil des données (essai clinique ou
données observationnelles, avis sur un protocole, sur
l’utilisation de registres…)
150

European network for Health Technology Assessment | JA3 2016-2020 | www.eunethta.eu
Outils de collaboration
Technology
selection for
PLEGs
Definition of the
research question
Choice of data
sources and
methodology
Quality of registries
Standardised tool to assess
registry quality
JA3
Documents
available
www.w.eunetha.eu
1
2
3
1 2 3
151

Sélection des technologies pour lesquelles
une étude post-inscription est justifiée
152
Secondary criteria: further
selection and prioritization
1. Burden of target disease (mortality,
morbidity prevalence, incidence,
DALYs, QALYs)
2. Expected benefit of the technology (on
the burden of disease/on the
management of disease/economical
benefit/organisational/social/ethical
benefit)
3. Potential of the technology to cover
unmet health care needs or to
substantially improve the healthcare
system compared to existing
alternatives
4. Importance of ADC for confirming
expected benefit and/or
monitoring/optimizing the conditions of
use.
Primary criteria: eligibility for PLEG
(one “no” excludes the technology)
1. Identification de données manquantes
2. Besoin de données en vie réelle pour
répondre à une question de recherche
autour de la valeur ajoutée du MD
3. Collection de données et partage
possible des données entre agences
4. Données seront utiles pour les
évaluations HTA
5. Besoin de données à un niveau EU
PLEG = Post Launch Evidence Generation

• Evaluation de registres
– Registres spécifiques d’une maladie
– Evaluation de leur qualité
– Détermination des données à recueillir
– Coopération avec l’EMA (médicaments)
– Outil d’evaluation de qualité des registres disponible sur le site pour
consultation publique. Opportunité de commenter.
https://www.eunethta.eu/?s=request
– Pilotes spécifiques de produits
– Pilote en cours pour un MD dans l’insuffisance cardiaque l’agence
espagnole avalia-t et NICE participent
‒ Début 2Q 2019 liste de données à mettre en commun fin 2019 sachant
qu’un registre doit etre mis en place bientot en espagne et un registre
existe déjà en angleterre.
Pilotes de coopération sur les données
complémentaires
153

L’avenir de la coopération
européenne

Engagement de la HAS post JA3
• HAS très en faveur de la pérénisation de la
coopération
• Mais des conditions:
‒ Limiter la coopération à l’assessment et non à l’appraisal
‒ Séparer les fonctions du régulateur et de l’HTA
‒ Disposer de règles communes assurant l’indépendance de
l’expertise
‒ Mettre en place une approche progressive
‒ Réserver la coopération à une sélection de produits (valeur
ajoutée) (horizon scanning)
‒ Mettre en place une gouvernance claire et solide
‒ Impliquer les parties prenantes
155

Proposition de Réglement 31 janvier 2018
156

Éléments clés
• Un Règlement
• Une coopération pérenne
• Une gouvernance:
– les EM font; la Commission organise et soutient; des
liens HTA et régulateurs.
• Focus sur l’évaluation et sur le champ
clinique
– Pas sur l’appréciation (appraisal)
– Pas sur l’évaluation médico-économique
• Obligation pour les EM de participer et de
réutiliser les évaluations communes

Quel Type de collaboration?
Identification de
technologies
émergentes
(horizon scanning)
Rencontres
précoces (joint
scientific
consultation JSC)
Coopération
volontaire
Médic
et
certai
ns
DM
Procédures et outils communs
Evaluations
cliniques communes
(Joint clinical
assessment/JCA)
Autres
produit
s ou
situati
ons
Obligatoire

Champ d’application de la proposition
• Evaluations communes obligatoires:
– Tous les médicaments relevant de la procédure d’AMM
centralisée (primo-inscription ou extension d’indication )
– Pour les DM, restriction
• De classes IIb et III en vertu de l’article 51 du règlement (UE) 2017/745 et
DMDIV de classe D
• pour lesquels les groupes d’experts concernés ont rendu un avis
scientifique aux fins de la procédure de consultation dans le cadre de
l’évaluation clinique
- et sélectionnés par le Coordination Group sur critères précis:
• Critères de priorisation (éval comm DM; JSC)
– Besoins médicaux non satisfaits
– Incidence possible sur les patients, la santé publique ou les
systèmes de soins
– Une dimension transfrontalière importante
– Probabilité d’une évaluation clinique commune future pour les
JSC
– Des ressources disponibles

En attendant, des discussions en
cours
• Avec les « régulateurs »
– Vienne mai 2018: mettre le titre et le lien sur les slides
– Vienne 2019: mettre le titre et copie de l’annonce ou du
programme
• Avec les Industriels
– Vienne mai 2019, ….. (quelques mots sur le 27 mai)
160

Merci de votre attention!
http://www.has-sante.fr
@HAS_sante
Mettre les liens eunethta
161
©HauteAutoritédesante-mai2019–n°ISBN:978-2-11-152906-9

Présentations journée d'information des fabricants du 29 mai 2019

Recommandé

Recommandé

Contenu connexe

Tendances

Tendances (20)

Similaire à Présentations journée d'information des fabricants du 29 mai 2019

Similaire à Présentations journée d'information des fabricants du 29 mai 2019 (20)

Plus de Haute Autorité de Santé

Plus de Haute Autorité de Santé (20)

Dernier

Dernier (11)

Présentations journée d'information des fabricants du 29 mai 2019